Essential 3 – zdecentralizowane badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność uliksakaltamidu w leczeniu drżenia samoistnego (ET)

Kryteria przyjęcia:

1. Ma wskaźnik masy ciała (BMI) w badaniu przesiewowym od 18 do 40 kg/m2 włącznie.
2. Ma kliniczną diagnozę ET przed badaniem przesiewowym, charakteryzującą się drżeniem posturalnym i drżeniem ruchowym
3. Jeśli obecnie otrzymujesz leki przepisane na ET, musisz przyjmować ≤1 leków, stałą dawkę(-y) przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i chcieć utrzymać stałą(-e) dawkę(-y) przez cały okres badania. W razie potrzeby (PRN) stosowanie przepisanych leków na ET nie jest dozwolone. Zabrania się stosowania prymidonu w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania.
4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą poddać się testom ciążowym z udokumentowanym ujemnym wynikiem testu ciążowego w surowicy w 28. dniu badania przesiewowego i ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu w punkcie wyjściowym (dzień 1.) przed podaniem badanego leku, przez cały okres interwencji (zgodnie z postanowieniami SoA). oraz podczas wizyty na SFU lub SOR, stosownie do przypadku.
5. Chce i potrafi stosować antykoncepcję w rozumieniu protokołu i ICF.
6. Został oceniony przez badacza jako odpowiedni i odpowiedni kandydat oraz posiada badania neurologiczne i dokumentację medyczną zgodną z diagnozą ET, co potwierdził centralny recenzent ERC.
7. Potwierdź kluczowe kryteria włączenia na poziomie wyjściowym

Kryteria wyłączenia:

1. Neuropatia, osłabienie mięśni, artropatia lub inna choroba układu mięśniowo-szkieletowego kończyny górnej, która upośledza zręczność lub funkcję.
2. Czy występuje nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu uliksakaltamidu.
3. Nie chce lub nie może powstrzymać się od sporadycznego stosowania leków/substancji, które mogą zakłócać ocenę drżenia podczas badania.
4. Sporadycznie zażywa benzodiazepiny, leki nasenne lub leki przeciwlękowe (zgodnie z bliższą definicją w protokole), które w ocenie badacza lub sponsora mogłyby zakłócić ocenę drżenia.
5. Doznał urazu układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia.
6. u pacjenta występowało w przeszłości jednostronne drżenie lub objawy kliniczne innego stanu medycznego, neurologicznego lub psychiatrycznego, który może wyjaśniać drżenie lub powodować drżenie, w tym między innymi chorobę Parkinsona, chorobę Huntingtona, chorobę Alzheimera, udar z następstwami neurologicznymi, drżenie zamiarowe (IT) spowodowane o etiologii innej niż ET, choroba móżdżkowa (w tym ataksja rdzeniowo-móżdżkowa), dystonia pierwotna, zespół łamliwego chromosomu X, drżenie/ataksja lub występowanie zespołu łamliwego chromosomu X w rodzinie, urazowe uszkodzenie mózgu, drżenie psychogenne, nadużywanie lub odstawienie alkoholu lub benzodiazepin, stwardnienie rozsiane, polineuropatia ( neuropatia cukrzycowa dozwolona, ​​jeśli choroba nie wpływa na chód ani równowagę i nie obejmuje kończyny górnej) oraz stany endokrynologiczne, takie jak niekontrolowana lub niewłaściwie leczona niedoczynność tarczycy, zaburzenia ruchu wywołane jedzeniem lub suplementacją (np. drżenie związane z agonistami beta lub kofeiną), lub inne schorzenia, neurologiczne lub psychiatryczne, które mogą wyjaśniać lub powodować drżenie.
7. Miał wcześniej wykonane skupione USG pod kontrolą rezonansu magnetycznego lub interwencję chirurgiczną z powodu ET, taką jak głęboki stymulator mózgu (DBS) lub terapię zmian chorobowych, taką jak talamotomia.
8. Miał zastrzyk toksyny botulinowej z powodu ET w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
9. Korzysta z urządzenia zdrowotnego Cala kIQ™ w celu leczenia ET na 14 dni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
10. Nie chce lub nie może powstrzymać się od picia alkoholu na 24 godziny przed oceną badania klinicznego i w jego trakcie lub od regularnego spożywania alkoholu, które wykluczałoby abstynencję od alkoholu w okresie wokół wizyt.
11. Ma historię zaburzeń związanych z używaniem substancji psychoaktywnych zgodnie z kryteriami DSM-5-TR, podręcznika diagnostycznego i statystycznego zaburzeń psychicznych, wydanie piąte. W badaniu mogą wziąć udział uczestnicy z wcześniejszą diagnozą zaburzeń związanych z używaniem substancji psychoaktywnych, którzy znajdują się w remisji od co najmniej 2 lat.
12. Czy obecnie przyjmuje produkty na receptę lub bez recepty oraz żywność, o której wiadomo, że jest umiarkowanym lub silnym inhibitorem lub silnym induktorem (umiarkowane induktory nie są zabronione) cytochromu P450 (CYP3A4), którego nie można przerwać przez co najmniej 5 okresów półtrwania lub 14 dni przed (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) do wartości wyjściowych i wstrzymane przez cały okres badania klinicznego.
13. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym uliksakaltamidu, z wyjątkiem uczestników, którzy są obecnie zapisani i ukończyli wizytę EOT w okresie przedłużenia PRAX-944-222.