必須 3 - 本態性振戦 (ET) におけるウリキサカルタミドの安全性と有効性を評価する分散型第 3 相試験

包含基準:

1. スクリーニング時の肥満指数 (BMI) が 18 ～ 40 kg/m2 である。
2. スクリーニング前に姿勢振戦および動作振戦を特徴とするETの臨床診断を受けている
3. 現在 ET 用に処方された薬剤を受けている場合は、1 種類以下の薬剤を服用し、スクリーニング前の少なくとも 1 か月間安定した用量を服用し、研究全体を通じて安定した用量を維持する意思がある必要があります。 処方された ET 薬の必要に応じた (PRN) 使用は許可されていません。 プリミドンの使用は、スクリーニング前の 2 週間以内および研究期間中は許可されません。
4. 妊娠の可能性のある女性は、介入期間全体にわたって、-28 日目のスクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であること、尿妊娠検査が陰性であることを文書化した妊娠検査を実施しなければなりません（SoA に概要を記載したとおり）治験薬投与前のベースライン（1 日目）必要に応じて、SFU または ED の訪問時にも。
5. プロトコールおよびICFで定義されている避妊法を使用する意思があり、使用できる。
6. 研究者によって適切かつ適切な候補者として評価されており、ERC 中央審査員によって確認されたように、ET 診断と一致する神経学的検査および医療記録を持っている。
7. ベースラインで主要な包含基準を確認する

除外基準:

1. 神経障害、筋力低下、関節症、または器用さや機能を損なう上肢のその他の筋骨格系の診断。
2. ウリキサカルタミド製剤のいずれかの成分に対して過敏症が知られている。
3. 研究中の振戦の評価を妨げる可能性のある薬剤/物質の一時的な使用を控えたくない、または控えることができない。
4. ベンゾジアゼピン、睡眠薬、または抗不安薬（プロトコルでさらに定義されている）を散発的に使用しているが、治験責任医師または治験依頼者が振戦の評価を混乱させると判断した場合。
5. 振戦の発症前3か月以内に神経系に外傷がある。
6. 片側性振戦の病歴、または振戦を説明または引き起こす可能性のある別の医学的、神経学的または精神医学的症状の臨床的証拠がある。これには、パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病、神経学的後遺症を伴う脳卒中、意図的振戦（IT）が含まれるがこれらに限定されない。 ET以外の病因による、小脳疾患（脊髄小脳失調症を含む）、原発性ジストニア、脆弱X振戦/運動失調症候群または脆弱X症候群の家族歴、外傷性脳損傷、心因性振戦、アルコールまたはベンゾジアゼピン乱用または離脱、多発性硬化症、多発性神経障害（糖尿病性神経障害は、疾患が歩行やバランスに影響を及ぼさず、上肢に影響を及ぼさない場合に許可されます）、および制御されていないまたは不十分に治療されている甲状腺機能低下症、食物、またはサプリメントによって引き起こされる運動障害（例、ベータアゴニストまたはカフェインに関連する振戦）などの内分泌状態、または振戦を説明または引き起こす可能性のあるその他の医学的、神経学的、または精神医学的状態。
7. 過去に磁気共鳴誘導集束超音波検査、または脳深部刺激装置（DBS）などのETまたは視床切開などの病変治療のための外科的介入を受けたことがある。
8. スクリーニング前の6か月間、または研究全体を通して、ETのためにボツリヌス毒素注射を受けている。
9. スクリーニング前の 14 日間または研究期間中、ET 用 Cala kIQ™ 健康デバイスを使用している。
10. 臨床研究評価の24時間前および最中に飲酒を控えたくない、または控えることができない、または来院前後のこの期間の禁酒を妨げるような定期的なアルコールの使用。
11. 精神障害の診断と統計マニュアル第 5 版テキスト改訂 (DSM-5-TR) の基準に一致する物質使用障害の病歴がある。 過去に物質使用障害と診断され、少なくとも 2 年間寛解している参加者が研究に参加できます。
12. 現在、シトクロム P450 (CYP3A4) の中等度または強力な阻害剤または強力な誘導剤 (中等度の誘導剤は禁止されていません) であることが知られている処方箋または非処方箋製品および食品を摂取しており、少なくとも 5 半減期またはベースラインの 14 日前（どちらか長い期間）、臨床研究全体を通じて保留されます。
13. -現在登録されており、PRAX-944-222延長期間中にEOT訪問を完了した参加者を除く、ウリキサカルタミド臨床研究への以前の参加。