필수 3 - 본태성 진전(ET)에 대한 Ulixacaltamide의 안전성과 효능을 평가하는 분산형, 3상 연구
2026년 7월 14일 업데이트: Praxis Precision Medicines
본태성 진전이 있는 성인에서 울릭사칼타마이드(PRAX-944)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 분산형, 무작위화, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 설계, 무작위 중단 및 장기 안전성 연구
이 임상 연구의 목표는 본태성 떨림에서 ulixacaltamide와 위약 치료를 비교하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
• ulixacaltamide는 본태성 떨림 환자에게 안전하고 효과적인 치료법입니까?
참가자는 최대 12주 동안 울리사칼타마이드 또는 위약으로 치료를 받는 두 가지 임상 연구 중 하나에 참여하라는 요청을 받게 됩니다. 통제된 연구가 완료된 후, 그들은 장기적인 공개 라벨 안전성 연구에 참여하고 울릭사칼타마이드 치료를 받을 수 있는 자격을 얻게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
PRAX-944-321은 본태성 진전(ET)에서 울릭사칼타마이드의 안전성과 효능을 평가하는 분산형, 3상, 다중 연구, 임상 시험입니다.
이 연구에는 2개의 개별적이고 동시적인 3상 중추적 연구가 포함되는데, 그 중 하나는 병렬 설계(PD)이고 다른 하나는 무작위 철회(RW)이며, 모든 참가자는 하나의 선별 과정과 장기 안전성 연구(LTSS)를 거칩니다.
이 연구에는 적격한 중추 연구와 PRAX-944-222 공개 라벨 확장(OLE) 참가자를 위한 별도의 LTSS 연구도 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
1000
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26508
- United Biosource LLC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 체질량 지수(BMI)가 18~40kg/m2입니다.
- 자세 및 행동 떨림을 특징으로 하는 스크리닝 전 ET의 임상 진단이 있음
- 현재 ET를 위해 처방된 약물을 받고 있는 경우, 1개 이하의 약물을 복용하고, 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량을 복용해야 하며, 연구 전반에 걸쳐 안정적인 용량을 유지할 의지가 있어야 합니다. 필요에 따라(PRN) 처방된 ET 의약품의 사용은 허용되지 않습니다. 프리미돈 사용은 스크리닝 전 2주 이내 및 연구 기간 내내 허용되지 않습니다.
- 가임기 여성은 중재 기간 전체(SoA에 설명된 대로) 동안 연구 약물 투여 전 기준(1일)에 스크리닝 -28일에 혈청 임신 테스트 음성, 소변 임신 테스트 음성으로 기록된 임신 테스트를 수행해야 합니다. 그리고 적절한 경우 SFU 또는 ED 방문 시.
- 프로토콜과 ICF에 정의된 피임법을 사용할 의지와 능력이 있습니다.
- 연구자에 의해 적절하고 적합한 후보자로 평가되었으며 ERC 중앙 검토자가 확인한 대로 ET 진단과 일치하는 신경학적 검사 및 의료 기록이 있습니다.
- 기준선에서 주요 포함 기준 확인
제외 기준:
- 손재주나 기능을 손상시키는 상지의 신경병증, 근육 약화, 관절병 또는 기타 근골격계 진단.
- 울리사칼타마이드 제제의 모든 성분에 대해 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 연구 중 떨림 평가를 방해할 수 있는 약물/물질의 간헐적인 사용을 삼가할 의지가 없거나 삼가할 수 없는 경우.
- 벤조디아제핀, 수면제 또는 항불안제(프로토콜에 추가로 정의됨)를 산발적으로 사용하는 경우, 조사자 또는 후원자의 판단에 따라 떨림 평가가 혼동될 수 있습니다.
- 떨림이 발생하기 전 3개월 이내에 신경계에 외상이 있는 경우.
- 파킨슨병, 헌팅턴병, 알츠하이머병, 신경학적 후유증을 동반한 뇌졸중, 의도적 떨림(IT)을 포함하되 이에 국한되지 않는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 다른 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태 또는 일측성 진전의 병력이 있는 경우 ET 이외의 병인에 의한 소뇌 질환(척수소뇌 운동실조증 포함), 원발성 근긴장이상, 취약 X 진전/운동실조 증후군 또는 취약 X 증후군의 가족력, 외상성 뇌 손상, 심인성 진전, 알코올 또는 벤조디아제핀 남용 또는 금단, 다발성 경화증, 다발신경병증( 질병이 보행이나 균형에 영향을 미치지 않고 상지를 침범하지 않는 경우 당뇨병성 신경병증이 허용되고, 조절되지 않거나 부적절하게 치료된 갑상선 기능 저하증, 음식 또는 보충제로 인한 운동 장애(예: 베타 작용제 또는 카페인과 관련된 떨림)와 같은 내분비 상태, 또는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 기타 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태.
- 이전에 자기 공명 유도 집중 초음파 또는 심부 뇌 자극기(DBS)와 같은 ET에 대한 외과적 개입 또는 시상절단술과 같은 병변 치료를 받은 적이 있습니다.
- 스크리닝 전 6개월 동안 또는 연구 기간 내내 ET를 위한 보툴리눔 독소 주사를 맞았습니다.
- 스크리닝 전 14일 동안 또는 연구 기간 내내 ET용 Cala kIQ™ 건강 장치를 사용하고 있습니다.
- 임상 연구 평가 전 및 도중 24시간 동안 음주를 삼가할 의향이 없거나 삼가할 수 없는 경우, 또는 방문 전후의 이 기간 동안 금주를 불가능하게 하는 정기적인 음주.
- 정신 장애 진단 및 통계 편람 제5판 텍스트 개정판(DSM-5-TR) 기준에 부합하는 약물 남용 장애 병력이 있음. 이전에 약물 사용 장애 진단을 받은 적이 있고 최소 2년 동안 완화 상태를 유지한 참가자는 연구에 참여할 수 있습니다.
- 현재 최소 5 반감기 또는 중단할 수 없는 시토크롬 P450(CYP3A4)의 중등도 또는 강력한 억제제 또는 강력한 유도제(중간 유도제는 금지되지 않음)로 알려진 처방 또는 비처방 제품 및 식품을 복용하고 있습니다. 기준 시점 14일 전(더 긴 기간) 및 임상 연구 기간 내내 보류됩니다.
- 현재 PRAX-944-222 연장 기간에 등록되어 EOT 방문을 완료한 참가자를 제외하고 ulixacaltamide 임상 연구에 사전 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 병렬 설계: ulixacaltamide arm
이중 맹검 부분: 경구 투여, 1일 1회 아침에 60mg으로 14일에 걸쳐 적정 ulixacaltamide: 7일 동안 20mg, 7일 동안 40mg, 70일 동안 60mg
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적정을 포함한 1일 1회 경구 치료
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위약 비교기: 평행 디자인: 위약군
이중 맹검 부분: 경구 투여, 1일 1회 오전: 84일간 위약
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1일 1회 구강 치료
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실험적: 무작위 철수
이중 맹검 부분: 경구 투여, 14일에 걸쳐 60mg의 울릭사칼타마이드까지 적정과 함께 1일 1회 아침에 투여: 7일 동안 20mg, 7일 동안 40mg, 42일 동안 60mg 무작위 중단 부분: 이중 맹검 부분 이후: 28일 동안 위약 또는 울릭사칼타마이드 60mg에 대한 1:1 무작위 배정 |
1일 1회 구강 치료
적정을 포함한 1일 1회 경구 치료
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실험적: 장기 안전 연구 : Essential1 롤오버
오픈 라벨 부분 : 경구 투약, 오전 1 회 최대 3 년 60mg ulixacaltamide
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적정을 포함한 1일 1회 경구 치료
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실험적: 장기 안전 연구 : 병렬 설계 및 무작위 철수 롤오버
위약에 대한 이전 환자의 개방형 부품 : 14 일 ~ 60mg의 ulixacaltamide : 20 mg의 7 일, 40 mg, 최대 3 년 60 mg ulixacaltamide 60 mg ulixacaltamide의 이전 환자의 개방형 부품 : 경구 투약, 오전 1시에 최대 3 년 60 mg ulixacaltamide |
적정을 포함한 1일 1회 경구 치료
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실험적: 장기 안전 연구 : LTSS 연구에 직접 등록
구강 투약, 14 일에 걸쳐 14 일 ~ 60 mg 울릭 사 칼타 마이드 : 7 일 20 mg, 40 mg의 7 일, 최대 3 년 60 mg ulixacaltamide
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적정을 포함한 1일 1회 경구 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위 철회: 무작위 철회 후 mADL11 점수의 변화로 정의된 반응을 유지하는 참가자의 비율
기간: 12주(84일)
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수정된 일상생활 활동 11(mADL11)은 TETRAS-ADL 하위 척도의 항목 1~11을 종합한 것입니다. 각 기능에 대한 영향은 0에서 4까지의 5점 Likert 척도로 평가됩니다. 총점을 계산하기 전에 각 항목 점수에 점수 조정이 적용됩니다. 수정된 점수는 모든 11개 항목(점수 조정 포함)의 합계로 계산되며 범위는 0~33이며, 값이 클수록 일상 생활 활동에 직접적인 떨림 영향이 증가했음을 나타냅니다. 환자 반응의 변화는 무작위 중단 후 8주차(56일차)에 설정된 RW 기준선을 기준으로 반응을 유지하는 울릭사칼타마이드군과 위약군 환자의 비율을 비교할 것입니다. |
12주(84일)
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병렬 설계 : MADL11 점수의 기준선 (CFB)에서 8 주 (56 일)로 변경
기간: 8 주 (56 일)
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일상 생활 11 (MADL11)의 수정 된 활동은 Tetras-Adl 하위 스케일의 1 ~ 11 항목의 복합 합계입니다.
각 함수에 대한 영향은 0에서 4까지의 5 점 리 커트 척도로 평가됩니다. 총 점수를 계산하기 전에 각 항목 점수에 스코어링 조정이 적용됩니다.
수정 된 점수는 11 개의 항목 모두 (점수 조정과 함께)의 합으로 계산되며 0에서 33 사이의 범위에서 더 큰 값은 일상 생활 활동에 대한 직접적인 진전 영향을 나타냅니다.
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8 주 (56 일)
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장기 안전 연구 : 부작용 (AE) 및 심각성을 가진 참가자 수.
기간: 최대 3 년
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부작용 (AE)이있는 참가자 수는 우선 기간으로보고됩니다.
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최대 3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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병렬 설계 : MADL11에 의해 측정 된 질병 개선 속도
기간: 12 주 (84 일)
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시간이 지남에 따라 MADL11의 기울기에 의해 측정 된 Ulixacaltamide 및 위약 팔의 84 일 동안 질병 개선 속도를 비교하십시오.
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12 주 (84 일)
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병렬 디자인 : 8 주차 (56 일)에 PGI-C 변경
기간: 8 주 (56 일)
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PGI-C는 기준 이후의 참가자의 조건 변화를 평가합니다.
참가자는 기준선 (1 일의 사전 복용량)에 비해 7 점 척도에서 1 (매우 개선)에서 7 (매우 악화)에 대한 조건을 평가해야합니다.
모든 경우에, 참가자가 변화가 약물 관련인지 아닌지 여부와 무관하게 평가해야합니다.
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8 주 (56 일)
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병렬 디자인 : CGI-S 변화 기준선에서 8 주차 (56 일)
기간: 8 주 (56 일)
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CGI-S는 참가자의 현재 질병 상태에 대한 임상의의 인상을 평가합니다.
임상의는이 환자 집단에 대한 총 임상 경험을 사용하고 참가자의 ET의 현재 심각성을 1 (정상, 전혀 아프지 않은)에서 7 (가장 극도로 아픈 환자 중)에서 7 점 척도로 평가해야합니다.
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8 주 (56 일)
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무작위 철수 : 56 일부터 84 일까지 MADL11의 기울기에 의해 측정 된 질병 개선 비율
기간: 4 주 (28 일)
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Ulixacaltamide 및 위약 팔의 56 일에서 84 일까지 질병 개선 속도를 비교하십시오.
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4 주 (28 일)
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무작위 철수 : 84 일에 PGI-C
기간: 4 주 (28 일)
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PGI-C는 참가자의 상태 변화를 평가합니다.
참가자는 1에서 7에서 7 (매우 개선)에서 7 점 척도로 기준선에 대한 조건을 평가해야합니다 (매우 악화).
모든 경우에, 참가자가 변화가 약물 관련인지 아닌지 여부와 무관하게 평가해야합니다.
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4 주 (28 일)
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무작위 철수 : CGI-S 변화 RW 기준선 (56 일)에서 84 일로 변경
기간: 4 주 (28 일)
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CGI-S는 참가자의 현재 질병 상태에 대한 임상의의 인상을 평가합니다.
임상의는이 환자 집단에 대한 총 임상 경험을 사용하고 참가자의 ET의 현재 심각성을 1 (정상, 전혀 아프지 않은)에서 7 (가장 극도로 아픈 환자 중)까지 7 점 척도로 평가해야합니다.
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4 주 (28 일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 2일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 10일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 12일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .