MT2022-01: ALD용 MSC
2026년 6월 16일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
뇌부신백질이영양증(cALD) 치료를 위한 중간엽 줄기세포(IV-MSC)의 정맥 투여
이는 활동성 뇌부신백질이영양증(CALD) 환자에게 조혈 줄기세포 이식 또는 유전자 치료에 대한 가교로서 정맥 투여된 동종 제3자 중간엽 줄기세포(IV-MSC)의 사용을 평가하기 위한 단일 기관 연구입니다. 유전자 치료나 HSCT를 시행하기에는 너무 진행된 환자의 경우.
중재는 활성 CALD 진단과 이식 사이의 시간(현재 8~12주)에 이루어질 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 3세
- 매우 긴 사슬 지방산 수치의 상승 또는 유전자 돌연변이에 의해 확립된 ALD 진단
- 가돌리늄 강화의 존재로 판단되는 활동성 뇌질환의 증거
- ALD MRI(Loes) 점수 ≥ 1
- 이전에 유전자치료나 이식을 받은 적이 없는 환자
- 등록한 연구자가 결정한 기대 수명 > 6개월
- 등록 전 28일 이내에 얻은 실험실 수치를 통해 적절한 장기 기능이 확인되어야 합니다.
제외 기준:
- 어떤 이유로든 진정제나 MRI 검사를 받을 수 없음
- 기타 동시에 생명을 위협하는 질병(기대 수명 <6개월) 또는 호스피스 치료 대상
- 인간 혈청 알부민, 디펜히드라민, 아세트아미노펜, 메틸프레드니솔론 또는 IMS001의 성분에 대해 과민성이 알려졌거나 의심되는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CALD용 IV-MSC(초기 질환/교량 치료)
활동성 뇌부신백질이영양증(cALD) 환자에게 조혈 줄기세포 이식이나 유전자 치료를 위한 가교 역할을 합니다.
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환자는 1회 주입(0일에 1 x 106개 세포/kg)을 받은 후 주입 후 8주 동안 추적 관찰됩니다.
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실험적: CALD(고급 질환)용 IV-MSC
활동성 뇌부신백질이영양증(cALD) 환자로서 유전자 치료나 HSCT를 시행하기에 너무 진행된 환자.
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환자는 1회 주입(0일에 1 x 106개 세포/kg)을 받은 후 주입 후 8주 동안 추적 관찰됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정맥 투여된 동종 제3자 중간엽 줄기세포(IV-MSC)의 안전성과 내약성.
기간: 6 개월
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정맥 투여된 동종 제3자 중간엽 줄기세포(IV-MSC)를 투여받은 뇌부신백질이영양증(cALD) 환자의 안전성과 내약성은 이상반응 발생률을 통해 평가되었습니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정맥 투여된 동종 제3자 중간엽 줄기세포(IV-MSC)를 투여받은 환자에서 방사선학적 반응의 발생률.
기간: 6 개월
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방사선학적 반응은 뇌 MRI에서 정맥 내 가돌리늄 조영증강의 분해능으로 정의됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 28일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 7일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022LS001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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