Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MT2022-01: MSC's voor ALD

7 september 2023 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intraveneuze toediening van mesenchymale stamcellen (IV-MSC) voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD)

Dit is een onderzoek bij één instelling om het gebruik van intraveneus toegediende allogene mesenchymale stamcellen (IV-MSC) van derden te evalueren bij patiënten met actieve, cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD), als brug naar hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie, of bij patiënten die te ver gevorderd zijn voor gentherapie of HSCT. De interventie zal plaatsvinden in de tijd tussen de diagnose van actieve CALD en de transplantatie, die momenteel 8-12 weken bedraagt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Troy C Lund, MD
  • Telefoonnummer: +1 612-626-2778
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • leeftijd ≥ 3 jaar
  • diagnose van ALD, zoals vastgesteld door verhoging van de niveaus van vetzuren met zeer lange ketens of door genmutatie
  • bewijs van actieve hersenziekte zoals bepaald door de aanwezigheid van gadoliniumversterking
  • ALD MRI (Loes)-score ≥ 1
  • Patiënten die niet eerder gentherapie of transplantatie hebben ondergaan
  • Levensverwachting van > 6 maanden zoals bepaald door de inschrijvende onderzoeker
  • Laat een adequate orgaanfunctie bevestigen door laboratoriumwaarden verkregen binnen 28 dagen vóór inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om sedatie of MRI-onderzoek te ondergaan om welke reden dan ook
  • Andere gelijktijdige levensbedreigende ziekten (levensverwachting <6 maanden) of die in aanmerking komen voor zorg in een hospice
  • Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor menselijk serumalbumine, difenhydramine, paracetamol, methylprednisolon of voor één van de bestanddelen van IMS001.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IV-MSC voor cALD (Early Disease/Bridge Therapy)
Patiënten met actieve, cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD) als brug naar hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie.
Biologisch: Mesenchymale stamcellen (IV-MSC)
Patiënten krijgen 1 infuus (1 x 106 cellen/kg op dag 0) en worden vervolgens gedurende 8 weken vanaf de infusie gevolgd.
Experimenteel: IV-MSC voor cALD (Advanced Disease)
Patiënten met actieve, cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD) die te ver gevorderd zijn voor gentherapie of HSCT.
Biologisch: Mesenchymale stamcellen (IV-MSC)
Patiënten krijgen 1 infuus (1 x 106 cellen/kg op dag 0) en worden vervolgens gedurende 8 weken vanaf de infusie gevolgd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneus toegediende allogene mesenchymale stamcellen van derden (IV-MSC).
Tijdsspanne: 6 maanden
De veiligheid en verdraagbaarheid van patiënten met cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD) die intraveneus toegediende allogene mesenchymale stamcellen (IV-MSC) van derden krijgen, beoordeeld op basis van de incidentie van bijwerkingen.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van radiografische respons bij patiënten die intraveneus toegediende allogene mesenchymale stamcellen van derden (IV-MSC) krijgen.
Tijdsspanne: 6 maanden
Radiografische respons wordt gedefinieerd als de resolutie van intraveneuze gadolinium-contrastverbetering op MRI van de hersenen.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022LS001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie

Klinische onderzoeken op Mesenchymale stamcellen (IV-MSC)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren