Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar adrenocorticotroop hormoon bij kinderen met frequente terugval of steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom: een prospectief, multicenter, gerandomiseerd, open-label klinisch onderzoek.

8 oktober 2023 bijgewerkt door: Mao Jianhua
Het primaire nefrotisch syndroom is verantwoordelijk voor ongeveer 90% van het totale aantal nefrotisch syndroom in de kindertijd en is de meest voorkomende glomerulaire ziekte bij kinderen. Hoewel behandeling met steroïden nuttig is voor primair nefrotisch syndroom, is het gebleken dat het na de behandeling en het gebruik van immunosuppressieve middelen vaak terugval/steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom veroorzaakt, een nieuwe keuze geworden voor de behandeling van dergelijke patiënten. Deze studie is een prospectief, multicenter, gerandomiseerd, open-label klinisch onderzoek, waarin de werkzaamheid en veiligheid van steroïden in combinatie met adrenocorticotroop hormoon (ACTH) worden geëvalueerd bij kinderen met vaak recidiverend of steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom, alles wat we willen verkrijgen medicijnkeuze en geïndividualiseerde behandelingsopties voor kinderen met nefrotisch syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoewel steroïden erkend worden als eerstelijnsbehandeling voor het nefrotisch syndroom, hervalt de overgrote meerderheid van de kinderen, en ongeveer de helft van hen heeft na behandeling met alleen steroïden regelmatig een terugval of afhankelijkheid van steroïden. Sommige kinderen ondervonden resistentie tegen steroïden na meerdere recidieven en ontwikkelden zich uiteindelijk tot chronische nierdisfunctie. Langdurige of herhaalde toepassing van grote doses steroïden zal leiden tot bijwerkingen zoals obesitas, groeivertraging en hypertensie. Hoewel de behandeling van steroïden met immunosuppressiva een nieuwe keuze is voor de behandeling van dergelijke patiënten, zullen traditionele immunosuppressiva enkele ernstige, onomkeerbare bijwerkingen met zich meebrengen.

De klinische toepassing van ACTH bij kinderen met nefrotisch syndroom dateert uit de late jaren veertig. De afgelopen jaren wordt ook het nieuwe werkingsmechanisme van ACTH onderzocht. Uit een aantal klinische onderzoeken naar de behandeling van nefrotisch syndroom met ACTH is gebleken dat ACTH nog steeds een goede werkzaamheid kan bereiken bij patiënten die ineffectief zijn bij eerstelijnsbehandeling. Deze studie evalueerde de werkzaamheid van ACTH bij de behandeling van recidiverend of steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom bij kinderen, om een ​​effectievere en veiligere behandeling voor kinderen met nefrotisch syndroom te bieden, evenals de therapeutische medicatieopties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

140

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: jianhua Mao, MD
  • Telefoonnummer: 0571-87061007
  • E-mail: maojh88@126.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100000
        • Werving
        • Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
        • Contact:
          • chaoying chen, MD
      • Shanghai, China, 200000
        • Werving
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:
          • guimei Guo, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Werving
        • Tongji Hospital
        • Contact:
          • Jianhua Zhou, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jianhua Zhou, MD
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Werving
        • Nanjing Children's Hospital
        • Contact:
          • Fei Zhao, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fei Zhao, MD
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650000
        • Werving
        • Kunming Children's Hospital
        • Contact:
          • Bo Zhao, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Werving
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:
      • Ningbo, Zhejiang, China, 315000
        • Werving
        • Ningbo Women & Children's Hospital
        • Contact:
          • huaqiao Qiao, MD
      • Wenzhou, Zhejiang, China, 325000
        • Werving
        • Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contact:
          • xuan de Wang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 2-14 jaar;
  2. Gevoelige maar frequente recidieven of steroïdenafhankelijkheid nefrotisch syndroom
  3. Geen ernstige hormonale bijwerkingen en/of van lage doses steroïden afhankelijk idiopathisch nefrotisch syndroom bij kinderen (gedefinieerd als twee recidieven met een gemiddelde dosis < 0,5 mg/kg/dag of een gelijkwaardige dosis om de andere dag)
  4. Normale nierfunctie: eGFR≥90 ml/min/1,73m2;
  5. Ochtendurine-eiwit <1+ of urine-eiwit-creatinine-ratio <0,2 g/g (<20 mg/mmol) gedurende 3 opeenvolgende dagen en meer bij inschrijving;
  6. De dosis prednison was 1,5-2 mg/kg per dag vóór opname;
  7. Geen gebruik van andere immunosuppressiva (zoals tacrolimus, mortecofenolaat, cyclosporine A, cyclofosfamide, levamisol, imidazoolribine of tripterygium, enz.) binnen 3 maanden, en geen gebruik van rituximab of beliumab binnen 6 maanden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Familiegeschiedenis van nefrotisch syndroom, chronische glomerulonefritis, uremie en andere nierziekten;
  2. Patiënten met een aangeboren of verworven immunodeficiëntie, of met actieve tuberculose, actieve CMV, EBV, hepatitis B, hepatitis C, HIV-infectie, diepe schimmelinfectie of andere actieve infecties;
  3. Recidiverende of aanhoudende hypertensie;
  4. Secundair nefrotisch syndroom, zoals nefrotisch syndroom secundair aan systemische lupus erythematosus, diabetes, medicijnvergiftiging en infectie;
  5. Gecombineerd met andere nierziekten, zoals polycystische nieren, ANCA-vasculitis, misvormingen van het urinestelsel, enz.;
  6. Patiënten met hypertensie, diabetes, tuberculose, etterende of schimmelinfecties, maag- en darmzweren en hartfalen; Patiënten met andere ernstige laesies van het hart, de lever en andere belangrijke organen, het bloedsysteem, het endocriene systeem en andere systeemlaesies;
  7. Het gelijktijdig voorkomen van andere monogene genetische ziekten waarvan bekend is dat ze de aandoening van het nefrotisch syndroom beïnvloeden;
  8. Patiënten met ernstige auto-immuunziekten of tumoren;
  9. Gebruik van andere immunosuppressiva (zoals tacrolimus, mortecofenolaat, cyclosporine A, cyclofosfamide, levamisol, imidazoolribine of tripterygium, enz.) binnen 3 maanden, en geen gebruik van rituximab of beliumab binnen 6 maanden;
  10. Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor ACTH, glucocorticoïden of één van de bestanddelen van deze geneesmiddelen, en patiënten met ernstige hormoongerelateerde bijwerkingen
  11. Geschiedenis van orgaantransplantatie (exclusief hoornvlies- en haartransplantatie);
  12. Patiënten die binnen drie maanden vóór inschrijving aan andere klinische onderzoeken hadden deelgenomen;
  13. Elke patiënt die volgens de onderzoeker niet geschikt is voor opname in het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adrenocorticotrofe hormoongroep

ACTH 2 IE/kg/dag, qd (de maximale dosis ≤ 50 IE), 28 dagen continu gebruik gedurende 5 dagen, gedurende 24 weken.

Prednison: 5 mg; orale tabletten; 1,5-2 mg/kg, qd of 0,75-1 mg/kg/dag, qd
Geneesmiddel: Adrenocorticotroop hormoon

Voor patiënten in volledige remissie wordt ACTH gegeven in een prednisondosis van 1,5-2 mg/kg eenmaal per dag of 0,75-1 mg/kg eenmaal per dag. ACTH 2 IE/kg/dag, qd (de maximale dosis ≤ 50 IE), 28 dagen continu gebruik gedurende 5 dagen, gedurende 24 weken.

Prednison: 5 mg; orale tabletten; 1,5-2 mg/kg, eenmaal per dag of 0,75-1 mg/kg/dag, eenmaal per dag, en bouw vervolgens de steroïden geleidelijk af met 0,25 mg/kg eenmaal per dag of 0,125 mg/kg eenmaal per dag, elke 4 weken. Indien stabiel, afbouwen tot 5 mg eenmaal per dag (lichaamsoppervlak). oppervlakte > 1,0 m2) en 2,5 mg eenmaal per dag (lichaamsoppervlak < 1,0 m2) en handhaaf de dosis tot voltooiing van het onderzoek.

Andere namen:
  • ACTH
Actieve vergelijker: Steroïde groep
Prednison: 5 mg; orale tabletten; 1,5-2 mg/kg, qod of 0,75-1 mg/kg/dag, qd, en bouw vervolgens de steroïden geleidelijk af met 0,25 mg/kg (qod) of 0,125 mg/kg (qd) elke 4 weken.
Geneesmiddel: Steroïde
Voor patiënten in volledige remissie, Prednison: 5 mg; orale tabletten; 1,5-2 mg/kg, eenmaal per dag of 0,75-1 mg/kg/dag, eenmaal per dag, en bouw vervolgens de steroïden geleidelijk af met 0,25 mg/kg eenmaal per dag of 0,125 mg/kg eenmaal per dag, elke 4 weken. Indien stabiel, afbouwen naar 5 mg eenmaal per dag (lichaamsoppervlak > 1,0 m2) en 2,5 mg eenmaal per dag (lichaamsoppervlak < 1,0 m2) en de dosis handhaven tot voltooiing van het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Herhalingsvrije overlevingstijd (dag) binnen 48 weken
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
Herhalingsvrije overlevingstijd (dag) binnen 48 weken
Binnen 48 weken na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal recidieven gedurende 48 weken follow-up
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
Aantal recidieven van het nefrotisch syndroom per patiëntjaar gedurende de 48 weken na randomisatie
Binnen 48 weken na randomisatie
De eerste keer dat je terugvalt
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
De eerste keer dat er een terugval optreedt nadat patiënten aan dit onderzoek hebben deelgenomen
Binnen 48 weken na randomisatie
Cumulatieve dosering prednison (milligram per kilogram per jaar)
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
De totale dosering prednisonen van het begin tot het einde van de proef
Binnen 48 weken na randomisatie
Verandering in de nierfunctie van de patiënten
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
De verandering voor de nierfunctie werd beoordeeld aan de hand van de veranderingen in serumcreatinine en de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid bij elke follow-up tijdens het onderzoek.
Binnen 48 weken na randomisatie
Verandering in antropometrie en groeisnelheid gedurende 48 weken na randomisatie
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
Veranderingen in standaarddeviatiescores voor gewicht, lengte en body mass index gedurende 48 weken na randomisatie
Binnen 48 weken na randomisatie
Verandering in serumcholesterol, hemoglobine en bloedalbumine van de patiënten
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
De veranderingen van serumcholesterol, hemoglobine en bloedalbumine bij elke follow-up tijdens het onderzoek
Binnen 48 weken na randomisatie
Incidentie van infectie
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
De incidentie van infectie tijdens het onderzoek
Binnen 48 weken na randomisatie
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: Binnen 48 weken na randomisatie
Het aantal schadelijke reacties en de soorten bijwerkingen tijdens het onderzoek
Binnen 48 weken na randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mao Jianhua

Medewerkers

Tongji Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kunming Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Ningbo Women & Children's Hospital
Children's Hospital affiliated to Capital Institute of Pediatrics
Yuying Childrens Hospital of Wenzhou Medical University

Onderzoekers

  • Studie directeur: yi Xie, Recruiting

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STAIR

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren