Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

MT2022-01: MSC per ALD

16 giugno 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Somministrazione endovenosa di cellule staminali mesenchimali (IV-MSC) per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD)

Questo è uno studio condotto in un unico istituto per valutare l'uso di cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti (IV-MSC) somministrate per via endovenosa in pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (CALD), come ponte verso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche o la terapia genica, o in pazienti che sono troppo avanzati per la terapia genica o il trapianto di cellule staminali emopoietiche. L'intervento avverrà nell'intervallo di tempo che intercorre tra la diagnosi di CALD attiva e il trapianto, che attualmente è di 8-12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • età ≥ 3 anni
  • diagnosi di ALD, stabilita dall'aumento dei livelli di acidi grassi a catena molto lunga o dalla mutazione genetica
  • evidenza di malattia cerebrale attiva determinata dalla presenza di potenziamento del gadolinio
  • Punteggio ALD MRI (Loes) ≥ 1
  • Pazienti che non hanno ricevuto in precedenza terapia genica o trapianto
  • Aspettativa di vita > 6 mesi determinata dal ricercatore iscritto
  • Avere un'adeguata funzione d'organo confermata da valori di laboratorio ottenuti entro 28 giorni prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Impossibilità di sottoporsi a sedazione o studi di risonanza magnetica per qualsiasi motivo
  • Altre malattie concomitanti potenzialmente letali (aspettativa di vita <6 mesi) o ammissibili alle cure hospice
  • Ipersensibilità nota o sospetta all'albumina sierica umana, alla difenidramina, al paracetamolo, al metilprednisolone o ad uno qualsiasi dei componenti di IMS001.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IV-MSC per cALD (malattia precoce/terapia ponte)
Pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (cALD) come ponte verso il trapianto di cellule staminali emopoietiche o la terapia genica.
Biologico: Cellule staminali mesenchimali (IV-MSC)
I pazienti riceveranno 1 infusione (1 x 106 cellule/kg il giorno 0) quindi saranno seguiti per 8 settimane dall'infusione.
Sperimentale: IV-MSC per cALD (malattia avanzata)
Pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (cALD) che sono troppo avanzati per la terapia genica o l'HSCT.
Biologico: Cellule staminali mesenchimali (IV-MSC)
I pazienti riceveranno 1 infusione (1 x 106 cellule/kg il giorno 0) quindi saranno seguiti per 8 settimane dall'infusione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità delle cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti somministrate per via endovenosa (IV-MSC).
Lasso di tempo: 6 mesi
Sicurezza e tollerabilità dei pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) che ricevono cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti somministrate per via endovenosa (IV-MSC) valutate in base all'incidenza di eventi avversi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della risposta radiografica nei pazienti che ricevono cellule staminali mesenchimali allogeniche di terze parti somministrate per via endovenosa (IV-MSC).
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta radiografica è definita come la risoluzione dell'aumento di contrasto del gadolinio per via endovenosa alla risonanza magnetica cerebrale.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

11 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022LS001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi