Essential 3: estudio descentralizado de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia de la ulixacaltamida en el temblor esencial (TE)

Criterios de inclusión:

1. Tiene un índice de masa corporal (IMC) en el cribado entre 18 y 40 kg/m2, inclusive.
2. Tiene un diagnóstico clínico de ET antes de la evaluación, caracterizado por temblor postural y de acción.
3. Si actualmente recibe medicamentos recetados para ET, debe estar tomando ≤1 medicamento, en dosis estables durante al menos 1 mes antes de la selección y estar dispuesto a mantener dosis estables durante todo el estudio. No se permite el uso según sea necesario (PRN) de medicamentos ET recetados. El uso de primidona no está permitido dentro de las 2 semanas anteriores a la selección y durante la duración del estudio.
4. Las mujeres en edad fértil deben someterse a pruebas de embarazo, con una prueba de embarazo en suero negativa documentada en la selección del día -28, pruebas de embarazo en orina negativas al inicio (día 1) antes de la administración del fármaco del estudio, durante los períodos de intervención (como se describe en el SoA) y en la visita a la SFU o al servicio de urgencias, según corresponda.
5. Está dispuesto y es capaz de utilizar anticonceptivos según lo definido en el protocolo y la ICF.
6. Ha sido evaluado como un candidato apropiado y adecuado por el investigador y tiene un examen neurológico y registros médicos consistentes con el diagnóstico de ET, según lo confirmado por el revisor central del ERC.
7. Confirmar los criterios de inclusión clave al inicio

Criterio de exclusión:

1. Neuropatía, debilidad muscular, artropatía u otro diagnóstico musculoesquelético de la extremidad superior que afecte la destreza o la función.
2. Tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente de la formulación de ulixacaltamida.
3. No quiere o no puede abstenerse del uso episódico de medicamentos/sustancias que puedan interferir con la evaluación del temblor durante el estudio.
4. Está usando esporádicamente una benzodiazepina, un medicamento para dormir o un ansiolítico (como se define más detalladamente en el protocolo), que a juicio del investigador o patrocinador confundiría la evaluación del temblor.
5. Tiene un traumatismo en el sistema nervioso dentro de los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
6. Tiene antecedentes de temblor unilateral o evidencia clínica de otra afección médica, neurológica o psiquiátrica que pueda explicar o causar temblor, incluidos, entre otros, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Alzheimer, un accidente cerebrovascular con secuelas neurológicas, un temblor intencional (TI) causado por etiología distinta a la ET, enfermedad cerebelosa (incluidas ataxias espinocerebelosas), distonía primaria, síndrome de ataxia/temblor de X frágil o antecedentes familiares de síndrome de X frágil, lesión cerebral traumática, temblor psicógeno, abuso o abstinencia de alcohol o benzodiazepinas, esclerosis múltiple, polineuropatía ( neuropatía diabética permitida si la enfermedad no afecta la marcha o el equilibrio y no afecta las extremidades superiores), y estados endocrinos como hipotiroidismo no controlado o tratado inadecuadamente, trastornos del movimiento inducidos por alimentos o suplementos (por ejemplo, temblor relacionado con los agonistas beta o la cafeína), o otras condiciones médicas, neurológicas o psiquiátricas que puedan explicar o causar temblor.
7. Ha tenido previamente una ecografía enfocada guiada por resonancia magnética o una intervención quirúrgica para ET, como un estimulador cerebral profundo (DBS, por sus siglas en inglés) o una terapia de lesiones como la talamotomía.
8. Ha recibido una inyección de toxina botulínica para ET en los 6 meses anteriores a la selección o durante todo el estudio.
9. Está utilizando el dispositivo de salud Cala kIQ™ para ET en los 14 días anteriores a la selección o durante todo el estudio.
10. No quiere o no puede abstenerse de beber alcohol 24 horas antes y durante las evaluaciones de estudios clínicos, o el consumo regular de alcohol que impediría la abstinencia de alcohol durante este período de tiempo alrededor de las visitas.
11. Tiene antecedentes de trastorno por uso de sustancias compatibles con los criterios de revisión del texto de la quinta edición del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales (DSM-5-TR). Pueden participar en el estudio participantes con un diagnóstico previo de trastorno por uso de sustancias que hayan estado en remisión durante al menos 2 años.
12. Actualmente está tomando productos con o sin receta y alimentos que se sabe que son inhibidores moderados o fuertes o inductores fuertes (los inductores moderados no están prohibidos) del citocromo P450 (CYP3A4), que no se pueden suspender al menos 5 vidas medias o 14 días antes (el período de tiempo más largo) del inicio y retenido durante todo el estudio clínico.
13. Participación previa en un estudio clínico de ulixacaltamida, con excepción de los participantes que actualmente están inscritos y completan la visita EOT en el período de extensión PRAX-944-222.