Essential 3 – Hajautettu, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan uliksakaltamidin turvallisuutta ja tehoa välttämättömässä vapinassa (ET)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Sen painoindeksi (BMI) on seulonnassa 18-40 kg/m2, mukaan lukien.
2. Hänellä on kliininen ET-diagnoosi ennen seulontaa, jolle on ominaista asento- ja toimintavapina
3. Jos saat parhaillaan ET-hoitoon määrättyä lääkitystä, hänen on oltava ≤1 lääkkeellä, vakaalla annoksilla vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja oltava valmis säilyttämään vakaat annokset koko tutkimuksen ajan. Tarvittaessa (PRN) määrättyjen ET-lääkkeiden käyttö ei ole sallittua. Primidonin käyttöä ei sallita 2 viikkoa ennen seulontaa ja koko tutkimuksen ajan.
4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on tehtävä raskaustestit, sekä dokumentoitu negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa päivänä -28, negatiiviset virtsan raskaustestit Lähtötaso (päivä 1) ennen tutkimuslääkkeen antamista koko interventiojaksojen ajan (sellaisena kuin se on kuvattu). ja tapauksen mukaan SFU- tai ED-vierailulla.
5. Haluaa ja pystyy käyttämään ehkäisyä protokollan ja ICF:n mukaisesti.
6. Tutkija on arvioinut sen sopivaksi ja sopivaksi ehdokkaaksi, ja hänellä on neurologinen tutkimus ja sairaustiedot, jotka vastaavat ET-diagnoosia, kuten ERC:n keskustarkastaja on vahvistanut.
7. Vahvista tärkeimmät sisällyttämiskriteerit lähtötasolla

Poissulkemiskriteerit:

1. Neuropatia, lihasheikkous, artropatia tai muu yläraajan tuki- ja liikuntaelimistön diagnoosi, joka heikentää kätevyyttä tai toimintaa.
2. Hänellä on tunnettu yliherkkyys jollekin uliksakaltamidivalmisteen aineosalle.
3. Ei halua tai ei pysty pidättymään lääkkeiden/aineiden, jotka saattavat häiritä vapinan arviointia tutkimuksen aikana, satunnaisesta käytöstä.
4. Käyttää satunnaisesti bentsodiatsepiinia, unilääkettä tai anksiolyyttistä ainetta (kuten on tarkemmin määritelty protokollassa), joka tutkijan tai toimeksiantajan arvion mukaan sekoittaisi vapinan arviointia.
5. Hänellä on hermoston trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
6. hänellä on ollut yksipuolinen vapina tai kliinisiä todisteita toisesta lääketieteellisestä, neurologisesta tai psykiatrisesta sairaudesta, joka voi selittää tai aiheuttaa vapinaa, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Parkinsonin tautiin, Huntingtonin tautiin, Alzheimerin tautiin, aivohalvaukseen ja neurologisiin seurauksiin, tahallisen vapinan (IT) aiheuttama muu kuin ET, pikkuaivojen sairaus (mukaan lukien spinocerebellaariset ataksiat), primaarinen dystonia, Fragile X -vapina/ataksia-oireyhtymä tai suvussa esiintynyt Fragile X -oireyhtymä, traumaattinen aivovaurio, psykogeeninen vapina, alkoholin tai bentsodiatsepiinien väärinkäyttö tai vieroitus, multippeliskleroosi, polyneuropatia ( diabeettinen neuropatia sallittu, jos sairaus ei vaikuta kävelyyn tai tasapainoon eikä siihen liity yläraajoja) ja endokriiniset tilat, kuten hallitsematon tai riittämättömästi hoidettu kilpirauhasen vajaatoiminta, ruoan tai lisäravinteen aiheuttamat liikehäiriöt (esim. beeta-agonisteihin tai kofeiiniin liittyvä vapina) tai muut lääketieteelliset, neurologiset tai psykiatriset tilat, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa.
7. Hänellä on aiemmin ollut magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen interventio ET:n vuoksi, kuten syväaivostimulaattori (DBS) tai leesiohoito, kuten talamotomia.
8. Hänellä on ollut botuliinitoksiini-injektio ET:n vuoksi 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai koko tutkimuksen ajan.
9. Käyttää Cala kIQ™ -terveyslaitetta ET:hen 14 päivää ennen seulontaa tai koko tutkimuksen ajan.
10. Ei halua tai pysty pidättäytymään alkoholin juomisesta 24 tuntia ennen kliinisten tutkimusten arviointeja ja niiden aikana tai säännöllistä alkoholin käyttöä, joka estäisi alkoholin pidättymisen tälle ajanjaksolle käyntien aikana.
11. Hänellä on ollut päihteidenkäyttöhäiriöitä, jotka ovat DSM-5-TR (DSM-5-TR) -kriteerien mukaisia. Tutkimukseen voivat osallistua osallistujat, joilla on aiemmin diagnosoitu päihdehäiriö ja jotka ovat olleet remissiossa vähintään 2 vuotta.
12. käyttää parhaillaan resepti- tai reseptivapaata tuotetta ja ruokaa, jonka tiedetään olevan kohtalaisia ​​tai vahvoja sytokromi P450:n (CYP3A4) estäjiä tai voimakkaita indusoijia (kohtalaisia ​​indusoijia ei ole kielletty), joita ei voida keskeyttää vähintään 5 puoliintumisajan tai 14 päivää ennen lähtötilannetta (riippuen siitä, kumpi ajanjakso on pidempi) ja pidätettynä koko kliinisen tutkimuksen ajan.
13. Aiempi osallistuminen kliiniseen uliksakaltamiditutkimukseen, lukuun ottamatta osallistujia, jotka ovat tällä hetkellä ilmoittautuneet ja suorittavat EOT-käynnin PRAX-944-222 jatkojaksossa.