Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MT2022-01: MSC для ALD

7 сентября 2023 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Внутривенное введение мезенхимальных стволовых клеток (IV-MSC) для лечения церебральной адренолейкодистрофии (cALD)

Это исследование одного учреждения для оценки использования внутривенно вводимых аллогенных мезенхимальных стволовых клеток (IV-MSC) у пациентов с активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD) в качестве моста к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии, или у пациентов, которые слишком продвинуты для генной терапии или ТГСК. Вмешательство будет происходить в период между диагностикой активной ХАЛП и трансплантацией, который в настоящее время составляет 8-12 недель.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Troy C Lund, MD
  • Номер телефона: +1 612-626-2778
  • Электронная почта: lundx072@umn.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Контакт:
          • Troy C Lund, MD
          • Номер телефона: 612-626-2778
          • Электронная почта: lundx072@umn.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • возраст ≥ 3 лет
  • диагноз АЛД, установленный по повышению уровня жирных кислот с очень длинной цепью или генной мутации
  • признаки активного церебрального заболевания, определяемые по наличию усиления гадолиния
  • Оценка ALD МРТ (Лоэс) ≥ 1
  • Пациенты, которые ранее не получали генную терапию или трансплантацию
  • Ожидаемая продолжительность жизни > 6 месяцев по определению регистрирующего исследователя
  • Иметь адекватную функцию органа, подтвержденную лабораторными показателями, полученными в течение 28 дней до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Невозможность пройти седацию или МРТ-исследования по какой-либо причине.
  • Другое сопутствующее опасное для жизни заболевание (ожидаемая продолжительность жизни <6 месяцев) или право на хосписную помощь
  • Известная или предполагаемая гиперчувствительность к сывороточному альбумину человека, димедролу, ацетаминофену, метилпреднизолону или любому из компонентов IMS001.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: IV-MSC для лечения ХОБЛ (раннее заболевание/переходная терапия)
Пациенты с активной церебральной адренолейкодистрофией (ХАЛД) как мост к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии.
Биологический: Мезенхимальные стволовые клетки (IV-МСК)
Пациенты получат 1 инфузию (1 x 106 клеток/кг в день 0), а затем будут наблюдаться в течение 8 недель после инфузии.
Экспериментальный: IV-MSC для ХАЛД (запущенной стадии заболевания)
Пациенты с активной церебральной адренолейкодистрофией (АКЛД), у которых слишком развита генная терапия или ТГСК.
Биологический: Мезенхимальные стволовые клетки (IV-МСК)
Пациенты получат 1 инфузию (1 x 106 клеток/кг в день 0), а затем будут наблюдаться в течение 8 недель после инфузии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость внутривенно вводимых аллогенных мезенхимальных стволовых клеток третьих сторон (IV-MSC).
Временное ограничение: 6 месяцев
Безопасность и переносимость пациентов с церебральной адренолейкодистрофией (цАЛД), получающих внутривенно вводимые аллогенные мезенхимальные стволовые клетки третьих лиц (IV-MSC), оценивали по частоте возникновения нежелательных явлений.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рентгенологического ответа у пациентов, получавших внутривенно аллогенные мезенхимальные стволовые клетки третьих сторон (IV-MSC).
Временное ограничение: 6 месяцев
Рентгенологический ответ определяется как разрешение усиления контраста при внутривенном введении гадолиния на МРТ головного мозга.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 сентября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 сентября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022LS001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мезенхимальные стволовые клетки (IV-МСК)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться