頻繁な再発またはステロイド依存性ネフローゼ症候群の小児における副腎皮質刺激ホルモンの研究:前向き、多施設共同、無作為化、非盲検臨床試験。
2023年10月8日 更新者：Mao Jianhua
原発性ネフローゼ症候群は、小児期のネフローゼ症候群の総数の約 90% を占め、小児で最も一般的な糸球体疾患です。
ステロイドによる治療は原発性ネフローゼ症候群には有用ですが、治療後に頻繁な再発/ステロイド依存性ネフローゼ症候群を引き起こすことが判明し、免疫抑制剤を使用することが、そのような患者の治療における新たな選択肢となっています。
この研究は前向き多施設共同無作為化非盲検臨床試験であり、頻繁に再発するまたはステロイド依存性ネフローゼ症候群の小児に対するステロイドと副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）の併用の有効性と安全性を評価します。ネフローゼ症候群の小児に対する薬剤の選択と個別の治療の選択肢。
調査の概要
詳細な説明
ステロイドはネフローゼ症候群の第一選択治療法として認識されていますが、大多数の小児は再発し、その約半数はステロイド単独による治療後に頻繁に再発したり、ステロイド依存になったりします。 何度も再発した後にステロイド耐性を経験し、最終的には慢性腎機能不全に陥った小児もいます。 ステロイドを長期間または繰り返し大量に使用すると、肥満、成長遅延、高血圧などの副作用が発生します。 免疫抑制剤によるステロイド治療は、そのような患者の治療における新しい選択肢ですが、従来の免疫抑制剤はいくつかの重篤な不可逆的な副作用を引き起こす可能性があります。
ネフローゼ症候群の小児に対する ACTH の臨床応用は 1940 年代後半に遡ります。 近年、ACTHの新たな作用機序も研究されています。 ACTHによるネフローゼ症候群の治療に関する多くの臨床研究では、第一選択治療で効果がなかった患者に対してもACTHが良好な効果を達成できることが判明しています。 この研究では、ネフローゼ症候群の小児により効果的かつ安全な治療法と治療薬の選択肢を提供するために、小児の再発性ネフローゼ症候群またはステロイド依存性ネフローゼ症候群の治療におけるACTHの有効性を評価しました。
研究の種類
介入
入学 (推定)
140
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：jianhua Mao, MD
- 電話番号：0571-87061007
- メール：maojh88@126.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：yi Xie
- メール：ylfx27@163.com
研究場所
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Beijing、中国、100000
- 募集
- Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
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コンタクト：
- chaoying chen, MD
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Shanghai、中国、200000
- 募集
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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コンタクト：
- guimei Guo, MD
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Tongji Hospital
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コンタクト：
- Jianhua Zhou, MD
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主任研究者：
- Jianhua Zhou, MD
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- 募集
- Nanjing Children's Hospital
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コンタクト：
- Fei Zhao, MD
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主任研究者：
- Fei Zhao, MD
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650000
- 募集
- Kunming Children's Hospital
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コンタクト：
- Bo Zhao, MD
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- 募集
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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コンタクト：
- Mao Jianhua, MD
- 電話番号：13616819071
- メール：maojh88@zju.edu.cn
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Ningbo、Zhejiang、中国、315000
- 募集
- Ningbo Women & Children's Hospital
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コンタクト：
- huaqiao Qiao, MD
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Wenzhou、Zhejiang、中国、325000
- 募集
- Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
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コンタクト：
- xuan de Wang, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 対象年齢 2～14 歳。
- 敏感だが頻繁に再発する、またはステロイド依存性のネフローゼ症候群
- 重度のホルモン副作用および/または小児における低用量ステロイド依存性特発性ネフローゼ症候群がないこと（平均用量<0.5mg/kg/日または同等の隔日用量での2回の再発と定義）
- 正常な腎機能：eGFR≧90ml/分/1.73m2。
- 登録時に朝の尿タンパク質 <1+、または尿タンパク質-クレアチニン比 <0.2g/g (<20 mg/mmol) が連続 3 日間以上。
- 入院前のプレドニゾン用量は 1 日あたり 1.5 ～ 2 mg/kg でした。
- 3か月以内に他の免疫抑制剤（タクロリムス、モルテコフェノラート、シクロスポリンA、シクロホスファミド、レバミゾール、イミダゾールリビン、トリプテリジウムなど）を使用していないこと、および6か月以内にリツキシマブまたはベリウマブを使用していないこと。
除外基準:
- ネフローゼ症候群、慢性糸球体腎炎、尿毒症およびその他の腎臓病の家族歴。
- 先天性または後天性免疫不全症、または活動性結核、活動性CMV、EBV、B型肝炎、C型肝炎、HIV感染、深在性真菌感染症、またはその他の活動性感染症を患っている患者。
- 再発性または持続性の高血圧;
- 続発性ネフローゼ症候群、例えば全身性エリテマトーデス、糖尿病、薬物中毒および感染症に続発するネフローゼ症候群。
- 多発性嚢胞腎、ANCA血管炎、泌尿器系奇形などの他の腎臓病との組み合わせ。
- 高血圧、糖尿病、結核、化膿性感染症または真菌感染症、胃潰瘍および十二指腸潰瘍疾患、心不全の患者;その他の重篤な心臓、肝臓、その他の重要な臓器、血液系、内分泌系、その他の系統の病変を患っている患者。
- ネフローゼ症候群の状態に影響を与えることが知られている他の単一遺伝子性遺伝病の併発。
- 重篤な自己免疫疾患または腫瘍を有する患者。
- -3か月以内に他の免疫抑制剤（タクロリムス、モルテコフェノラート、シクロスポリンA、シクロホスファミド、レバミゾール、イミダゾールリビン、またはトリプテリジウムなど）を使用し、6か月以内にリツキシマブまたはベリウマブを使用していない。
- ACTH、グルココルチコイド、またはこれらの薬の成分のいずれかに対してアレルギーがあることが知られている患者、および重度のホルモン関連副作用のある患者
- 臓器移植の既往（角膜移植および毛髪移植を除く）。
- 登録前の3か月以内に他の臨床試験に参加した患者。
- 研究者が治験に参加するのに適していないと判断した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：副腎皮質刺激ホルモングループ
ACTH 2 IU/kg/日、qd、（最大用量 ≤ 50 IU）、28 日間、5 日間、24 週間連続使用。 プレドニン：5mg；経口錠剤； 1.5～2 mg/kg、qod または 0.75～1 mg/kg/日、qd |
完全寛解の患者の場合、ACTH はプレドニゾン用量 1.5 ～ 2 mg/kg qod または 0.75 ～ 1 mg/kg qd で投与されます。 ACTH 2 IU/kg/日、qd、（最大用量 ≤ 50 IU）、28 日間、5 日間、24 週間連続使用。 プレドニン：5mg；経口錠剤； 1.5 ～ 2 mg/kg、qod または 0.75 ～ 1 mg/kg/day、qd、その後 4 週間ごとに 0.25 mg/kg qod または 0.125 mg/kg qd ずつステロイドを徐々に減らしていきます。安定している場合は、5 mg qod (体表) まで漸減します。面積 > 1.0m2) および 2.5mg qod (体表面積 < 1.0m2) であり、研究が完了するまで用量を維持します。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ステロイド群
プレドニン：5mg；経口錠剤； 1.5～2 mg/kg、qod または 0.75～1 mg/kg/day、qd のステロイドを投与し、その後 4 週間ごとに 0.25 mg/kg (qod) または 0.125 mg/kg (qd) ずつステロイドを徐々に減らしていきます。
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完全寛解患者の場合、プレドニゾン：5mg；経口錠剤。 1.5～2 mg/kg、qod または 0.75～1 mg/kg/day、qd のステロイドを使用し、その後 4 週間ごとに 0.25 mg/kg qod または 0.125 mg/kg qd ずつステロイドを徐々に減らしていきます。
安定している場合は、5mg qod (体表面積 > 1.0m2) および 2.5mg qod (体表面積 < 1.0m2) に漸減し、研究が完了するまで用量を維持します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週間以内の無再発生存期間(日)
時間枠：無作為化後48週間以内
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48週間以内の無再発生存期間(日)
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無作為化後48週間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48週間の追跡調査中の再発数
時間枠：無作為化後48週間以内
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無作為化後の 48 週間における患者ごとのネフローゼ症候群の再発数
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無作為化後48週間以内
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初めての再発
時間枠：無作為化後48週間以内
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この研究に参加した患者が再発したのは初めて
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無作為化後48週間以内
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プレドニゾンの累積投与量 (年間 1 キログラムあたりのミリグラム数)
時間枠：無作為化後48週間以内
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試験の開始から終了までのプレドニゾンの総投与量
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無作為化後48週間以内
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患者の腎機能の変化
時間枠：無作為化後48週間以内
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腎機能の変化は、研究中の各追跡調査における血清クレアチニンの変化と推定糸球体濾過率によって判断されました。
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無作為化後48週間以内
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無作為化後 48 週間の人体測定値と成長速度の変化
時間枠：無作為化後48週間以内
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無作為化後 48 週間の体重、身長、BMI の標準偏差スコアの変化
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無作為化後48週間以内
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患者の血清コレステロール、ヘモグロビン、血中アルブミンの変化
時間枠：無作為化後48週間以内
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研究中の各追跡調査における血清コレステロール、ヘモグロビン、血中アルブミンの変化
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無作為化後48週間以内
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感染症の発生率
時間枠：無作為化後48週間以内
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研究中の感染の発生率
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無作為化後48週間以内
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有害事象
時間枠：無作為化後48週間以内
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研究中の有害な反応の数と有害事象の種類
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無作為化後48週間以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：yi Xie、Recruiting
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Hladunewich MA, Cattran D, Beck LH, Odutayo A, Sethi S, Ayalon R, Leung N, Reich H, Fervenza FC. A pilot study to determine the dose and effectiveness of adrenocorticotrophic hormone (H.P. Acthar(R) Gel) in nephrotic syndrome due to idiopathic membranous nephropathy. Nephrol Dial Transplant. 2014 Aug;29(8):1570-7. doi: 10.1093/ndt/gfu069. Epub 2014 Apr 8.
- Wang CS, Greenbaum LA. Nephrotic Syndrome. Pediatr Clin North Am. 2019 Feb;66(1):73-85. doi: 10.1016/j.pcl.2018.08.006.
- Wong W. Idiopathic nephrotic syndrome in New Zealand children, demographic, clinical features, initial management and outcome after twelve-month follow-up: results of a three-year national surveillance study. J Paediatr Child Health. 2007 May;43(5):337-41. doi: 10.1111/j.1440-1754.2007.01077.x.
- Chakraborty R, Mehta A, Nair N, Nemer L, Jain R, Joshi H, Raina R. ACTH Treatment for Management of Nephrotic Syndrome: A Systematic Review and Reappraisal. Int J Nephrol. 2020 Jun 4;2020:2597079. doi: 10.1155/2020/2597079. eCollection 2020.
- Lieberman KV, Pavlova-Wolf A. Adrenocorticotropic hormone therapy for the treatment of idiopathic nephrotic syndrome in children and young adults: a systematic review of early clinical studies with contemporary relevance. J Nephrol. 2017 Feb;30(1):35-44. doi: 10.1007/s40620-016-0308-3. Epub 2016 Apr 16.
- Hogan J, Bomback AS, Mehta K, Canetta PA, Rao MK, Appel GB, Radhakrishnan J, Lafayette RA. Treatment of idiopathic FSGS with adrenocorticotropic hormone gel. Clin J Am Soc Nephrol. 2013 Dec;8(12):2072-81. doi: 10.2215/CJN.02840313. Epub 2013 Sep 5.
- Zand L, Canetta P, Lafayette R, Aslam N, Jan N, Sethi S, Fervenza FC. An Open-Label Pilot Study of Adrenocorticotrophic Hormone in the Treatment of IgA Nephropathy at High Risk of Progression. Kidney Int Rep. 2019 Oct 31;5(1):58-65. doi: 10.1016/j.ekir.2019.10.007. eCollection 2020 Jan. Erratum In: Kidney Int Rep. 2020 Mar 03;5(3):382.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2023年11月1日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年10月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月8日
最初の投稿 (実際)
2023年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月8日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STAIR
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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