PEG化組換えヒト凝固第VIII因子-Fc融合タンパク質の第3相臨床プロジェクト
2026年9月3日 更新者：Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.
重症血友病A患者（成人および青年）における注射用の組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc融合タンパク質（FRSW117）の有効性、安全性、免疫原性および薬物動態を評価するための多施設共同研究
重度の血友病A患者における注射用の組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc融合タンパク質（FRSW117）の予防効果を評価する。
重度の血友病 A 患者への注射に対する組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc 融合タンパク質 (FRSW117) の安全性を評価する。
二次的な目的:
重度の血友病A患者の止血および外科的止血における注射用組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc融合タンパク質（FRSW117）の有効性を評価する。
重度の血友病Aの治療患者への注射用の組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc融合タンパク質（FRSW117）の薬物動態（PK）特性を評価する。
重度の血友病Aの治療患者への注射用の組換えヒト凝固因子Ⅷ-Fc融合タンパク質（FRSW117）の免疫原性を評価する。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
124
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
- Beijing tongren hospital,CMU
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Changsha、中国
- XiangYa Hospital CentralSouth University
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Chongqing、中国
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Fuzhou、中国
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangzhou、中国
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hangzhou、中国
- The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
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Hefei、中国
- Anhui Provincial Hospital
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Jinan、中国
- Jinan Central Hospital
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Jinan、中国
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
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Kunming、中国
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Lanzhou、中国
- The First Hospital of Lanzhou University
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Nanchang、中国
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Nanjing、中国
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Nantong、中国
- Affiliated Hospital of Nantong University
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Qingdao、中国
- The Affiliated Hospital Of Qingdao University
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Shanghai、中国
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
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Shenzhen、中国
- Shenzhen Second People's Hospital
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Suzhou、中国
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Taiyuan、中国
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Tangshan、中国
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
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Tianjin、中国
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
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Wuxi、中国
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
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Xiamen、中国
- The First Affiliated Hospital of Xiamen University
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Xuzhou、中国
- Zhenyu Li
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Yangzhou、中国
- Subei People's Hospital of Jiangsu province
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Zhengzhou、中国
- Henan Provincial People's Hospital
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Zhengzhou、中国
- Henan Cancer Hospital
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Zhengzhou、中国
- Zhengzhou People's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 12 ≤ 年齢 ≤ 65 歳の男性。
- 臨床的に確認された重度の血友病 A の患者、すなわちスクリーニング (中央臨床検査) または以前の医療記録で以下のことが確認されている: FⅧ 活性 < 1%;
- - 組換えおよび/または血液由来の凝固因子Ⅷ製品または寒冷沈降製品による以前の治療記録があり、投与日数が150日以上（EDs≧150）
- 正常なプロトロンビン時間 (PT) または国際正規化比 (INR)<1.3
- 出血事象はスクリーニング前の少なくとも6か月間詳細に記録されました（オンデマンド/PPXグループの参加者は6か月以内に少なくとも6回の自然出血が発生する必要がありました）
- この研究について十分に理解して知っており、自発的に臨床研究に参加するためのインフォームドコンセントに署名し、被験者および/またはその保護者が自宅での出血治療に協力でき、すべての研究手順を完了する能力を持っていること。
除外基準:
- -治験薬またはその賦形剤（マウスまたはハムスタータンパク質を含む）に対する既知のアレルギーまたはアレルギーの疑い。
- 過去にFⅧまたはIgG2注射後の過敏症またはアナフィラキシー。
- スクリーニング期間中にFⅧ阻害剤陽性（≧0.6BU/mL）、または過去にFⅧ阻害剤陽性の病歴がある、またはFⅧ阻害剤陽性の家族歴がある。
- フォンヴィレブランド因子 (vWF) 抗原検査の結果が正常値の下限値を下回りました。
- スクリーニング段階での重度の貧血（ヘモグロビン < 60 g/L）。
- スクリーニング期間中の血小板数 < 100×109 /L;
肝機能異常:
アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) が正常値 (ULN) の上限の 3 倍を超える。または血清総ビリルビン (TBIL) >1.5x ULN。
腎機能に異常のある患者：
クレアチニンクリアランス（Ccr）<50 ml/分（コッククロフトとゴートの式による）。または血清クレアチニン (Cr) >1.5x ULN;
- 活動性C型肝炎患者、つまりC型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性およびHCV RNA陽性の人。または抗梅毒トレポネーマ特異的抗体 (TPHA) 陽性。または、ヒト免疫不全ウイルス (HIV) に対する抗体が陽性である。
- 血友病A以外の凝固機能障害を有する患者;
- 出血のリスクを高める可能性のある病状がある。
- 薬物またはアルコールの乱用歴;
- 治験の遵守に影響を与える可能性がある既知の精神障害を患っている。
- スクリーニング前の4週間以内に血液または血液成分の輸血を受けた患者。
- スクリーニング前の1か月以内に他の臨床試験に参加した参加者。
- スクリーニング前の7日以内の抗凝固薬または抗血小板薬、適応外の最大用量の非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の使用。または、臨床試験中に抗凝固薬または抗血小板薬、または適応外の最大用量のSAIDで治療する必要がある患者。
- 重度の心血管疾患および脳血管疾患、または脳卒中、心筋梗塞、不安定狭心症、うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会 [NYHA] グレード ≥ III）などの重度の血栓塞栓症イベント、および重度の不整脈（フリデリシアによって補正された QTc 間期 > 480 ミリ秒を含む）式）、コントロール不良の高血圧（収縮期≧160mmHgまたは拡張期≧100mmHg）、深部静脈血栓症など。
- 薬剤の最初の投与前6か月以内にエメセズマブを使用した患者を対象とする。
- 治験薬の初回投与前3か月以内にモノクローナル抗体療法、Fc融合タンパク質製剤（FRSW107およびFRSW117を除く）、PEG製剤（FRSW117を除く）、または免疫グロブリン静注を使用した患者。
- 初回薬剤投与前の3か月以内に大手術を受けた患者を対象とする（大手術は6.2.3 周術期管理で定義される）。
- 薬剤の初回投与前3日以内または5半減期以内に標準半減期のFⅧ製剤（例：バイコッホ、コプロック、ビイニジン、レンジー、NoL、アンテインなど）を使用した患者を対象とする（高齢者の場合は服用） );初回投与前4日以内または半減期5日以内に他の延長半減期製剤FⅧを使用した患者（高齢者の場合）。
- 薬剤の最初の投与前2週間以内に、発熱、重度の活動性細菌またはウイルス感染症、およびアレルギーのある患者を研究する。
- -治験薬の初回投与前の14日以内に使用された、または治験期間中に計画された全身免疫調節薬（グルココルチコイド[プレドニゾンの10mg/日等価用量を超える]、α-インターフェロン、免疫グロブリン、シクロホスファミド、シクロスポリンなど）吸入、点鼻スプレー、または局所コルチコステロイドの使用が許可されました。
- 治験薬の初回投与前4週間以内にワクチン接種を受けていた者。またはPK採血中にワクチン接種を計画している人（PKサブグループの被験者のみ）。
- 治験期間全体および最後の投与後 3 か月以内に子供または精子の提供を計画している、または効果的な物理的避妊法 (コンドーム、ペッサリー、Iud など) の使用を希望しない。
- 研究者らが恩恵を受けられないと述べた他の重篤な病状がある
- 他の研究者によって不適当と判断された被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：予防・治療グループ（PPXグループ）
被験者は、V1 (D1)、V4 (18w)、および V7 (50w) の初回投与時に 50 IU/kg FRSW117 を単回および複数回投与され、PK サンプルはそれぞれ投与後 168 時間まで収集されました。 予防中に、対象に治療が必要な画期的出血事象（すなわち、予防中の出血事象）が発生した場合、FRSW117は画期的治療に使用されます。 |
週に1回、50週間、必要に応じて
他の名前：
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実験的：オンデマンド・予防治療グループ（オンデマンド・PPXグループ）
出血事象が制御されるか、出血前の活動に戻るまで、FRSW117 の適切な用量と投与頻度が推奨されます。
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週に1回、50週間、必要に応じて
他の名前：
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実験的：周術期管理
PPX群およびオンデマンド/PPX群の患者は、主要治験期間中（50週間前）に手術（大手術と小手術の両方）を受けることが許可され、FRSW117は周術期に投与されます。
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週に1回、50週間、必要に応じて
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ABR
時間枠：1年
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予防治療時の年間出血率（ABR）＝有効性評価期間中の出血数／（治療日数／365.25）
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1年
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出血治療の有効率
時間枠：2年
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止血効果を予防治療時の突出出血治療、オンデマンド治療時のオンデマンド治療の4段階のスコアリングで評価しました。
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2年
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安全性評価
時間枠：3年
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FⅧ阻害剤陽性の発生率。 有害事象/有害事象：治療中の有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特に懸念される有害事象（AESI）、被験者の投薬中止、研究からの脱落、死亡を引き起こす有害事象の発生、および治験薬に関連する上記の指標の発生。 注射部位の反応。 臨床検査: 血液検査、尿検査、血液生化学検査、凝固機能検査、ウイルス学検査、免疫機能検査。 血栓症マーカー。 バイタルサイン、身体検査、神経学的検査、12誘導心電図、手術関連の合併症。 PEGレベル。 |
3年
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有害事象/反応
時間枠：全て
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治療中の有害事象（TEAE）、有害事象（AESI）に特に焦点を当てた重篤な有害事象（SAE）、被験者の投薬中止、研究からの脱落、死亡の原因となる有害事象など。
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全て
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免疫原性評価
時間枠：全て
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抗FRSW117抗体、抗PEG抗体、抗CHO抗体の陽性率。抗FRSW117抗体が陽性の場合、さらに抗RHFVIII抗体と抗PEG抗体を検出して陽性率を評価した。
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全て
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Renchi Yang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月27日
一次修了 (実際)
2025年10月8日
研究の完了 (実際)
2025年10月19日
試験登録日
最初に提出
2023年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月16日
最初の投稿 (実際)
2023年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月3日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。