Essential 3 - Gedecentraliseerde fase 3-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ulixacaltamide bij essentiële tremor (ET)

Inclusiecriteria:

1. Heeft bij screening een body mass index (BMI) tussen de 18 en 40 kg/m2.
2. Heeft voorafgaand aan de screening een klinische diagnose van ET, gekenmerkt door posturale en actietremor
3. Als u momenteel medicatie ontvangt die is voorgeschreven voor ET, moet u ≤1 medicatie gebruiken, een stabiele dosis(en) gebruiken gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening, en bereid zijn om tijdens het onderzoek stabiele dosis(en) aan te houden. Indien nodig (PRN) is het gebruik van voorgeschreven ET-geneesmiddelen niet toegestaan. Het gebruik van primidon is niet toegestaan ​​binnen 2 weken voorafgaand aan de screening en gedurende de gehele duur van het onderzoek.
4. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten zwangerschapstests ondergaan, met een gedocumenteerde negatieve serumzwangerschapstest op screening op dag -28, negatieve urinezwangerschapstests Basislijn (dag 1) voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, gedurende de interventieperioden (zoals uiteengezet in de SoA) en bij het SFU- of ED-bezoek, indien van toepassing.
5. Is bereid en in staat anticonceptie te gebruiken zoals gedefinieerd in het protocol en ICF.
6. Is door de onderzoeker beoordeeld als een geschikte en geschikte kandidaat en beschikt over een neurologisch onderzoek en medische dossiers die consistent zijn met de ET-diagnose, zoals bevestigd door de centrale beoordelaar van de ERC.
7. Bevestig de belangrijkste inclusiecriteria bij Baseline

Uitsluitingscriteria:

1. Neuropathie, spierzwakte, artropathie of andere musculoskeletale diagnose van de bovenste extremiteit die de behendigheid of het functioneren schaadt.
2. Heeft een bekende overgevoeligheid voor enig bestanddeel van de formulering van ulixacaltamide.
3. Is niet bereid of niet in staat af te zien van episodisch gebruik van medicatie/substanties die de evaluatie van tremor tijdens het onderzoek kunnen verstoren.
4. Gebruikt sporadisch een benzodiazepine, slaapmedicijn of anxiolytisch middel (zoals verder gedefinieerd in het protocol), dat naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor de beoordeling van tremor zou verwarren.
5. Heeft trauma aan het zenuwstelsel binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van de tremor.
6. Heeft een voorgeschiedenis van eenzijdige tremor of klinisch bewijs van een andere medische, neurologische of psychiatrische aandoening die tremor kan verklaren of veroorzaken, inclusief maar niet beperkt tot de ziekte van Parkinson, de ziekte van Huntington, de ziekte van Alzheimer, beroerte met neurologische gevolgen, veroorzaakte intentietremor (IT) door een andere etiologie dan ET, cerebellaire ziekte (waaronder spinocerebellaire ataxie), primaire dystonie, Fragile X Tremor/Ataxie-syndroom of familiegeschiedenis van Fragile X-syndroom, traumatisch hersenletsel, psychogene tremor, misbruik of onthouding van alcohol of benzodiazepinen, multiple sclerose, polyneuropathie ( diabetische neuropathie toegestaan ​​als de ziekte het looppatroon of het evenwicht niet beïnvloedt en de bovenste ledematen niet betrokken zijn), en endocriene toestanden zoals ongecontroleerde of onvoldoende behandelde hypothyreoïdie, door voedsel of supplementen geïnduceerde bewegingsstoornissen (bijv. tremor gerelateerd aan bèta-agonisten of cafeïne), of andere medische, neurologische of psychiatrische aandoeningen die tremor kunnen verklaren of veroorzaken.
7. Heeft eerder door magnetische resonantie geleide gerichte echografie of chirurgische ingrepen voor ET ondergaan, zoals een diepe hersenstimulator (DBS) of laesietherapie zoals thalatomie.
8. Heeft een botulinumtoxine-injectie voor ET gehad in de 6 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens het hele onderzoek.
9. Gebruikt het Cala kIQ™-gezondheidsapparaat voor ET gedurende 14 dagen voorafgaand aan de screening of tijdens het hele onderzoek.
10. Is niet bereid of niet in staat om af te zien van het drinken van alcohol 24 uur vóór en tijdens de beoordeling van klinische onderzoeken, of van regelmatig alcoholgebruik dat onthouding van alcohol gedurende de periode rond de bezoeken zou uitsluiten.
11. Heeft een geschiedenis van middelenmisbruik die overeenkomt met de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fifth Edition Text Revision (DSM-5-TR). Deelnemers met een eerdere diagnose van een middelenmisbruikstoornis die al minstens twee jaar in remissie zijn, kunnen aan het onderzoek deelnemen.
12. Neemt momenteel al dan niet op recept verkrijgbare producten en voedsel waarvan bekend is dat het matige of sterke remmers of sterke inductoren is (matige inductoren zijn niet verboden) van cytochroom P450 (CYP3A4), waarmee niet kan worden gestopt met ten minste 5 halfwaardetijden of 14 dagen vóór (afhankelijk van wat de langste periode is) tot de uitgangswaarde en gedurende het gehele klinische onderzoek uitgesteld.
13. Eerdere deelname aan een klinisch onderzoek met ulixacaltamide, met uitzondering van deelnemers die momenteel zijn ingeschreven voor en het EOT-bezoek voltooien in de PRAX-944-222-verlengingsperiode.