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Studio dell'ormone adrenocorticotropo su bambini con recidive frequenti o sindrome nefrosica steroide-dipendente: uno studio clinico prospettico, multicentrico, randomizzato e in aperto.

8 ottobre 2023 aggiornato da: Mao Jianhua
La sindrome nefrosica primaria rappresenta circa il 90% del numero totale di sindromi nefrosiche nell'infanzia ed è la malattia glomerulare più comune nei bambini. Sebbene il trattamento con steroidi sia utile per la sindrome nefrosica primaria, la causa di frequenti recidive/sindrome nefrosica dipendente dagli steroidi dopo il trattamento e l'uso di agenti immunosoppressori sono diventati una nuova scelta per il trattamento di tali pazienti. Questo studio è uno studio clinico prospettico, multicentrico, randomizzato, in aperto, che valuta l'efficacia e la sicurezza dello steroide combinato con l'ormone adrenocorticotropo (ACTH) in bambini con sindrome nefrosica frequentemente recidivante o steroide-dipendente, tutto ciò che desideriamo ottenere il corretto scelta del farmaco e opzioni di trattamento individualizzate per i bambini con sindrome nefrosica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sebbene gli steroidi siano riconosciuti come trattamenti di prima linea per la sindrome nefrosica, la stragrande maggioranza dei bambini ha recidive e circa la metà di loro ha frequenti ricadute o dipendenza da steroidi dopo il trattamento con i soli steroidi. Alcuni bambini hanno sperimentato resistenza agli steroidi dopo molteplici ricadute e alla fine hanno sviluppato una disfunzione renale cronica. L'applicazione a lungo termine o ripetuta di grandi dosi di steroidi porterà a effetti collaterali come obesità, ritardo della crescita e ipertensione. Sebbene il trattamento degli steroidi con agenti immunosoppressori rappresenti una nuova scelta per il trattamento di tali pazienti, gli agenti immunosoppressori tradizionali porteranno alcuni gravi effetti collaterali irreversibili.

L'applicazione clinica dell'ACTH nei bambini con sindrome nefrosica risale alla fine degli anni '40. Negli ultimi anni si sta esplorando anche il nuovo meccanismo d’azione dell’ACTH. Numerosi studi clinici sul trattamento della sindrome nefrosica con l'ACTH hanno scoperto che può ancora raggiungere una buona efficacia nei pazienti che non sono efficaci nel trattamento di prima linea. Questo studio ha valutato l'efficacia dell'ACTH nel trattamento della sindrome nefrosica recidivante o steroido-dipendente nei bambini, al fine di fornire un trattamento più efficace e sicuro per i bambini con sindrome nefrosica, nonché le opzioni terapeutiche farmacologiche.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: jianhua Mao, MD
  • Numero di telefono: 0571-87061007
  • Email: maojh88@126.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100000
        • Reclutamento
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Contatto:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, Cina, 200000
        • Reclutamento
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Reclutamento
        • Tongji Hospital
        • Contatto:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Investigatore principale:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • Reclutamento
        • Nanjing Children's Hospital
        • Contatto:
          • Fei Zhao, MD
        • Investigatore principale:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650000
        • Reclutamento
        • Kunming Children's Hospital
        • Contatto:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:
      • Ningbo, Zhejiang, Cina, 315000
        • Reclutamento
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Contatto:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, Cina, 325000
        • Reclutamento
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contatto:
          • xuan de Wang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 2-14 anni;
  2. Recidive sensibili ma frequenti o sindrome nefrosica da dipendenza da steroidi
  3. Nessun effetto collaterale ormonale grave e/o sindrome nefrosica idiopatica dipendente da steroidi a basso dosaggio nei bambini (definita come due recidive con una dose media < 0,5 mg/kg/giorno o dose equivalente a giorni alterni)
  4. Funzionalità renale normale: eGFR≥90 ml/min/1,73 m2;
  5. Proteine ​​nelle urine del mattino <1+ o rapporto proteine-creatinina nelle urine <0,2 g/g (<20 mg/mmol) per 3 giorni consecutivi e oltre al momento dell'arruolamento;
  6. La dose di prednisone era di 1,5-2 mg/kg al giorno prima del ricovero;
  7. Nessun uso di altri immunosoppressori (come tacrolimus, mortecofenolato, ciclosporina A, ciclofosfamide, levamisolo, imidazolo ribina o tripterigio, ecc.) entro 3 mesi e nessun uso di rituximab o beliumab entro 6 mesi.

Criteri di esclusione:

  1. Storia familiare di sindrome nefrosica, glomerulonefrite cronica, uremia e altre malattie renali;
  2. Pazienti con immunodeficienza congenita o acquisita o con tubercolosi attiva, CMV attiva, EBV, epatite B, epatite C, infezione da HIV, infezione fungina profonda o altre infezioni attive;
  3. Ipertensione ricorrente o persistente;
  4. Sindrome nefrosica secondaria, come la sindrome nefrosica secondaria a lupus eritematoso sistemico, diabete, avvelenamento da farmaci e infezioni;
  5. Combinato con altre malattie renali, come rene policistico, vasculite ANCA, malformazioni del sistema urinario, ecc.;
  6. Pazienti con ipertensione, diabete, tubercolosi, infezioni suppurative o fungine, ulcera gastrica e duodenale e insufficienza cardiaca; Pazienti con altre lesioni gravi al cuore, al fegato e ad altri organi importanti, al sistema sanguigno, al sistema endocrino e ad altri sistemi;
  7. Co-presenza di altre malattie genetiche monogeniche note per influenzare la condizione della sindrome nefrosica;
  8. Pazienti con gravi malattie autoimmuni o tumori;
  9. Uso di altri immunosoppressori (come tacrolimus, mortecofenolato, ciclosporina A, ciclofosfamide, levamisolo, imidazolo ribina o tripterigio, ecc.) entro 3 mesi e nessun uso di rituximab o beliumab entro 6 mesi;
  10. Pazienti noti per essere allergici all'ACTH, ai glucocorticoidi o a uno qualsiasi dei componenti di questi farmaci e pazienti con gravi effetti collaterali correlati agli ormoni
  11. Storia di trapianto di organi (escluso trapianto di cornea e capelli);
  12. Pazienti che avevano partecipato ad altri studi clinici nei tre mesi precedenti l'arruolamento;
  13. Qualsiasi paziente che lo sperimentatore ritiene non idoneo all'inclusione nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo degli ormoni adrenocorticotrofici

ACTH 2 UI/kg/die, qd,（la dose massima ≤ 50 UI）, 28 giorni di uso continuo per 5 giorni, per 24 settimane.

Prednisone: 5 mg ； Compresse orali; 1,5-2 mg/kg, qd o 0,75-1 mg/kg/giorno, qd
Droga: Ormone adrenocorticotropo

Per i pazienti in remissione completa, l'ACTH viene somministrato a una dose di prednisone di 1,5-2 mg/kg una volta al giorno o 0,75-1 mg/kg una volta al giorno. ACTH 2 UI/kg/die, qd,（la dose massima ≤ 50 UI）, 28 giorni di uso continuo per 5 giorni, per 24 settimane.

Prednisone: 5 mg ； Compresse orali; 1,5-2 mg/kg qod o 0,75-1 mg/kg/die qd, quindi ridurre gradualmente lo steroide di 0,25 mg/kg qod o 0,125 mg/kg qod ogni 4 settimane. Se stabile, ridurre gradualmente a 5 mg qod (superficie corporea area > 1,0 m2) e 2,5 mg qod (superficie corporea < 1,0 m2) e mantenere la dose fino al completamento dello studio.

Altri nomi:
  • ACTH
Comparatore attivo: Gruppo steroide
Prednisone: 5 mg ； Compresse orali; 1,5-2 mg/kg, qod o 0,75-1 mg/kg/giorno, qd, quindi ridurre gradualmente lo steroide di 0,25 mg/kg （qod） o 0,125 mg/kg （qd） ogni 4 settimane.
Droga: Steroide
Per i pazienti in remissione completa, Prednisone: 5 mg ； Compresse orali; 1,5-2 mg/kg qod o 0,75-1 mg/kg/die qd, quindi ridurre gradualmente lo steroide di 0,25 mg/kg qod o 0,125 mg/kg qd ogni 4 settimane. Se stabile, ridurre gradualmente a 5 mg una volta al giorno (superficie corporea > 1,0 m2) e 2,5 mg una volta al giorno (superficie corporea < 1,0 m2) e mantenere la dose fino al completamento dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di sopravvivenza libero da recidiva (giorno) entro 48 settimane
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Tempo di sopravvivenza libero da recidiva (giorno) entro 48 settimane
Entro 48 settimane dalla randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di ricadute durante il follow-up di 48 settimane
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Numero di recidive di sindrome nefrosica per paziente/anno durante le 48 settimane successive alla randomizzazione
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
La prima volta che ho una ricaduta
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
La prima volta che si verifica una ricaduta dopo che i pazienti hanno preso parte a questo studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Dosaggio cumulativo di prednisone (milligrammi per chilogrammo all'anno)
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Il dosaggio totale di prednisoni dall'inizio alla fine dello studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Cambiamenti nella funzionalità renale dei pazienti
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Il cambiamento della funzionalità renale è stato giudicato in base ai cambiamenti della creatinina sierica e alla velocità di filtrazione glomerulare stimata in ciascun follow-up durante lo studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Cambiamento nell'antropometria e nella velocità di crescita durante le 48 settimane dopo la randomizzazione
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Variazioni nei punteggi di deviazione standard per peso, altezza e indice di massa corporea durante le 48 settimane dopo la randomizzazione
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Variazione del colesterolo sierico, dell'emoglobina e dell'albumina nel sangue dei pazienti
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Le variazioni del colesterolo sierico, dell'emoglobina e dell'albumina nel sangue in ciascun follow-up durante lo studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
L’incidenza dell’infezione durante lo studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Evento avverso
Lasso di tempo: Entro 48 settimane dalla randomizzazione
Il numero di reazioni dannose e i tipi di eventi avversi durante lo studio
Entro 48 settimane dalla randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mao Jianhua

Collaboratori

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Investigatori

  • Direttore dello studio: yi Xie, Recruiting

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STAIR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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