Essencial 3 - Estudo descentralizado de fase 3 que avalia a segurança e eficácia da ulixacaltamida no tremor essencial (TE)

Critério de inclusão:

1. Apresenta índice de massa corporal (IMC) no Rastreio entre 18 e 40 kg/m2, inclusive.
2. Tem um diagnóstico clínico de TE antes da triagem, caracterizado por tremor postural e de ação
3. Se estiver atualmente recebendo medicação prescrita para TE, deve estar tomando ≤1 medicamento, em dose(s) estável(s) por pelo menos 1 mês antes da triagem e disposto a manter dose(s) estável(s) durante todo o estudo. Conforme necessário (PRN), o uso de medicamentos TE prescritos não é permitido. O uso de Primidona não é permitido nas 2 semanas anteriores à triagem e durante todo o estudo.
4. Mulheres com potencial para engravidar devem realizar testes de gravidez, com teste de gravidez sérico negativo documentado na triagem no Dia -28, testes de gravidez de urina negativos na linha de base (Dia 1) antes da administração do medicamento do estudo, durante os períodos de intervenção (conforme descrito no SoA) e na visita SFU ou ED, conforme apropriado.
5. Está disposto e é capaz de usar contraceptivos conforme definido no protocolo e na CIF.
6. Foi avaliado como um candidato apropriado e adequado pelo investigador e possui um exame neurológico e registros médicos consistentes com o diagnóstico de TE, conforme confirmado pelo revisor central do ERC.
7. Confirme os principais critérios de inclusão na linha de base

Critério de exclusão:

1. Neuropatia, fraqueza muscular, artropatia ou outro diagnóstico músculo-esquelético da extremidade superior que prejudique a destreza ou função.
2. Tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da formulação da ulixacaltamida.
3. Não deseja ou é incapaz de abster-se do uso episódico de medicamentos/substâncias que possam interferir na avaliação do tremor durante o estudo.
4. Está usando esporadicamente um benzodiazepínico, medicamento para dormir ou ansiolítico (conforme definido no protocolo), que no julgamento do investigador ou patrocinador confundiria a avaliação do tremor.
5. Apresenta trauma no sistema nervoso nos 3 meses anteriores ao início do tremor.
6. Tem histórico de tremor unilateral ou evidência clínica de outra condição médica, neurológica ou psiquiátrica que possa explicar ou causar tremor, incluindo, entre outros, doença de Parkinson, doença de Huntington, doença de Alzheimer, acidente vascular cerebral com sequelas neurológicas, tremor intencional (TI) causado por etiologia diferente de TE, doença cerebelar (incluindo ataxias espinocerebelares), distonia primária, síndrome de Tremor/Ataxia do X Frágil ou história familiar de síndrome do X Frágil, lesão cerebral traumática, tremor psicogênico, abuso ou abstinência de álcool ou benzodiazepínicos, esclerose múltipla, polineuropatia ( neuropatia diabética permitida se a doença não afetar a marcha ou o equilíbrio e não envolver os membros superiores) e estados endócrinos, como hipotireoidismo não controlado ou tratado inadequadamente, distúrbios do movimento induzidos por alimentos ou suplementos (por exemplo, tremor relacionado a agonistas beta ou cafeína), ou outras condições médicas, neurológicas ou psiquiátricas que possam explicar ou causar tremor.
7. Teve anteriormente ultrassom focado guiado por ressonância magnética ou intervenção cirúrgica para TE, como um estimulador cerebral profundo (DBS) ou terapia de lesão, como talamotomia.
8. Recebeu injeção de toxina botulínica para TE nos 6 meses anteriores à triagem ou durante o estudo.
9. Está usando o dispositivo de saúde Cala kIQ™ para TE 14 dias antes da triagem ou durante o estudo.
10. Não deseja ou é incapaz de abster-se de beber álcool 24 horas antes e durante as avaliações do estudo clínico, ou do uso regular de álcool que impediria a abstinência de álcool durante esse período próximo às visitas.
11. Tem um histórico de transtorno por uso de substâncias consistente com os critérios da Revisão de Texto da Quinta Edição do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-5-TR). Participantes com diagnóstico prévio de transtorno por uso de substâncias e que estejam em remissão há pelo menos 2 anos podem participar do estudo.
12. Está atualmente tomando produtos com ou sem prescrição e alimentos conhecidos por serem inibidores moderados ou fortes ou indutores fortes (indutores moderados não são proibidos) do citocromo P450 (CYP3A4), que não podem ser descontinuados pelo menos 5 meias-vidas ou 14 dias antes (o que for o período de tempo mais longo) da linha de base e retido durante todo o estudo clínico.
13. Participação prévia em um estudo clínico de ulixacaltamida, com exceção dos participantes que estão atualmente inscritos e completam a visita EOT no período de extensão PRAX-944-222.