Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MT2022-01: MSC'er til ALD

7. september 2023 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intravenøs administration af mesenkymale stamceller (IV-MSC) til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (cALD)

Dette er en enkelt-institution undersøgelse for at evaluere brugen af ​​intravenøst ​​administrerede allogene, 3. parts mesenkymale stamceller (IV-MSC) hos patienter med aktiv, cerebral adrenoleukodystrofi (CALD), som en bro til hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi, eller hos patienter, der er for avancerede til genterapi eller HSCT. Interventionen vil finde sted i tiden mellem diagnosen aktiv CALD og transplantationen, som i øjeblikket er 8-12 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • alder ≥ 3 år
  • diagnose af ALD, som etableret ved forhøjelse af meget langkædede fedtsyreniveauer eller genmutation
  • bevis for aktiv cerebral sygdom som bestemt af tilstedeværelsen af ​​gadoliniumforstærkning
  • ALD MRI (Loes) score ≥ 1
  • Patienter, der ikke tidligere har modtaget genterapi eller transplantation
  • Forventet levetid på > 6 måneder som bestemt af den tilmeldte forsker
  • Få tilstrækkelig organfunktion bekræftet af laboratorieværdier opnået inden for 28 dage før indskrivning

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at gennemgå sedation eller MR-undersøgelser af en eller anden grund
  • Anden samtidig livstruende sygdom (forventet levetid <6 måneder) eller berettiget til hospicebehandling
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for humant serumalbumin, diphenhydramin, acetaminophen, methylprednisolon eller nogen af ​​komponenterne i IMS001.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IV-MSC til cALD (tidlig sygdom/broterapi)
Patienter med aktiv cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) som bro til hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi.
Biologisk: Mesenkymale stamceller (IV-MSC)
Patienterne vil modtage 1 infusion (1 x 106 celler/kg på dag 0) og derefter følges i 8 uger fra infusionen.
Eksperimentel: IV-MSC til cALD (avanceret sygdom)
Patienter med aktiv cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), som er for fremskredne til genterapi eller HSCT.
Biologisk: Mesenkymale stamceller (IV-MSC)
Patienterne vil modtage 1 infusion (1 x 106 celler/kg på dag 0) og derefter følges i 8 uger fra infusionen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af intravenøst ​​administrerede allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC).
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af cerebral adrenoleukodystrofi (cALD) patienter, der modtager intravenøst ​​administrerede allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC) vurderet efter forekomst af bivirkninger.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af radiografisk respons hos patienter, der får intravenøst ​​administrerede allogene, tredjeparts mesenkymale stamceller (IV-MSC).
Tidsramme: 6 måneder
Radiografisk respons er defineret som opløsningen af ​​intravenøs gadoliniumkontrastforbedring på hjerne-MR.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2023

Først opslået (Faktiske)

11. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022LS001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi

Kliniske forsøg med Mesenkymale stamceller (IV-MSC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner