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Estudio de la hormona adrenocorticotrópica en niños con recaídas frecuentes o síndrome nefrótico dependiente de esteroides: un ensayo clínico prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y abierto.

8 de octubre de 2023 actualizado por: Mao Jianhua
El síndrome nefrótico primario representa aproximadamente el 90% del número total de síndromes nefróticos en la infancia y es la enfermedad glomerular más común en los niños. Aunque el tratamiento con esteroides es útil para el síndrome nefrótico primario, se ha demostrado que causa recaídas frecuentes/síndrome nefrótico dependiente de esteroides después del tratamiento y el uso de agentes inmunosupresores se ha convertido en una nueva opción para el tratamiento de estos pacientes. Este estudio es un ensayo clínico prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y abierto que evalúa la eficacia y seguridad de los esteroides combinados con la hormona adrenocorticotrófica （ACTH） en niños con síndrome nefrótico dependiente de esteroides o con recaídas frecuentes, todo lo que deseamos obtener la adecuada elección de fármacos y opciones de tratamiento individualizadas para niños con síndrome nefrótico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aunque los esteroides se reconocen como tratamientos de primera línea para el síndrome nefrótico, la gran mayoría de los niños recaen, y aproximadamente la mitad de ellos tienen recaídas frecuentes o dependencia de esteroides después del tratamiento con esteroides solos. Algunos niños experimentaron resistencia a los esteroides después de múltiples recaídas y, finalmente, desarrollaron una disfunción renal crónica. La aplicación prolongada o repetida de grandes dosis de esteroides provocará efectos secundarios como obesidad, retraso del crecimiento e hipertensión. Aunque el tratamiento con esteroides con agentes inmunosupresores es una nueva opción para el tratamiento de estos pacientes, los agentes inmunosupresores tradicionales traerán algunos efectos secundarios graves e irreversibles.

La aplicación clínica de la ACTH en niños con síndrome nefrótico se remonta a finales de los años 1940. En los últimos años también se está explorando el nuevo mecanismo de acción de la ACTH. Varios estudios clínicos sobre el tratamiento del síndrome nefrótico con ACTH han descubierto que aún puede lograr una buena eficacia en pacientes que son ineficaces en el tratamiento de primera línea. Este estudio evaluó la eficacia de la ACTH en el tratamiento del síndrome nefrótico recurrente o dependiente de esteroides en niños, con el fin de proporcionar un tratamiento más eficaz y seguro para los niños con síndrome nefrótico, así como las opciones de medicación terapéutica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

140

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: jianhua Mao, MD
  • Número de teléfono: 0571-87061007
  • Correo electrónico: maojh88@126.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100000
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Contacto:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, Porcelana, 200000
        • Reclutamiento
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contacto:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Reclutamiento
        • Tongji Hospital
        • Contacto:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Investigador principal:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
        • Reclutamiento
        • Nanjing Children's Hospital
        • Contacto:
          • Fei Zhao, MD
        • Investigador principal:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650000
        • Reclutamiento
        • Kunming Children's Hospital
        • Contacto:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
          • Mao Jianhua, MD
          • Número de teléfono: 13616819071
          • Correo electrónico: maojh88@zju.edu.cn
      • Ningbo, Zhejiang, Porcelana, 315000
        • Reclutamiento
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Contacto:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, Porcelana, 325000
        • Reclutamiento
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contacto:
          • xuan de Wang, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad de 2 a 14 años;
  2. Síndrome nefrótico sensible pero frecuente de recaídas o dependencia de esteroides.
  3. Sin efectos secundarios hormonales graves y/o síndrome nefrótico idiopático dependiente de esteroides en dosis bajas en niños (definido como dos recaídas con una dosis promedio < 0,5 mg/kg/día o dosis equivalente en días alternos)
  4. Función renal normal: TFGe≥90 ml/min/1,73 m2;
  5. Proteína en orina de la mañana <1+ o relación proteína-creatinina en orina <0,2 g/g (<20 mg/mmol) durante 3 días consecutivos o más cuando esté inscrito;
  6. La dosis de prednisona fue de 1,5 a 2 mg/kg por día antes del ingreso;
  7. No usar otros inmunosupresores (como tacrolimus, mortecofenolato, ciclosporina A, ciclofosfamida, levamisol, imidazol ribina o tripterigio, etc.) dentro de los 3 meses, y no usar rituximab o beliumab dentro de los 6 meses.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes familiares de síndrome nefrótico, glomerulonefritis crónica, uremia y otras enfermedades renales;
  2. Pacientes con inmunodeficiencia congénita o adquirida, o con tuberculosis activa, CMV activo, EBV, hepatitis B, hepatitis C, infección por VIH, infección fúngica profunda u otras infecciones activas;
  3. Hipertensión recurrente o persistente;
  4. Síndrome nefrótico secundario, tal como síndrome nefrótico secundario a lupus eritematoso sistémico, diabetes, intoxicación por fármacos e infección;
  5. Combinado con otras enfermedades renales, como riñón poliquístico, vasculitis ANCA, malformaciones del sistema urinario, etc.;
  6. Pacientes con hipertensión, diabetes, tuberculosis, infecciones supurativas o fúngicas, úlceras gástricas y duodenales e insuficiencia cardíaca; Pacientes con otras lesiones graves del corazón, el hígado y otros órganos importantes, el sistema sanguíneo, el sistema endocrino y otros sistemas;
  7. Co-ocurrencia de otras enfermedades genéticas monogénicas que se sabe que afectan la condición del síndrome nefrótico;
  8. Pacientes con enfermedades autoinmunes graves o tumores;
  9. Uso de otros inmunosupresores (como tacrolimus, mortecofenolato, ciclosporina A, ciclofosfamida, levamisol, imidazol ribina o tripterigio, etc.) dentro de los 3 meses, y ningún uso de rituximab o beliumab dentro de los 6 meses;
  10. Pacientes que se sabe que son alérgicos a la ACTH, los glucocorticoides o cualquiera de los componentes de estos medicamentos, y pacientes con efectos secundarios graves relacionados con las hormonas.
  11. Historial de trasplante de órganos (excluyendo trasplante de córnea y cabello);
  12. Pacientes que habían participado en otros ensayos clínicos dentro de los tres meses anteriores a la inscripción;
  13. Cualquier paciente que el investigador determine que no es apto para su inclusión en el ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de hormonas adrenocorticotróficas

ACTH 2 UI/kg/día, una vez al día (la dosis máxima ≤ 50 UI), 28 días de uso continuo durante 5 días, durante 24 semanas.

Prednisona: 5 mg; tabletas orales; 1,5-2 mg/kg, una vez al día o 0,75-1 mg/kg/día, una vez al día
Droga: Hormona adrenocorticotrófica

Para los pacientes en remisión completa, se administra ACTH en una dosis de prednisona de 1,5 a 2 mg/kg una vez al día o 0,75 a 1 mg/kg una vez al día. ACTH 2 UI/kg/día, una vez al día (la dosis máxima ≤ 50 UI), 28 días de uso continuo durante 5 días, durante 24 semanas.

Prednisona: 5 mg; tabletas orales; 1,5-2 mg/kg, qod o 0,75-1 mg/kg/día, qd, luego reduzca gradualmente el esteroide en 0,25 mg/kg qod o 0,125 mg/kg qd cada 4 semanas. Si está estable, reduzca gradualmente a 5 mg qod (superficie corporal área > 1,0 m2) y 2,5 mg qod (superficie corporal < 1,0 m2) y mantener la dosis hasta completar el estudio.

Otros nombres:
  • ACTH
Comparador activo: Grupo de esteroides
Prednisona: 5 mg; tabletas orales; 1,5-2 mg/kg, qod o 0,75-1 mg/kg/día, qd, luego reduzca gradualmente el esteroide en 0,25 mg/kg (qod) o 0,125 mg/kg (qd) cada 4 semanas.
Droga: Esteroide
Para pacientes en remisión completa, prednisona: 5 mg; tabletas orales; 1,5-2 mg/kg, una vez al día o 0,75-1 mg/kg/día, una vez al día, luego reduzca gradualmente el esteroide en 0,25 mg/kg una vez al día o 0,125 mg/kg una vez al día cada 4 semanas. Si es estable, reduzca gradualmente a 5 mg qod (superficie corporal > 1,0 m2) y 2,5 mg qod (superficie corporal < 1,0 m2) y mantenga la dosis hasta completar el estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de supervivencia libre de recurrencia (día) dentro de las 48 semanas
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Tiempo de supervivencia libre de recurrencia (día) dentro de las 48 semanas
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de recaídas durante el seguimiento de 48 semanas.
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Número de recaídas del síndrome nefrótico por paciente y año durante las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
La primera vez que recaemos
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
La primera recaída después de que los pacientes participaron en este estudio.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Dosis acumulada de prednisona (miligramos por kilogramo por año)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
La dosis total de prednisonas desde el principio hasta el final del ensayo.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Cambio en la función renal de los pacientes.
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
El cambio en la función renal se juzgó por los cambios en la creatinina sérica y la tasa de filtración glomerular estimada en cada seguimiento durante el estudio.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Cambio en la antropometría y la velocidad de crecimiento durante 48 semanas después de la aleatorización
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Cambios en las puntuaciones de desviación estándar de peso, altura e índice de masa corporal durante 48 semanas después de la aleatorización
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Cambio en el colesterol sérico, la hemoglobina y la albúmina sanguínea de los pacientes.
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Los cambios de colesterol sérico, hemoglobina y albúmina sanguínea en cada seguimiento durante el estudio.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Incidencia de infección
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
La incidencia de infección durante el estudio.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
Acontecimiento adverso
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización
El número de reacciones dañinas y los tipos de eventos adversos durante el estudio.
Dentro de las 48 semanas posteriores a la aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mao Jianhua

Colaboradores

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Investigadores

  • Director de estudio: yi Xie, Recruiting

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

12 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STAIR

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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