Adrenokortikotrooppisen hormonin tutkimus lapsilla, joilla on usein uusiutuminen tai steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä: tuleva, monikeskus, satunnaistettu, avoin kliininen tutkimus.
sunnuntai 8. lokakuuta 2023 päivittänyt: Mao Jianhua
Primaarinen nefroottinen oireyhtymä muodostaa noin 90 % lapsuuden nefroottisen oireyhtymän kokonaismäärästä ja se on yleisin lasten munuaiskerässairaus.
Vaikka steroidihoito on käyttökelpoinen primaarisessa nefroottisessa oireyhtymässä, hoidon ja immunosuppressiivisten aineiden käytön jälkeen toistuvasta relapsi/steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä on osoittautunut uusiksi valinnaksi tällaisten potilaiden hoidossa.
Tämä tutkimus on prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin kliininen tutkimus, jossa arvioidaan steroidin ja adrenokortikotrofisen hormonin (ACTH) tehoa ja turvallisuutta lapsille, joilla on usein uusiutuva tai steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä, kaikki, mitä haluamme lääkkeiden valinta ja yksilölliset hoitovaihtoehdot lapsille, joilla on nefroottinen oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaikka steroidit tunnustetaan ensilinjan nefroottisen oireyhtymän hoidoksi, valtaosa lapsista uusiutuu, ja noin puolella heistä on usein uusiutuminen tai steroidiriippuvuus pelkän steroidihoidon jälkeen. Jotkut lapset kokivat steroidiresistenssiä useiden pahenemisvaiheiden jälkeen, ja lopulta heistä kehittyi krooninen munuaisten vajaatoiminta. Suurien steroidiannosten pitkäaikainen tai toistuva käyttö johtaa sivuvaikutuksiin, kuten liikalihavuuteen, kasvun hidastumiseen ja verenpaineeseen. Vaikka steroidien hoito immunosuppressiivisilla aineilla on uusi valinta tällaisten potilaiden hoidossa, perinteiset immunosuppressiiviset aineet tuovat mukanaan vakavia peruuttamattomia sivuvaikutuksia.
ACTH:n kliininen käyttö lapsilla, joilla on nefroottinen oireyhtymä, juontaa juurensa 1940-luvun lopulta. Viime vuosina on myös tutkittu ACTH:n uutta vaikutusmekanismia. Useat kliiniset tutkimukset nefroottisen oireyhtymän hoidosta ACTH:lla ovat osoittaneet, että se voi silti saavuttaa hyvän tehon potilailla, jotka ovat tehottomia ensilinjan hoidossa. Tässä tutkimuksessa arvioitiin ACTH:n tehoa uusiutuvan tai steroidiriippuvaisen nefroottisen oireyhtymän hoidossa lapsilla, jotta nefroottista oireyhtymää sairastaville lapsille voitaisiin tarjota tehokkaampi ja turvallisempi hoito sekä terapeuttisia lääkitysvaihtoehtoja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
140
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: jianhua Mao, MD
- Puhelinnumero: 0571-87061007
- Sähköposti: maojh88@126.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: yi Xie
- Sähköposti: ylfx27@163.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100000
- Rekrytointi
- Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- chaoying chen, MD
-
Shanghai, Kiina, 200000
- Rekrytointi
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- guimei Guo, MD
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Tongji Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jianhua Zhou, MD
-
Päätutkija:
- Jianhua Zhou, MD
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210008
- Rekrytointi
- Nanjing Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Fei Zhao, MD
-
Päätutkija:
- Fei Zhao, MD
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650000
- Rekrytointi
- Kunming Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Bo Zhao, MD
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina
- Rekrytointi
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Mao Jianhua, MD
- Puhelinnumero: 13616819071
- Sähköposti: maojh88@zju.edu.cn
-
Ningbo, Zhejiang, Kiina, 315000
- Rekrytointi
- Ningbo Women & Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- huaqiao Qiao, MD
-
Wenzhou, Zhejiang, Kiina, 325000
- Rekrytointi
- Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- xuan de Wang, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 2-14 vuotta;
- Herkkä, mutta usein toistuva pahenemisvaihe tai steroidiriippuvuus nefroottinen oireyhtymä
- Ei vakavia hormonaalisia sivuvaikutuksia ja/tai pieniannoksisista steroideista riippuvaista idiopaattista nefroottista oireyhtymää lapsilla (määritelty kahdeksi pahenemisvaiheeksi, joiden keskimääräinen annos on < 0,5 mg/kg/vrk tai vastaava vaihtoehtoinen annos)
- Normaali munuaisten toiminta: eGFR≥90ml/min/1,73m2;
- Aamuvirtsan proteiini <1+ tai virtsan proteiini-kreatiniinisuhde <0,2g/g (<20 mg/mmol) kolmena peräkkäisenä päivänä ja enemmän ilmoittautumisen aikana;
- Prednisoniannos oli 1,5-2 mg/kg päivässä ennen vastaanottoa;
- Muita immunosuppressantteja (kuten takrolimuusia, mortekofenolaattia, syklosporiini A:ta, syklofosfamidia, levamisolia, imidatsoliribiiniä tai tripterygiumia jne.) ei saa käyttää 3 kuukauteen, eikä rituksimabia tai beliumabia saa käyttää 6 kuukauden kuluessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Suvussa nefroottinen oireyhtymä, krooninen glomerulonefriitti, uremia ja muut munuaissairaudet;
- Potilaat, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos tai aktiivinen tuberkuloosi, aktiivinen CMV, EBV, hepatiitti B, hepatiitti C, HIV-infektio, syvä sieni-infektio tai muita aktiivisia infektioita;
- Toistuva tai jatkuva verenpainetauti;
- Toissijainen nefroottinen oireyhtymä, kuten systeemisen lupus erythematosuksen, diabeteksen, lääkemyrkytysten ja infektioiden sekundaarinen nefroottinen oireyhtymä;
- Yhdistettynä muihin munuaissairauksiin, kuten munuaisten monirakkulatauti, ANCA-vaskuliitti, virtsatiejärjestelmän epämuodostumat jne.;
- Potilaat, joilla on verenpainetauti, diabetes, tuberkuloosi, märkivä tai sieni-infektio, maha- ja pohjukaissuolihaava ja sydämen vajaatoiminta; Potilaat, joilla on muita vakavia sydämen, maksan ja muiden tärkeiden elinten, verijärjestelmän, endokriinisen järjestelmän ja muiden järjestelmän vaurioita;
- Muiden monogeenisten geneettisten sairauksien samanaikainen esiintyminen, joiden tiedetään vaikuttavan nefroottisen oireyhtymän tilaan;
- Potilaat, joilla on vakavia autoimmuunisairauksia tai kasvaimia;
- Muiden immunosuppressanttien (kuten takrolimuusi, mortekofenolaatti, syklosporiini A, syklofosfamidi, levamisoli, imidatsoliribiini tai tripterygium jne.) käyttö 3 kuukauden sisällä ja rituksimabin tai beliumabin käyttö 6 kuukauden kuluessa;
- Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia ACTH:lle, glukokortikoideille tai jollekin näiden lääkkeiden aineosista, sekä potilaat, joilla on vakavia hormoneihin liittyviä sivuvaikutuksia
- Elinsiirtojen historia (lukuun ottamatta sarveiskalvon ja hiusten siirtoa);
- Potilaat, jotka olivat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista;
- Yksikään potilas, jonka tutkija päättää, ei sovellu tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adrenokortikotrofinen hormoniryhmä
ACTH 2 IU/kg/vrk, qd, (maksimiannos ≤ 50 IU), 28 päivää jatkuvassa käytössä 5 päivän ajan, 24 viikon ajan. Prednisoni: 5 mg； Suun kautta otettavat tabletit; 1,5-2 mg/kg, kerran tai 0,75-1 mg/kg/vrk |
Potilaille, joilla on täydellinen remissio, ACTH:ta annetaan prednisoniannoksena 1,5-2 mg/kg qod tai 0,75-1 mg/kg qd. ACTH 2 IU/kg/vrk, qd, (maksimiannos ≤ 50 IU), 28 päivää jatkuvassa käytössä 5 päivän ajan, 24 viikon ajan. Prednisoni: 5 mg； Suun kautta otettavat tabletit; 1,5-2 mg/kg, 2 kertaa tai 0,75-1 mg/kg/vrk, qd, vähennä sitten steroidia asteittain 0,25 mg/kg qod tai 0,125 mg/kg qd joka 4. viikko. Jos vakaa, pienennä 5 mg:aan qod (kehon pinta). pinta-ala > 1,0 m2) ja 2,5 mg qod (kehon pinta-ala < 1,0 m2) ja säilytä annosta tutkimuksen loppuun asti.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Steroidi ryhmä
Prednisoni: 5 mg； Suun kautta otettavat tabletit; 1,5-2 mg/kg, qod tai 0,75-1mg/kg/vrk, qd, sitten vähitellen pienennä steroidia 0,25 mg/kg (qod) tai 0,125 mg/kg (qd) joka 4. viikko.
|
Potilaille, joilla on täydellinen remissio, Prednisoni: 5 mg；Oraaliset tabletit; 1,5-2 mg/kg, qod tai 0,75-1 mg/kg/vrk, qd, sitten vähitellen steroidia 0,25 mg/kg qod tai 0,125 mg/kg qd joka 4. viikko.
Jos tilanne on vakaa, vähennä 5 mg:aan qod (kehon pinta-ala > 1,0 m2) ja 2,5 mg:aan qod (kehon pinta-ala < 1,0 m2) ja säilytä annosta tutkimuksen loppuun asti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toistuva eloonjäämisaika (päivä) 48 viikon sisällä
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Toistuva eloonjäämisaika (päivä) 48 viikon sisällä
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsien määrä 48 viikon seurannan aikana
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Nefroottisen oireyhtymän uusiutumisten lukumäärä potilasvuotta kohden 48 viikon aikana satunnaistamisen jälkeen
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Ensimmäinen kerta uusiutumiseen
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Ensimmäinen kerta, kun potilaat ovat osallistuneet tähän tutkimukseen
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Kumulatiivinen prednisoniannos (milligrammaa kilogrammaa kohti vuodessa)
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Prednisonien kokonaisannos kokeen alusta loppuun
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Muutos potilaiden munuaisten toiminnassa
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Munuaisten toiminnan muutos arvioitiin seerumin kreatiniinin ja arvioidun glomerulussuodatusnopeuden muutoksilla jokaisessa seurannassa tutkimuksen aikana.
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Antropometrian ja kasvunopeuden muutos 48 viikon aikana satunnaistamisen jälkeen
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Muutokset painon, pituuden ja painoindeksin keskihajontapisteissä 48 viikon aikana satunnaistamisen jälkeen
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Potilaiden seerumin kolesterolin, hemoglobiinin ja veren albumiinin muutos
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Seerumin kolesterolin, hemoglobiinin ja veren albumiinin muutokset jokaisessa seurannassa tutkimuksen aikana
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Tartunnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Infektioiden ilmaantuvuus tutkimuksen aikana
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Haitallinen tapahtuma
Aikaikkuna: 48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Haitallisten reaktioiden määrä ja haittatapahtumien tyypit tutkimuksen aikana
|
48 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: yi Xie, Recruiting
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hladunewich MA, Cattran D, Beck LH, Odutayo A, Sethi S, Ayalon R, Leung N, Reich H, Fervenza FC. A pilot study to determine the dose and effectiveness of adrenocorticotrophic hormone (H.P. Acthar(R) Gel) in nephrotic syndrome due to idiopathic membranous nephropathy. Nephrol Dial Transplant. 2014 Aug;29(8):1570-7. doi: 10.1093/ndt/gfu069. Epub 2014 Apr 8.
- Wang CS, Greenbaum LA. Nephrotic Syndrome. Pediatr Clin North Am. 2019 Feb;66(1):73-85. doi: 10.1016/j.pcl.2018.08.006.
- Wong W. Idiopathic nephrotic syndrome in New Zealand children, demographic, clinical features, initial management and outcome after twelve-month follow-up: results of a three-year national surveillance study. J Paediatr Child Health. 2007 May;43(5):337-41. doi: 10.1111/j.1440-1754.2007.01077.x.
- Chakraborty R, Mehta A, Nair N, Nemer L, Jain R, Joshi H, Raina R. ACTH Treatment for Management of Nephrotic Syndrome: A Systematic Review and Reappraisal. Int J Nephrol. 2020 Jun 4;2020:2597079. doi: 10.1155/2020/2597079. eCollection 2020.
- Lieberman KV, Pavlova-Wolf A. Adrenocorticotropic hormone therapy for the treatment of idiopathic nephrotic syndrome in children and young adults: a systematic review of early clinical studies with contemporary relevance. J Nephrol. 2017 Feb;30(1):35-44. doi: 10.1007/s40620-016-0308-3. Epub 2016 Apr 16.
- Hogan J, Bomback AS, Mehta K, Canetta PA, Rao MK, Appel GB, Radhakrishnan J, Lafayette RA. Treatment of idiopathic FSGS with adrenocorticotropic hormone gel. Clin J Am Soc Nephrol. 2013 Dec;8(12):2072-81. doi: 10.2215/CJN.02840313. Epub 2013 Sep 5.
- Zand L, Canetta P, Lafayette R, Aslam N, Jan N, Sethi S, Fervenza FC. An Open-Label Pilot Study of Adrenocorticotrophic Hormone in the Treatment of IgA Nephropathy at High Risk of Progression. Kidney Int Rep. 2019 Oct 31;5(1):58-65. doi: 10.1016/j.ekir.2019.10.007. eCollection 2020 Jan. Erratum In: Kidney Int Rep. 2020 Mar 03;5(3):382.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 8. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Oireyhtymä
- Nefroottinen oireyhtymä
- Nefroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormonit
- Adrenokortikotrooppinen hormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- STAIR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .