Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MT2022-01: MSC dla ALD

16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dożylne podawanie mezenchymalnych komórek macierzystych (IV-MSC) w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (cALD)

Jest to badanie prowadzone w jednej instytucji, mające na celu ocenę stosowania dożylnie podawanych allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych strony trzeciej (IV-MSC) u pacjentów z aktywną mózgową adrenoleukodystrofią (CALD) jako pomostu do przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapii genowej, lub u pacjentów, którzy są zbyt zaawansowani, aby zastosować terapię genową lub HSCT. Interwencja nastąpi w okresie pomiędzy rozpoznaniem aktywnego CALD a przeszczepieniem, który obecnie wynosi 8-12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zawieszony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wiek ≥ 3 lata
  • rozpoznanie ALD na podstawie podwyższenia poziomu kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach lub mutacji genu
  • dowody aktywnej choroby mózgu, określone na podstawie obecności wzmocnienia gadolinowego
  • Wynik ALD MRI (Loes) ≥ 1
  • Pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej terapii genowej ani przeszczepu
  • Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy, określona przez włączającego badacza
  • Mieć odpowiednią czynność narządów potwierdzoną wynikami badań laboratoryjnych uzyskanych w ciągu 28 dni przed rejestracją

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność poddania się sedacji lub badaniom MRI z jakiegokolwiek powodu
  • Inna współistniejąca choroba zagrażająca życiu (przewidywana długość życia < 6 miesięcy) lub kwalifikująca się do opieki hospicyjnej
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na albuminę surowicy ludzkiej, difenhydraminę, acetaminofen, metyloprednizolon lub którykolwiek ze składników IMS001.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IV-MSC dla cALD (wczesna choroba/terapia pomostowa)
Pacjenci z aktywną mózgową adrenoleukodystrofią (cALD) jako pomost do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych lub terapii genowej.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste (IV-MSC)
Pacjenci otrzymają 1 wlew (1 x 106 komórek/kg w dniu 0), a następnie będą obserwowani przez 8 tygodni od wlewu.
Eksperymentalny: IV-MSC dla cALD (choroba zaawansowana)
Pacjenci z aktywną mózgową adrenoleukodystrofią (cALD), którzy są zbyt zaawansowani, aby zastosować terapię genową lub HSCT.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste (IV-MSC)
Pacjenci otrzymają 1 wlew (1 x 106 komórek/kg w dniu 0), a następnie będą obserwowani przez 8 tygodni od wlewu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja podawanych dożylnie allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących od osób trzecich (IV-MSC).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja pacjentów z mózgową adrenoleukodystrofią (cALD) otrzymujących dożylnie podawane allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące od strony trzeciej (IV-MSC), oceniane na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania odpowiedzi radiologicznej u pacjentów otrzymujących dożylnie podawane allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące od strony trzeciej (IV-MSC).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź radiograficzną definiuje się jako rozdzielczość wzmocnienia kontrastowego podanego dożylnie gadolinem w badaniu MRI mózgu.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022LS001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj