Essential 3 - Desentralisert, fase 3-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Ulixacaltamid ved essensiell tremor (ET)

Inklusjonskriterier:

1. Har en kroppsmasseindeks (BMI) ved screening mellom 18 og 40 kg/m2 inklusive.
2. Har en klinisk diagnose av ET før screening som preget av postural og action tremor
3. Hvis du for øyeblikket mottar medisiner foreskrevet for ET, må være på ≤1 medisiner, på stabil(e) dose(r) i minst 1 måned før screening, og villig til å opprettholde stabil(e) dose(r) gjennom hele studien. Etter behov (PRN) bruk av foreskrevne ET-medisiner er ikke tillatt. Primidonbruk er ikke tillatt innen 2 uker før screening og under hele studiens varighet.
4. Kvinner i fertil alder må gjennomføre graviditetstester, med dokumentert negativ serumgraviditetstest ved screening på dag -28, negative uringraviditetstester Baseline (dag 1) før administrering av studiemedikamentet, gjennom intervensjonsperiodene (som skissert i SoA) og på SFU- eller ED-besøket, etter behov.
5. Er villig og i stand til å bruke prevensjon som definert i protokollen og ICF.
6. Har blitt vurdert som en passende og egnet kandidat av etterforsker og har en nevrologisk undersøkelse og medisinsk(e) journal(er) i samsvar med ET-diagnose, som bekreftet av ERC-sentral anmelder.
7. Bekreft viktige inklusjonskriterier ved Baseline

Ekskluderingskriterier:

1. Nevropati, muskelsvakhet, artropati eller annen muskel- og skjelettdiagnose i overekstremiteten som svekker fingerferdighet eller funksjon.
2. Har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i formuleringen av ulixacaltamid.
3. Er uvillig eller ute av stand til å avstå fra episodisk bruk av medisin(er)/stoff(er) som kan forstyrre evalueringen av skjelving under studien.
4. Bruker sporadisk et benzodiazepin, søvnmedisin eller anxiolytika (som nærmere definert i protokollen), som etter etterforskerens eller sponsorens vurdering ville forvirre vurderingen av skjelving.
5. Har traumer i nervesystemet innen 3 måneder før utbruddet av skjelving.
6. Har en historie med ensidig skjelving eller kliniske bevis på en annen medisinsk, nevrologisk eller psykiatrisk tilstand som kan forklare eller forårsake skjelving, inkludert men ikke begrenset til Parkinsons sykdom, Huntingtons sykdom, Alzheimers sykdom, hjerneslag med nevrologiske følgetilstander, intensjonsskjelving (IT) forårsaket av annen etiologi enn ET, cerebellar sykdom (inkludert spinocerebellar ataksier), primær dystoni, Fragilt X Tremor/Ataxia syndrom eller familiehistorie med Fragilt X-syndrom, traumatisk hjerneskade, psykogen tremor, misbruk eller abstinens av alkohol eller benzodiazepiner, multippel sklerose, polynevropati ( diabetisk nevropati tillatt hvis sykdommen ikke påvirker gang eller balanse og ikke involverer øvre ekstremitet), og endokrine tilstander som ukontrollert eller utilstrekkelig behandlet hypotyreose, mat eller supplement-induserte bevegelsesforstyrrelser (f.eks. skjelving relatert til beta-agonister eller koffein), eller andre medisinske, nevrologiske eller psykiatriske tilstander som kan forklare eller forårsake skjelving.
7. Har tidligere hatt magnetisk resonans-guidet fokusert ultralyd eller kirurgisk intervensjon for ET som en dyp hjernestimulator (DBS) eller lesjonsterapi som thalamotomi.
8. Har hatt botulinumtoksininjeksjon for ET i de 6 månedene før screening eller gjennom hele studien.
9. Bruker Cala kIQ™ helseapparat for ET i 14 dager før screening eller gjennom hele studien.
10. Er uvillig eller ute av stand til å avstå fra å drikke alkohol 24 timer før og under kliniske studievurderinger, eller regelmessig bruk av alkohol som vil forhindre avholdenhet fra alkohol i denne tidsperioden rundt besøk.
11. Har en historie med rusforstyrrelser i samsvar med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fifth Edition Text Revision (DSM-5-TR) kriterier. Deltakere med tidligere diagnose ruslidelse som har vært i remisjon i minst 2 år kan delta i studien.
12. Tar for tiden et eller flere reseptbelagte eller reseptfrie produkter og mat kjent for å være moderate eller sterke hemmere eller sterke induktorer (moderat induktorer er ikke forbudt) av cytokrom P450 (CYP3A4), som ikke kan seponeres minst 5 halveringstider eller 14 dager før (avhengig av hva som er lengst) til baseline og holdt tilbake gjennom hele den kliniske studien.
13. Tidligere deltakelse i en klinisk studie med ulixacaltamid, med unntak av deltakere som for øyeblikket er påmeldt og fullfører EOT-besøket i forlengelsesperioden for PRAX-944-222.