Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av adrenokortikotropisk hormon på barn med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom: en prospektiv, multisenter, randomisert, åpen klinisk studie.

8. oktober 2023 oppdatert av: Mao Jianhua
Primært nefrotisk syndrom utgjør omtrent 90 % av det totale antallet nefrotisk syndrom i barndommen, og det er den vanligste glomerulære sykdommen hos barn. Selv om behandling med steroider er nyttig for primært nefrotisk syndrom, har det vist seg å forårsake hyppige tilbakefall/steroidavhengig nefrotisk syndrom etter behandling og bruk av immunsuppressive midler blitt et nytt valg for behandling av slike pasienter. Denne studien er en prospektiv, multisenter, randomisert, åpen klinisk studie, som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til steroid kombinert med adrenokortikotrofisk hormon (ACTH) til barn som med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom, alt vi ønsker å oppnå riktig medikamentvalg og individualiserte behandlingstilbud for barn med nefrotisk syndrom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Selv om steroider er anerkjent som førstelinjebehandlinger for nefrotisk syndrom, får de aller fleste barn tilbakefall, og omtrent halvparten av dem har hyppige tilbakefall eller steroidavhengighet etter behandling med steroider alene. Noen barn opplevde steroidresistens etter flere tilbakefall, og utviklet seg til slutt til kronisk nyresvikt. Langvarig eller gjentatt bruk av store doser steroider vil føre til bivirkninger som fedme, vekstretardasjon og hypertensjon. Selv om behandling av steroider med immunsuppressive midler er et nytt valg for behandling av slike pasienter, vil tradisjonelle immunsuppressive midler gi noen alvorlige irreversible bivirkninger.

Den kliniske anvendelsen av ACTH hos barn med nefrotisk syndrom går tilbake til slutten av 1940-tallet. I de senere årene er den nye virkningsmekanismen til ACTH også undersøkt. En rekke kliniske studier på behandling av nefrotisk syndrom av ACTH har funnet at det fortsatt kan oppnå god effekt hos pasienter som er ineffektive i førstelinjebehandling. Denne studien evaluerte effekten av ACTH i behandlingen av residiverende eller steroidavhengig nefrotisk syndrom hos barn, for å gi en mer effektiv og tryggere behandling for barn med nefrotisk syndrom så vel som de terapeutiske medisineringsalternativene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: jianhua Mao, MD
  • Telefonnummer: 0571-87061007
  • E-post: maojh88@126.com

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100000
        • Rekruttering
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Ta kontakt med:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, Kina, 200000
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Rekruttering
        • Nanjing Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Fei Zhao, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650000
        • Rekruttering
        • Kunming Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Rekruttering
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
      • Ningbo, Zhejiang, Kina, 315000
        • Rekruttering
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina, 325000
        • Rekruttering
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Ta kontakt med:
          • xuan de Wang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 2-14 år gammel;
  2. Sensitive, men hyppige tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom
  3. Ingen alvorlige hormonelle bivirkninger og/eller lavdose-steroidavhengig idiopatisk nefrotisk syndrom hos barn (definert som to tilbakefall med en gjennomsnittlig dose < 0,5 mg/kg/dag eller ekvivalent dose vekslende dag)
  4. Normal nyrefunksjon: eGFR≥90ml/min/1,73m2;
  5. Morgenurinprotein <1+ eller urinprotein-kreatinin-forhold <0,2g/g (<20 mg/mmol) i 3 påfølgende dager og over når du er påmeldt;
  6. Prednisondosen var 1,5-2 mg/kg per dag før innleggelse;
  7. Ingen bruk av andre immundempende midler (som takrolimus, mortekofenolat, ciklosporin A, cyklofosfamid, levamisol, imidazolribin eller tripterygium, etc.) innen 3 måneder, og ingen bruk av rituximab eller beliumab innen 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Familiehistorie med nefrotisk syndrom, kronisk glomerulonefritt, uremi og andre nyresykdommer;
  2. Pasienter med medfødt eller ervervet immunsvikt, eller med aktiv tuberkulose, aktiv CMV, EBV, hepatitt B, hepatitt C, HIV-infeksjon, dyp soppinfeksjon eller andre aktive infeksjoner;
  3. tilbakevendende eller vedvarende hypertensjon;
  4. Sekundært nefrotisk syndrom, slik som nefrotisk syndrom sekundært til systemisk lupus erythematosus, diabetes, medikamentforgiftning og infeksjon;
  5. Kombinert med andre nyresykdommer, som polycystisk nyre, ANCA-vaskulitt, misdannelser i urinsystemet, etc.;
  6. Pasienter med hypertensjon, diabetes, tuberkulose, suppurativ eller soppinfeksjon, mage- og duodenalsårsykdom og hjertesvikt; Pasienter med andre alvorlige hjerte-, lever- og andre viktige organer, blodsystem, endokrine system og andre systemlesjoner;
  7. Samtidig forekomst av andre monogene genetiske sykdommer kjent for å påvirke tilstanden til nefrotisk syndrom;
  8. Pasienter med alvorlige autoimmune sykdommer eller svulster;
  9. Bruk av andre immundempende midler (som takrolimus, mortekofenolat, cyklosporin A, cyklofosfamid, levamisol, imidazolribin eller tripterygium, etc.) innen 3 måneder, og ingen bruk av rituximab eller beliumab innen 6 måneder;
  10. Pasienter som er kjent for å være allergiske mot ACTH, glukokortikoider eller noen av komponentene i disse legemidlene, og pasienter med alvorlige hormonrelaterte bivirkninger
  11. Historie med organtransplantasjon (unntatt hornhinne- og hårtransplantasjon);
  12. Pasienter som hadde deltatt i andre kliniske studier innen tre måneder før påmelding;
  13. Enhver pasient som etterforskeren fastslår ikke er egnet for inkludering i forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adrenokortikotrofisk hormongruppe

ACTH 2 IE/kg/dag, qd, (maksimal dose ≤ 50 IE), 28 dager med kontinuerlig bruk i 5 dager, i 24 uker.

Prednison: 5mg; Orale tabletter; 1,5-2 mg/kg, qd eller 0,75-1mg/kg/dag, qd
Legemiddel: Adrenokortikotrofisk hormon

For pasienter i fullstendig remisjon gis ACTH i en prednisondose på 1,5-2 mg/kg qd eller 0,75-1mg/kg qd. ACTH 2 IE/kg/dag, qd, (maksimal dose ≤ 50 IE), 28 dager med kontinuerlig bruk i 5 dager, i 24 uker.

Prednison: 5mg; Orale tabletter; 1,5-2 mg/kg, qod eller 0,75-1mg/kg/dag,qd, deretter gradvis trappe ned steroidet med 0,25mg/kg qd eller 0,125mg/kg qd hver 4. uke. areal > 1,0m2) og 2,5mg qod (kroppsoverflateareal < 1,0m2) og opprettholde dosen til studien er fullført.

Andre navn:
  • ACTH
Aktiv komparator: Steroidgruppe
Prednison: 5mg; Orale tabletter; 1,5-2 mg/kg, qod eller 0,75-1mg/kg/day,qd, deretter gradvis trappe ned steroidet med 0,25mg/kg (qod) eller 0,125mg/kg (qd) hver 4. uke.
Legemiddel: Steroid
For pasienter i fullstendig remisjon, Prednison: 5mg；Orale tabletter; 1,5-2 mg/kg, qod eller 0,75-1mg/kg/dag,qd, deretter gradvis trappe ned steroidet med 0,25mg/kg qd eller 0,125mg/kg qd hver 4. uke. Hvis stabil, trappe ned til 5 mg qod (kroppsoverflateareal > 1,0m2) og 2,5mg qod (kroppsoverflateareal < 1,0m2) og opprettholde dosen til studien er fullført.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjentaksfri overlevelsestid (dag) innen 48 uker
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Gjentaksfri overlevelsestid (dag) innen 48 uker
Innen 48 uker etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall tilbakefall i løpet av 48 ukers oppfølging
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Antall nefrotisk syndrom tilbakefall per pasientår i løpet av de 48 ukene etter randomisering
Innen 48 uker etter randomisering
Første gang med tilbakefall
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Den første gangen med tilbakefall etter pasienter som deltok i denne studien
Innen 48 uker etter randomisering
Kumulativ prednisondosering (milligram per kilogram per år)
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Den totale dosen av prednisoner fra begynnelsen til slutten av forsøket
Innen 48 uker etter randomisering
Endring i nyrefunksjonen til pasientene
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Endringen for nyrefunksjon ble bedømt av endringene i serumkreatinin og estimert glomerulær filtrasjonshastighet i hver oppfølging under studien
Innen 48 uker etter randomisering
Endring i antropometri og veksthastighet i løpet av 48 uker etter randomisering
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Endringer i standardavviksscore for vekt, høyde og kroppsmasseindeks i løpet av 48 uker etter randomisering
Innen 48 uker etter randomisering
Endring i serumkolesterol, hemoglobin og blodalbumin hos pasientene
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Endringene i serumkolesterol, hemoglobin og blodalbumin i hver oppfølging under studien
Innen 48 uker etter randomisering
Forekomst av infeksjon
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Forekomsten av infeksjon under studien
Innen 48 uker etter randomisering
Uønsket hendelse
Tidsramme: Innen 48 uker etter randomisering
Antall skadelige reaksjoner og typer uønskede hendelser under studien
Innen 48 uker etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mao Jianhua

Samarbeidspartnere

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Etterforskere

  • Studieleder: yi Xie, Recruiting

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STAIR

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere