Essential 3 – decentralizovaná studie fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost ulixacaltamidu u esenciálního třesu (ET)

Kritéria pro zařazení:

1. Má index tělesné hmotnosti (BMI) při screeningu mezi 18 a 40 kg/m2 včetně.
2. Má klinickou diagnózu ET před screeningem charakterizovanou posturálním a akčním třesem
3. Pokud v současné době dostáváte léky předepsané pro ET, musí být na < 1 medikaci, na stabilní dávce (dávkách) alespoň 1 měsíc před screeningem a musí být ochoten udržovat stabilní dávku (dávky) během studie. V případě potřeby (PRN) není použití předepsaných ET léků povoleno. Použití primidonu není povoleno během 2 týdnů před screeningem a během trvání studie.
4. Ženy ve fertilním věku musí absolvovat těhotenské testy se zdokumentovaným negativním těhotenským testem v séru při screeningu v den -28, negativní těhotenský test z moči (den 1) před podáním studovaného léku během období intervence (jak je uvedeno v prohlášení o posouzení) a při návštěvě SFU nebo ED, podle potřeby.
5. Je ochoten a schopen používat antikoncepci, jak je definována v protokolu a ICF.
6. Byl vyšetřovatelem vyhodnocen jako vhodný a vhodný kandidát a má neurologické vyšetření a lékařský záznam (y) v souladu s diagnózou ET, jak potvrdil centrální revizor ERC.
7. Potvrďte klíčová kritéria zahrnutí ve výchozím stavu

Kritéria vyloučení:

1. Neuropatie, svalová slabost, artropatie nebo jiná muskuloskeletální diagnóza horní končetiny, která zhoršuje obratnost nebo funkci.
2. Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku přípravku ulixacaltamid.
3. Není ochoten nebo schopen se zdržet epizodického užívání léků/látek, které by mohly interferovat s hodnocením třesu během studie.
4. Sporadicky užívá benzodiazepiny, léky na spaní nebo anxiolytika (jak je dále definováno v protokolu), což by podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora zmátlo hodnocení třesu.
5. Má trauma nervového systému do 3 měsíců před nástupem třesu.
6. Má v anamnéze jednostranný třes nebo klinický důkaz jiného lékařského, neurologického nebo psychiatrického stavu, který může vysvětlit nebo způsobit třes, včetně mimo jiné Parkinsonovy choroby, Huntingtonovy choroby, Alzheimerovy choroby, cévní mozkové příhody s neurologickými následky, záměrného třesu (IT) způsobeného etiologií jinou než ET, cerebelární onemocnění (včetně spinocerebelárních ataxií), primární dystonie, syndrom Fragile X Tremor/Ataxia nebo rodinná anamnéza syndromu Fragile X, traumatické poranění mozku, psychogenní třes, zneužívání alkoholu nebo benzodiazepinů nebo abstinenční příznaky, roztroušená skleróza, polyneuropatie ( diabetická neuropatie povolena, pokud onemocnění neovlivňuje chůzi nebo rovnováhu a nepostihuje horní končetinu) a endokrinní stavy, jako je nekontrolovaná nebo nedostatečně léčená hypotyreóza, poruchy hybnosti vyvolané jídlem nebo doplňky (např. třes související s beta agonisty nebo kofeinem), nebo jiné lékařské, neurologické nebo psychiatrické stavy, které mohou vysvětlit nebo způsobit třes.
7. Prodělal předchozí zaostřený ultrazvuk řízený magnetickou rezonancí nebo chirurgický zákrok pro ET, jako je hluboký mozkový stimulátor (DBS) nebo terapii lézí, jako je thalamotomie.
8. Během 6 měsíců před screeningem nebo v průběhu studie podstoupil injekci botulotoxinu pro ET.
9. Používá zdravotní zařízení Cala kIQ™ pro ET 14 dní před screeningem nebo v průběhu studie.
10. Není ochoten nebo schopen se zdržet pití alkoholu 24 hodin před a během hodnocení klinické studie nebo pravidelného požívání alkoholu, které by vylučovalo abstinenci od alkoholu po tuto dobu kolem návštěv.
11. Má v minulosti poruchu užívání návykových látek v souladu s kritérii Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fifth Edition Text Revision (DSM-5-TR). Studie se mohou zúčastnit účastníci s předchozí diagnózou poruchy užívání návykových látek, kteří byli v remisi alespoň 2 roky.
12. V současné době užívá přípravek (přípravky) na předpis nebo bez předpisu a potraviny, o kterých je známo, že jsou středně silnými nebo silnými inhibitory nebo silnými induktory (střední induktory nejsou zakázány) cytochromu P450 (CYP3A4), který nelze přerušit alespoň na 5 poločasů nebo 14 dní před (podle toho, co je delší časové období) k výchozímu stavu a zadrženo během klinické studie.
13. Předchozí účast v klinické studii s ulixakaltamidem, s výjimkou účastníků, kteří jsou v současné době zapsáni do EOT návštěvy a dokončili ji v prodlouženém období PRAX-944-222.