Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie hormonu adrenokortykotropowego u dzieci z częstymi nawrotami lub zespołem nerczycowym zależnym od steroidów: prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie kliniczne.

8 października 2023 zaktualizowane przez: Mao Jianhua
Pierwotny zespół nerczycowy stanowi około 90% wszystkich przypadków zespołu nerczycowego u dzieci i jest najczęstszą chorobą kłębuszkową u dzieci. Chociaż leczenie steroidami jest przydatne w przypadku pierwotnego zespołu nerczycowego, nowym wyborem w leczeniu takich pacjentów stało się wykazanie częstych nawrotów/zespołu nerczycowego zależnego od steroidów po leczeniu i zastosowaniu środków immunosupresyjnych. Niniejsze badanie jest prospektywnym, wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniem klinicznym, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo stosowania steroidów w skojarzeniu z hormonem adrenokortykotropowym (ACTH) u dzieci z często nawracającym lub steroidozależnym zespołem nerczycowym, a naszym celem jest uzyskanie prawidłowego wybór leku i zindywidualizowane możliwości leczenia dzieci z zespołem nerczycowym.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż sterydy są uznawane za leczenie pierwszego rzutu w leczeniu zespołu nerczycowego, u zdecydowanej większości dzieci nawrót choroby, a u około połowy z nich częste nawroty lub uzależnienie od steroidów po leczeniu samymi steroidami. U niektórych dzieci po wielokrotnych nawrotach wystąpiła oporność na sterydy, co ostatecznie doprowadziło do przewlekłej dysfunkcji nerek. Długotrwałe lub wielokrotne stosowanie dużych dawek sterydów doprowadzi do wystąpienia działań niepożądanych, takich jak otyłość, opóźnienie wzrostu i nadciśnienie. Chociaż leczenie steroidami lekami immunosupresyjnymi jest nowym wyborem w leczeniu takich pacjentów, tradycyjne leki immunosupresyjne mogą powodować poważne, nieodwracalne skutki uboczne.

Początki klinicznego zastosowania ACTH u dzieci z zespołem nerczycowym sięgają końca lat czterdziestych XX wieku. W ostatnich latach bada się także nowy mechanizm działania ACTH. Szereg badań klinicznych dotyczących leczenia zespołu nerczycowego za pomocą ACTH wykazało, że może on nadal osiągać dobrą skuteczność u pacjentów, którzy są nieskuteczni w leczeniu pierwszego rzutu. W badaniu tym oceniano skuteczność ACTH w leczeniu nawracającego lub steroidozależnego zespołu nerczycowego u dzieci, w celu zapewnienia skuteczniejszego i bezpieczniejszego leczenia dzieci z zespołem nerczycowym, a także możliwości stosowania leków terapeutycznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

140

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: jianhua Mao, MD
  • Numer telefonu: 0571-87061007
  • E-mail: maojh88@126.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100000
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Kontakt:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, Chiny, 200000
        • Rekrutacyjny
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Rekrutacyjny
        • Tongji Hospital
        • Kontakt:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Główny śledczy:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210008
        • Rekrutacyjny
        • Nanjing Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Fei Zhao, MD
        • Główny śledczy:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650000
        • Rekrutacyjny
        • Kunming Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Ningbo, Zhejiang, Chiny, 315000
        • Rekrutacyjny
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Kontakt:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, Chiny, 325000
        • Rekrutacyjny
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:
          • xuan de Wang, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 2-14 lat;
  2. Wrażliwe, ale częste nawroty lub zespół nerczycowy uzależniony od steroidów
  3. Brak poważnych hormonalnych skutków ubocznych i/lub idiopatycznego zespołu nerczycowego zależnego od małych dawek sterydów u dzieci (definiowanego jako dwa nawroty przy średniej dawce < 0,5 mg/kg/dobę lub równoważnej dawce podawanej co drugi dzień)
  4. Prawidłowa czynność nerek: eGFR≥90ml/min/1,73m2;
  5. Białko w moczu porannym <1+ lub stosunek białka do kreatyniny w moczu <0,2 g/g (<20 mg/mmol) przez 3 kolejne dni i dłużej w momencie włączenia;
  6. Dawka prednizonu przed przyjęciem wynosiła 1,5–2 mg/kg dziennie;
  7. Zakaz stosowania innych leków immunosupresyjnych (takich jak takrolimus, mortekofenolan, cyklosporyna A, cyklofosfamid, lewamizol, imidazol, rybina lub tripterygium itp.) w ciągu 3 miesięcy oraz niestosowanie rytuksymabu lub beliumabu w ciągu 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia rodzinna zespołu nerczycowego, przewlekłego kłębuszkowego zapalenia nerek, mocznicy i innych chorób nerek;
  2. Pacjenci z wrodzonymi lub nabytymi niedoborami odporności, czynną gruźlicą, aktywną CMV, EBV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C, zakażeniem wirusem HIV, głęboką infekcją grzybiczą lub innymi aktywnymi infekcjami;
  3. Nawracające lub uporczywe nadciśnienie;
  4. Wtórny zespół nerczycowy, taki jak zespół nerczycowy wtórny do tocznia rumieniowatego układowego, cukrzyca, zatrucie lekami i infekcja;
  5. W połączeniu z innymi chorobami nerek, takimi jak policystyczna nerka, zapalenie naczyń ANCA, wady układu moczowego itp.;
  6. Pacjenci z nadciśnieniem, cukrzycą, gruźlicą, infekcją ropną lub grzybiczą, chorobą wrzodową żołądka i dwunastnicy oraz niewydolnością serca; Pacjenci z innymi poważnymi chorobami serca, wątroby i innych ważnych narządów, układu krwionośnego, układu hormonalnego i innych schorzeń układowych;
  7. Współwystępowanie innych monogenowych chorób genetycznych, o których wiadomo, że wpływają na stan zespołu nerczycowego;
  8. Pacjenci z poważnymi chorobami autoimmunologicznymi lub nowotworami;
  9. Stosowanie innych leków immunosupresyjnych (takich jak takrolimus, mortekofenolan, cyklosporyna A, cyklofosfamid, lewamizol, imidazol, rybina lub tripterygium itp.) w ciągu 3 miesięcy i brak stosowania rytuksymabu lub beliumabu w ciągu 6 miesięcy;
  10. Pacjenci, o których wiadomo, że są uczuleni na ACTH, glikokortykosteroidy lub którykolwiek ze składników tych leków oraz pacjenci z ciężkimi działaniami niepożądanymi związanymi z hormonami
  11. Historia przeszczepiania narządów (z wyłączeniem przeszczepiania rogówki i włosów);
  12. Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem;
  13. Żaden pacjent, którego badacz uzna za nieodpowiedniego do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa hormonów adrenokortykotropowych

ACTH 2 IU/kg/dzień, qd (dawka maksymalna ≤ 50 IU), 28 dni ciągłego stosowania przez 5 dni, przez 24 tygodnie.

Prednizon: 5 mg; tabletki doustne; 1,5-2 mg/kg, qod lub 0,75-1 mg/kg/dzień, qd
Lek: Hormon adrenokortykotropowy

Pacjentom w całkowitej remisji ACTH podaje się w dawce prednizonu 1,5–2 mg/kg raz na dobę lub 0,75–1 mg/kg raz na dobę. ACTH 2 IU/kg/dzień, qd (dawka maksymalna ≤ 50 IU), 28 dni ciągłego stosowania przez 5 dni, przez 24 tygodnie.

Prednizon: 5 mg; tabletki doustne; 1,5-2 mg/kg qod lub 0,75-1 mg/kg/dzień, qd, następnie stopniowo zmniejszaj dawkę steroidu o 0,25 mg/kg qod lub 0,125 mg/kg qod co 4 tygodnie. Jeśli jest stabilny, zmniejsz dawkę do 5 mg qod (powierzchnia ciała powierzchnia > 1,0 m2) i 2,5 mg raz na dobę (powierzchnia ciała < 1,0 m2) i utrzymywać tę dawkę do zakończenia badania.

Inne nazwy:
  • ACTH
Aktywny komparator: Grupa sterydów
Prednizon: 5 mg; tabletki doustne; 1,5-2 mg/kg, qod lub 0,75-1 mg/kg/dzień, qd, następnie stopniowo zmniejszaj dawkę steroidu o 0,25 mg/kg (qod) lub 0,125 mg/kg (qd) co 4 tygodnie.
Lek: Steryd
Dla pacjentów w całkowitej remisji, Prednizon: 5 mg, tabletki doustne; 1,5-2 mg/kg raz na dobę lub 0,75-1 mg/kg raz na dobę, następnie stopniowo zmniejszaj dawkę steroidu o 0,25 mg/kg raz na dobę lub 0,125 mg/kg raz na dobę co 4 tygodnie. Jeśli jest stabilny, zmniejszyć dawkę do 5 mg qod (powierzchnia ciała > 1,0 m2) i 2,5 mg qod (powierzchnia ciała < 1,0 m2) i utrzymywać dawkę do zakończenia badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas przeżycia bez nawrotów (dzień) w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Czas przeżycia bez nawrotów (dzień) w ciągu 48 tygodni
W ciągu 48 tygodni po randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba nawrotów w ciągu 48 tygodni obserwacji
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Liczba nawrotów zespołu nerczycowego na pacjentorok w ciągu 48 tygodni po randomizacji
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Pierwszy raz do nawrotu
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Pierwszy raz do nawrotu choroby u pacjentów biorących udział w tym badaniu
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Skumulowana dawka prednizonu (miligramy na kilogram rocznie)
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Całkowita dawka prednizonów od początku do końca badania
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmiany w czynności nerek pacjentów
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmianę czynności nerek oceniano na podstawie zmian stężenia kreatyniny w surowicy i szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej podczas każdej wizyty kontrolnej w trakcie badania
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmiana antropometrii i szybkości wzrostu w ciągu 48 tygodni po randomizacji
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmiany wyników odchylenia standardowego dla masy ciała, wzrostu i wskaźnika masy ciała w ciągu 48 tygodni po randomizacji
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmiany w stężeniu cholesterolu, hemoglobiny i albumin krwi pacjentów
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Zmiany poziomu cholesterolu, hemoglobiny i albuminy krwi w surowicy podczas każdej wizyty kontrolnej w trakcie badania
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Występowanie infekcji
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Częstość występowania infekcji w trakcie badania
W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Niekorzystne wydarzenie
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni po randomizacji
Liczba szkodliwych reakcji i rodzaje zdarzeń niepożądanych podczas badania
W ciągu 48 tygodni po randomizacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mao Jianhua

Współpracownicy

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Śledczy

  • Dyrektor Studium: yi Xie, Recruiting

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STAIR

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj