Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie adrenokortikotropního hormonu u dětí s častými relapsy nebo nefrotickým syndromem závislým na steroidech: prospektivní, multicentrická, randomizovaná, otevřená klinická studie.

8. října 2023 aktualizováno: Mao Jianhua
Primární nefrotický syndrom tvoří přibližně 90 % z celkového počtu nefrotických syndromů v dětství a je nejčastějším glomerulárním onemocněním u dětí. Ačkoli je léčba steroidy užitečná u primárního nefrotického syndromu, ukázalo se, že po léčbě a použití imunosupresivních látek způsobuje častý relaps/nefrotický syndrom závislý na steroidech, se stalo novou volbou pro léčbu těchto pacientů. Tato studie je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, otevřená klinická studie, hodnotící účinnost a bezpečnost steroidu v kombinaci s adrenokortikotropním hormonem (ACTH) u dětí s často relabujícím nebo na steroidech závislým nefrotickým syndromem, vše, co si přejeme získat správnou výběr léků a individualizované možnosti léčby u dětí s nefrotickým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ačkoli jsou steroidy uznávány jako léčba první volby u nefrotického syndromu, u velké většiny dětí dochází k relapsu a asi polovina z nich má po léčbě samotnými steroidy častý relaps nebo závislost na steroidech. U některých dětí se po mnoha recidivách objevila rezistence na steroidy a nakonec se vyvinula do chronické dysfunkce ledvin. Dlouhodobá nebo opakovaná aplikace velkých dávek steroidů povede k vedlejším účinkům, jako je obezita, zpomalení růstu a hypertenze. Ačkoli je léčba steroidy imunosupresivy novou volbou pro léčbu takových pacientů, tradiční imunosupresiva přinesou některé závažné nevratné vedlejší účinky.

Klinická aplikace ACTH u dětí s nefrotickým syndromem sahá až do konce 40. let 20. století. V posledních letech se také zkoumá nový mechanismus účinku ACTH. Řada klinických studií o léčbě nefrotického syndromu pomocí ACTH zjistila, že stále může dosáhnout dobré účinnosti u pacientů, kteří jsou neúčinní v léčbě první linie. Tato studie hodnotila účinnost ACTH v léčbě relabujícího nebo steroid-dependentního nefrotického syndromu u dětí s cílem poskytnout účinnější a bezpečnější léčbu pro děti s nefrotickým syndromem a také terapeutické možnosti léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: jianhua Mao, MD
  • Telefonní číslo: 0571-87061007
  • E-mail: maojh88@126.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100000
        • Nábor
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Kontakt:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, Čína, 200000
        • Nábor
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Tongji Hospital
        • Kontakt:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Nábor
        • Nanjing Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Fei Zhao, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650000
        • Nábor
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Nábor
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Ningbo, Zhejiang, Čína, 315000
        • Nábor
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Kontakt:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, Čína, 325000
        • Nábor
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:
          • xuan de Wang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 2-14 let;
  2. Citlivé, ale časté recidivy nebo nefrotický syndrom závislosti na steroidech
  3. Žádné závažné hormonální nežádoucí účinky a/nebo idiopatický nefrotický syndrom závislý na nízkých dávkách steroidů u dětí (definovaný jako dva relapsy s průměrnou dávkou < 0,5 mg/kg/den nebo ekvivalentní dávkou každý druhý den)
  4. Normální funkce ledvin: eGFR≥90 ml/min/1,73 m2;
  5. Ranní protein v moči <1+ nebo poměr protein-kreatinin v moči <0,2 g/g (<20 mg/mmol) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů a více, když byl zařazen;
  6. Dávka prednisonu byla před přijetím 1,5-2 mg/kg denně;
  7. Žádné použití jiných imunosupresiv (jako je takrolimus, mortekofenolát, cyklosporin A, cyklofosfamid, levamisol, imidazolribin nebo tripterygium atd.) během 3 měsíců a žádné použití rituximabu nebo beliumabu během 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  1. Rodinná anamnéza nefrotického syndromu, chronické glomerulonefritidy, urémie a dalších onemocnění ledvin;
  2. Pacienti s vrozenou nebo získanou imunodeficiencí nebo s aktivní tuberkulózou, aktivní CMV, EBV, hepatitidou B, hepatitidou C, infekcí HIV, hlubokou mykotickou infekcí nebo jinými aktivními infekcemi;
  3. Recidivující nebo přetrvávající hypertenze;
  4. Sekundární nefrotický syndrom, jako je nefrotický syndrom sekundární k systémovému lupus erythematodes, diabetes, otrava léky a infekce;
  5. V kombinaci s jinými onemocněními ledvin, jako je polycystická ledvina, vaskulitida ANCA, malformace močového systému atd.;
  6. Pacienti s hypertenzí, cukrovkou, tuberkulózou, hnisavou nebo plísňovou infekcí, vředovou chorobou žaludku a dvanáctníku a srdečním selháním; Pacienti s jinými závažnými poškozeními srdce, jater a dalších důležitých orgánů, krevního systému, endokrinního systému a jiných systémových lézí;
  7. Současný výskyt jiných monogenních genetických onemocnění, o nichž je známo, že ovlivňují stav nefrotického syndromu;
  8. Pacienti se závažnými autoimunitními onemocněními nebo nádory;
  9. Užívání jiných imunosupresiv (jako je takrolimus, mortekofenolát, cyklosporin A, cyklofosfamid, levamisol, imidazolribin nebo tripterygium atd.) během 3 měsíců a nepoužití rituximabu nebo beliumabu během 6 měsíců;
  10. Pacienti, o kterých je známo, že jsou alergičtí na ACTH, glukokortikoidy nebo kteroukoli složku těchto léků, a pacienti se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s hormony
  11. Transplantace orgánů v anamnéze (kromě transplantace rohovky a vlasů);
  12. Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií během tří měsíců před zařazením;
  13. Jakýkoli pacient, o kterém zkoušející rozhodne, že není vhodný pro zařazení do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina adrenokortikotropních hormonů

ACTH 2 IU/kg/den, qd, (maximální dávka ≤ 50 IU), 28 dní nepřetržitého užívání po dobu 5 dnů, po dobu 24 týdnů.

Prednison: 5 mg；perorální tablety; 1,5-2 mg/kg, qod nebo 0,75-1 mg/kg/den,qd
Lék: Adrenokortikotropní hormon

U pacientů v kompletní remisi se ACTH podává v dávce prednisonu 1,5-2 mg/kg qod nebo 0,75-1 mg/kg qd. ACTH 2 IU/kg/den, qd, (maximální dávka ≤ 50 IU), 28 dní nepřetržitého užívání po dobu 5 dnů, po dobu 24 týdnů.

Prednison: 5 mg；perorální tablety; 1,5-2 mg/kg, qod nebo 0,75-1 mg/kg/den,qd, poté postupně snižujte dávku steroidu o 0,25 mg/kg qod nebo 0,125 mg/kg qd každé 4 týdny. Pokud je stabilní, snižte na 5 mg qod (povrch těla plocha > 1,0 m2) a 2,5 mg qod (plocha tělesného povrchu < 1,0 m2) a dávku udržujte až do dokončení studie.

Ostatní jména:
  • ACTH
Aktivní komparátor: Skupina steroidů
Prednison: 5 mg；perorální tablety; 1,5-2 mg/kg, qod nebo 0,75-1 mg/kg/den,qd, poté postupně snižujte steroid o 0,25 mg/kg （qod） nebo 0,125 mg/kg （qd） každé 4 týdny.
Lék: Steroidní
Pro pacienty v kompletní remisi, Prednison: 5 mg；perorální tablety; 1,5-2 mg/kg, qod nebo 0,75-1 mg/kg/den,qd, poté postupně snižujte steroid o 0,25 mg/kg qod nebo 0,125 mg/kg qd každé 4 týdny. Pokud je stabilní, snižte na 5 mg qod (plocha tělesného povrchu > 1,0 m2) a 2,5 mg qod (plocha tělesného povrchu < 1,0 m2) a udržujte dávku až do dokončení studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba přežití bez recidivy (den) do 48 týdnů
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Doba přežití bez recidivy (den) do 48 týdnů
Do 48 týdnů po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet relapsů během 48 týdnů sledování
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Počet relapsů nefrotického syndromu na pacientský rok během 48 týdnů po randomizaci
Do 48 týdnů po randomizaci
Poprvé k recidivě
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Poprvé k relapsu poté, co se pacienti zúčastnili této studie
Do 48 týdnů po randomizaci
Kumulativní dávka prednisonu (miligramy na kilogram za rok)
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Celková dávka prednisonů od začátku do konce studie
Do 48 týdnů po randomizaci
Změna funkce ledvin pacientů
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Změna funkce ledvin byla posuzována podle změn sérového kreatininu a odhadované rychlosti glomerulární filtrace při každém sledování během studie
Do 48 týdnů po randomizaci
Změna antropometrie a rychlosti růstu během 48 týdnů po randomizaci
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Změny ve skóre směrodatné odchylky pro hmotnost, výšku a index tělesné hmotnosti během 48 týdnů po randomizaci
Do 48 týdnů po randomizaci
Změna sérového cholesterolu, hemoglobinu a krevního albuminu pacientů
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Změny sérového cholesterolu, hemoglobinu a krevního albuminu při každém sledování během studie
Do 48 týdnů po randomizaci
Výskyt infekce
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Výskyt infekce během studie
Do 48 týdnů po randomizaci
Nežádoucí událost
Časové okno: Do 48 týdnů po randomizaci
Počet škodlivých reakcí a typy nežádoucích účinků během studie
Do 48 týdnů po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mao Jianhua

Spolupracovníci

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: yi Xie, Recruiting

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STAIR

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit