Essential 3 — децентрализованное исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности уликсакалтамида при эссенциальном треморе (ЭТ)

Критерии включения:

1. Имеет индекс массы тела (ИМТ) при скрининге от 18 до 40 кг/м2 включительно.
2. Имеет клинический диагноз ЭТ до скрининга, характеризующийся постуральным тремором и тремором действия.
3. Если в настоящее время получают лекарства, назначенные для ЭТ, они должны принимать ≤1 препарата, принимать стабильную дозу(ы) в течение как минимум 1 месяца до скрининга и быть готовыми поддерживать стабильную(ые) дозу(ы) на протяжении всего исследования. По необходимости (ПРН) применение назначенных ЭТ-препаратов не допускается. Использование примидона не допускается в течение 2 недель до скрининга и на протяжении всего исследования.
4. Женщины детородного возраста должны пройти тесты на беременность с документально подтвержденным отрицательным тестом на беременность в сыворотке крови при скрининге в день -28, отрицательными тестами на беременность в моче на исходном уровне (день 1) до введения исследуемого препарата в течение всех периодов вмешательства (как указано в SoA). и при посещении СФУ или отделения неотложной помощи, в зависимости от ситуации.
5. Желает и может использовать средства контрацепции, как это определено в протоколе и МКФ.
6. Был оценен исследователем как подходящий и подходящий кандидат и имеет неврологическое обследование и медицинские записи, соответствующие диагнозу ЭТ, что подтверждено центральным рецензентом ERC.
7. Подтвердите ключевые критерии включения на исходном уровне

Критерий исключения:

1. Невропатия, мышечная слабость, артропатия или другой скелетно-мышечный диагноз верхних конечностей, который ухудшает ловкость или функцию.
2. Имеет известную гиперчувствительность к любому компоненту препарата уликсакалтамид.
3. Не желает или не может воздерживаться от эпизодического применения лекарств/веществ, которые могут помешать оценке тремора во время исследования.
4. Спорадически принимает бензодиазепины, снотворные или анксиолитики (как определено в протоколе), что, по мнению исследователя или спонсора, может исказить оценку тремора.
5. Имеет травму нервной системы в течение 3 месяцев до появления тремора.
6. Имеет в анамнезе односторонний тремор или клинические признаки другого медицинского, неврологического или психиатрического состояния, которое может объяснить или вызвать тремор, включая, помимо прочего, болезнь Паркинсона, болезнь Хантингтона, болезнь Альцгеймера, инсульт с неврологическими последствиями, интенционный тремор (ИТ), вызванный по этиологии, отличной от ЭТ, заболеванию мозжечка (включая спиноцеребеллярную атаксию), первичной дистонии, синдрому ломкого тремора/атаксии или семейному анамнезу синдрома ломкой Х-хромосомы, черепно-мозговой травме, психогенному тремору, злоупотреблению алкоголем или бензодиазепинами или синдрому отмены, рассеянному склерозу, полинейропатии ( разрешена диабетическая нейропатия, если заболевание не влияет на походку или равновесие и не затрагивает верхние конечности), а также эндокринные состояния, такие как неконтролируемый или неадекватно леченный гипотиреоз, двигательные расстройства, вызванные приемом пищи или пищевых добавок (например, тремор, связанный с бета-агонистами или кофеином), или другие медицинские, неврологические или психиатрические состояния, которые могут объяснить или вызвать тремор.
7. Ранее у вас было фокусированное ультразвуковое исследование под контролем магнитного резонанса или хирургическое вмешательство по поводу ЭТ, такое как глубокая стимулятор мозга (DBS), или терапия поражений, такая как таламотомия.
8. Была ли инъекция ботулотоксина по поводу ЭТ за 6 месяцев до скрининга или на протяжении всего исследования.
9. Использует медицинское устройство Cala kIQ™ для ЭТ за 14 дней до скрининга или на протяжении всего исследования.
10. Не желает или не может воздерживаться от употребления алкоголя за 24 часа до и во время оценки клинического исследования или от регулярного употребления алкоголя, которое исключает воздержание от алкоголя в течение этого периода времени перед посещениями.
11. Имеет в анамнезе расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ, соответствующие критериям Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам, пятое издание текстовой редакции (DSM-5-TR). В исследовании могут участвовать участники с предыдущим диагнозом расстройства, вызванного употреблением психоактивных веществ, которые находились в стадии ремиссии в течение как минимум 2 лет.
12. В настоящее время принимает препараты, отпускаемые по рецепту или без рецепта, а также продукты питания, о которых известно, что они являются умеренными или сильными ингибиторами или сильными индукторами (умеренные индукторы не запрещены) цитохрома P450 (CYP3A4), прием которых нельзя прекратить по крайней мере через 5 периодов полураспада или За 14 дней до исходного уровня (в зависимости от того, какой период времени окажется более продолжительным) и не применялся на протяжении всего клинического исследования.
13. Предварительное участие в клиническом исследовании уликсакалтамида, за исключением участников, которые в настоящее время зарегистрированы и завершили визит EOT в период продления PRAX-944-222.