Essential 3 – Dezentrale Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ulixacaltamid bei essentiellem Tremor (ET)

Einschlusskriterien:

1. Hat beim Screening einen Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 40 kg/m2 (einschließlich).
2. Hat vor dem Screening eine klinische Diagnose von ET, die durch Haltungs- und Aktionstremor gekennzeichnet ist
3. Wenn Sie derzeit Medikamente gegen ET erhalten, müssen Sie ≤ 1 Medikament einnehmen, mindestens 1 Monat vor dem Screening eine stabile(n) Dosis(en) einnehmen und bereit sein, während der gesamten Studie eine stabile(n) Dosis(en) beizubehalten. Die Verwendung verschriebener ET-Medikamente nach Bedarf (PRN) ist nicht gestattet. Die Verwendung von Primidon ist innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening und während der gesamten Studiendauer nicht gestattet.
4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen sich Schwangerschaftstests unterziehen, mit einem dokumentierten negativen Serumschwangerschaftstest beim Screening am Tag -28, negativen Urinschwangerschaftstests zu Studienbeginn (Tag 1) vor der Verabreichung des Studienmedikaments, während der gesamten Interventionszeiträume (wie in der SoA beschrieben) und je nach Bedarf beim SFU- oder ED-Besuch.
5. Ist bereit und in der Lage, Verhütungsmittel gemäß dem Protokoll und der ICF anzuwenden.
6. Wurde vom Prüfer als geeigneter und geeigneter Kandidat beurteilt und verfügt über eine neurologische Untersuchung und medizinische Unterlagen, die mit der ET-Diagnose übereinstimmen, wie vom zentralen Gutachter des ERC bestätigt.
7. Bestätigen Sie die wichtigsten Einschlusskriterien zu Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

1. Neuropathie, Muskelschwäche, Arthropathie oder andere muskuloskelettale Diagnose der oberen Extremität, die die Geschicklichkeit oder Funktion beeinträchtigt.
2. Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Ulixacaltamid-Formulierung.
3. Ist nicht bereit oder nicht in der Lage, auf die episodische Einnahme von Medikamenten/Substanzen zu verzichten, die die Beurteilung des Tremors während der Studie beeinträchtigen könnten.
4. Nimmt sporadisch ein Benzodiazepin, ein Schlafmittel oder ein Anxiolytikum (wie im Protokoll näher definiert) ein, das nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors die Beurteilung von Tremor verfälschen würde.
5. Hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors ein Trauma des Nervensystems erlitten.
6. Hat eine Vorgeschichte von einseitigem Zittern oder klinische Anzeichen einer anderen medizinischen, neurologischen oder psychiatrischen Erkrankung, die Zittern erklären oder verursachen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Parkinson-Krankheit, Huntington-Krankheit, Alzheimer-Krankheit, Schlaganfall mit neurologischen Folgen, verursacht durch Intentionstremor (IT). durch andere Ätiologie als ET, Kleinhirnerkrankung (einschließlich spinozerebellärer Ataxien), primäre Dystonie, Fragile-X-Tremor/Ataxie-Syndrom oder familiäre Vorgeschichte von Fragile-X-Syndrom, traumatische Hirnverletzung, psychogener Tremor, Alkohol- oder Benzodiazepinmissbrauch oder -entzug, Multiple Sklerose, Polyneuropathie ( diabetische Neuropathie ist zulässig, wenn die Krankheit den Gang oder das Gleichgewicht nicht beeinträchtigt und die oberen Extremitäten nicht betrifft) und endokrine Zustände wie unkontrollierte oder unzureichend behandelte Hypothyreose, durch Nahrungsmittel oder Nahrungsergänzungsmittel verursachte Bewegungsstörungen (z. B. Tremor im Zusammenhang mit Beta-Agonisten oder Koffein) oder andere medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können.
7. Hatte zuvor einen magnetresonanzgesteuerten fokussierten Ultraschall oder einen chirurgischen Eingriff zur ET, wie z. B. einen tiefen Hirnstimulator (DBS) oder eine Läsionstherapie, wie z. B. eine Thalamotomie.
8. Wurde in den 6 Monaten vor dem Screening oder während der gesamten Studie eine Botulinumtoxin-Injektion wegen ET erhalten.
9. Verwendet das Cala kIQ™-Gesundheitsgerät für ET in den 14 Tagen vor dem Screening oder während der gesamten Studie.
10. Ist nicht bereit oder nicht in der Lage, 24 Stunden vor und während der klinischen Studienbewertungen auf Alkohol zu verzichten oder regelmäßig Alkohol zu konsumieren, der eine Alkoholabstinenz für diesen Zeitraum um die Besuche herum ausschließen würde.
11. Hat eine Vorgeschichte von Substanzgebrauchsstörungen, die den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fifth Edition Text Revision (DSM-5-TR) entsprechen. An der Studie können Teilnehmer mit einer früheren Diagnose einer Substanzstörung teilnehmen, die sich seit mindestens 2 Jahren in Remission befinden.
12. Nimmt derzeit verschreibungspflichtige oder nicht verschreibungspflichtige Produkte und Lebensmittel ein, von denen bekannt ist, dass sie mäßige oder starke Inhibitoren oder starke Induktoren (mäßige Induktoren sind nicht verboten) von Cytochrom P450 (CYP3A4) sind, die nach mindestens 5 Halbwertszeiten nicht abgesetzt werden dürfen oder 14 Tage vor dem Ausgangswert (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) und während der gesamten klinischen Studie zurückgehalten.
13. Vorherige Teilnahme an einer klinischen Ulixacaltamid-Studie, mit Ausnahme der Teilnehmer, die derzeit für den EOT-Besuch im Verlängerungszeitraum von PRAX-944-222 eingeschrieben sind und diesen absolvieren.