Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3 klinisch project van gepegyleerd recombinant menselijk stollingsfactor VIII-Fc-fusie-eiwit

3 september 2026 bijgewerkt door: Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Multicenteronderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, immunogeniciteit en farmacokinetiek van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc Fusion Protein (FRSW117) voor injectie bij patiënten met ernstige hemofilie A (volwassenen en adolescenten)

Om de profylactische werkzaamheid van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit (FRSW117) voor injectie te evalueren bij patiënten met ernstige hemofilie A.

Om de veiligheid te evalueren van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit (FRSW117) voor injectie bij patiënten met ernstige hemofilie A.

Secundair doel:

Om de werkzaamheid van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit voor injectie (FRSW117) bij hemostase en chirurgische hemostase bij patiënten met ernstige hemofilie A te evalueren.

Om de farmacokinetische (PK) kenmerken van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc fusie-eiwit (FRSW117) voor injectie te evalueren bij behandelde patiënten met ernstige hemofilie A.

Om de immunogeniciteit te evalueren van recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit (FRSW117) voor injectie bij behandelde patiënten met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

124

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Beijing tongren hospital,CMU
      • Changsha, China
        • XiangYa Hospital CentralSouth University
      • Chongqing, China
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, China
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Hangzhou, China
        • The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
      • Hefei, China
        • Anhui Provincial Hospital
      • Jinan, China
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, China
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Kunming, China
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, China
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Nanchang, China
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanjing, China
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Nantong, China
        • Affiliated Hospital of Nantong University
      • Qingdao, China
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, China
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Taiyuan, China
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
      • Tangshan, China
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, China
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Wuxi, China
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
      • Xiamen, China
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
      • Xuzhou, China
        • Zhenyu Li
      • Yangzhou, China
        • Subei People's Hospital of Jiangsu province
      • Zhengzhou, China
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Zhengzhou People's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

opnamecriteria:

  • 12≤ leeftijd ≤65-jarige mannen;
  • Patiënten met klinisch bevestigde ernstige hemofilie A, d.w.z. bij screening (centraal laboratoriumonderzoek) of eerdere medische dossiers bevestigen: FⅧ activiteit < 1%;
  • Eerder gedocumenteerde behandeling met een recombinante en/of uit bloed afgeleide stollingsfactor Ⅷ producten of cryoprecipitatieproducten en gedoseerd ≥150 blootstellingsdagen (ED's≥150)
  • Normale protrombinetijd (PT) of International Normalised Ratio (INR)<1,3
  • Bloedingsgebeurtenissen werden ten minste zes maanden voorafgaand aan de screening gedetailleerd geregistreerd (deelnemers aan de on-demand/PPX-groep moesten binnen zes maanden ten minste zes episoden van spontane bloeding hebben gehad)
  • Dit onderzoek volledig begrijpen en ervan op de hoogte zijn en geïnformeerde toestemming ondertekenen om vrijwillig aan het klinische onderzoek deel te nemen. De proefpersoon en/of zijn of haar voogd kunnen met hen samenwerken bij de behandeling van bloedingen thuis, en hebben de mogelijkheid om alle onderzoeksprocedures te voltooien.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende of vermoedelijke allergie voor het onderzoeksgeneesmiddel of de hulpstoffen ervan, inclusief muizen- of hamstereiwitten;
  2. Overgevoeligheid of anafylaxie na FⅧ- of IgG2-injectie in het verleden;
  3. FⅧ-remmer positief (≥0,6 BE/ml) tijdens de screeningsperiode, of als u in het verleden een voorgeschiedenis van FⅧ-remmer positief heeft gehad, of een familiegeschiedenis van FⅧ-remmer positief heeft;
  4. De resultaten van de Von Willebrand-factor (vWF)-antigeentest waren lager dan de ondergrens van de normale waarde;
  5. Ernstige bloedarmoede in de screeningsfase (hemoglobine < 60 g/l);
  6. Aantal bloedplaatjes tijdens screeningsperiode < 100×109/l;

  7. Abnormale leverfunctie:

    Alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) >3 keer de bovengrens van normaal (ULN); of totaal serumbilirubine (TBIL) >1,5x ULN;

  8. Patiënten met een abnormale nierfunctie:

    Creatinineklaring (Ccr) <50 ml/min (volgens de formule van Cockcroft en Gault); of Serumcreatinine (Cr) >1,5x ULN;

  9. Mensen met actieve hepatitis C, dat wil zeggen hepatitis C-virus (HCV)-antilichaampositief en HCV-RNA-positief; Of anti-treponema pallidum-specifiek antilichaam (TPHA) positief; Of positief voor antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV);
  10. Patiënten met een andere stollingsstoornis dan hemofilie A;
  11. Een medische aandoening heeft die het risico op bloedingen kan vergroten;
  12. Een geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik;
  13. U heeft een bekende psychische stoornis die de naleving van het onderzoek kan beïnvloeden;
  14. Patiënten die binnen 4 weken voorafgaand aan de screening een transfusie van bloed of bloedbestanddelen hebben gekregen;
  15. Deelnemers die binnen 1 maand vóór screening aan andere klinische onderzoeken hadden deelgenomen;
  16. Gebruik van anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers, off-label maximale dosis niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening; Of patiënten die tijdens klinische onderzoeken moeten worden behandeld met anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers of afwijkende maximale doses SAID;
  17. Ernstige cardiovasculaire en cerebrovasculaire aandoeningen of ernstige trombo-embolische voorvallen, zoals beroerte, myocardinfarct, instabiele angina pectoris, congestief hartfalen (New York Heart Association [NYHA] graad ≥ III) en ernstige aritmieën (waaronder QTc-interfase > 480 ms, gecorrigeerd door Fridericia formule), ongecontroleerde hypertensie (systolisch ≥ 160 mmHg of diastolisch ≥100 mmHg), diepe veneuze trombose, enz.
  18. Onderzoek patiënten die emesezumab binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening van het geneesmiddel hadden gebruikt;
  19. Patiënten die binnen 3 maanden vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel monoklonale antilichaamtherapie, Fc-fusie-eiwitproducten (behalve FRSW107 en FRSW117), PEG-producten (behalve FRSW117) of intraveneuze immunoglobuline-infusie hadden gebruikt;
  20. Onderzoek patiënten die binnen 3 maanden voorafgaand aan de initiële toediening van het geneesmiddel een grote operatie hebben ondergaan (grote operatie wordt gedefinieerd in 6.2.3 Perioperatieve behandeling);
  21. Onderzoek patiënten die een FⅧ-preparaat met een standaardhalfwaardetijd (bijv. Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine, enz.) hebben gebruikt binnen 3 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste toediening van het geneesmiddel (waarbij ouderen ); Patiënten die een ander preparaat met verlengde halfwaardetijd FⅧ hebben gebruikt binnen 4 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis (voor ouderen);
  22. Onderzoek patiënten met koorts, ernstige actieve bacteriële of virale infecties en allergieën binnen 2 weken vóór de eerste toediening van het geneesmiddel;
  23. Systemische immunomodulatoren (zoals glucocorticoïden [> 10 mg/dag equivalente dosis prednison], alfa-interferon, immunoglobuline, cyclofosfamide, cyclosporine, enz.) gebruikt binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of gepland tijdens de onderzoeksperiode mochten worden ingeademd, neusspray of lokale corticosteroïden;
  24. Degenen die binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel waren gevaccineerd; Of die van plan zijn zich te laten vaccineren tijdens de PK-bloedafname (alleen voor proefpersonen in de PK-subgroep);
  25. Als u van plan bent om tijdens de gehele proefperiode en binnen 3 maanden na de laatste dosis een kind of spermadonatie te krijgen, of als u geen effectieve fysieke anticonceptie wilt gebruiken (zoals condooms, pessaria, spiraaltjes, enz.);
  26. Heb andere ernstige medische aandoeningen waarvan de onderzoekers zeiden dat ze er geen baat bij zouden kunnen hebben
  27. Proefpersonen die door andere onderzoekers ongeschikt worden geacht.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Preventie- en behandelingsgroep (PPX-groep)

De proefpersonen ontvingen enkelvoudige en meervoudige doses van 50 IE/kg FRSW117 bij de eerste toediening van V1 (D1), V4 (18w) en V7 (50w), en PK-monsters werden respectievelijk tot 168 uur na toediening verzameld.

Tijdens profylaxe wordt FRSW117 gebruikt voor doorbraaktherapie als de patiënt een doorbraakbloeding heeft (d.w.z. een bloeding tijdens profylaxe) die behandeling vereist.
Geneesmiddel: FRSW117
eenmaal per week, 50 weken en indien nodig
Andere namen:
  • Recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit voor injectie
Experimenteel: Groep op aanvraag/preventieve behandeling (groep op aanvraag/PPX)
De juiste dosis en frequentie van toediening van FRSW117 wordt aanbevolen totdat de bloedingsgebeurtenissen onder controle zijn of terugkeren naar de activiteit van vóór de bloeding.
Geneesmiddel: FRSW117
eenmaal per week, 50 weken en indien nodig
Andere namen:
  • Recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit voor injectie
Experimenteel: Perioperatief beheer
Patiënten in de PPX- en on-demand/PPX-groepen mogen tijdens de hoofdproefperiode (vóór 50w) een operatie ondergaan (zowel grote als kleine), terwijl FRSW117 perioperatief zal worden toegediend.
Geneesmiddel: FRSW117
eenmaal per week, 50 weken en indien nodig
Andere namen:
  • Recombinant menselijk stollingsfactor Ⅷ-Fc-fusie-eiwit voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ABR
Tijdsspanne: 1 jaar
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) tijdens preventieve behandeling = Aantal bloedingen tijdens de evaluatieperiode van de werkzaamheid/(aantal behandelingsdagen /365,25)
1 jaar
Effectieve snelheid van bloedingsbehandeling
Tijdsspanne: 2 jaar
Het hemostatische effect werd geëvalueerd aan de hand van een scoreschaal met vier niveaus, inclusief behandeling van doorbraakbloedingen tijdens preventieve behandeling en ‘on-demand’-behandeling tijdens ‘on-demand’-behandeling.
2 jaar
Veiligheidsevaluatie
Tijdsspanne: 3 jaar

Incidentie van positieve FⅧ-remmer.

Bijwerkingen/Bijwerkingen: Bijwerkingen tijdens de behandeling (TEAE), ernstige bijwerkingen (SAE’s), bijwerkingen die bijzonder zorgwekkend zijn (AESI), voorvallen van bijwerkingen die ervoor zorgen dat proefpersonen de medicatie stopzetten, het onderzoek verlaten en overlijden, en het voorkomen van de bovenstaande statistieken in verband met het onderzoeksgeneesmiddel.

Reactie op de injectieplaats.

Laboratoriumtests: bloedroutine, urineroutine, bloedbiochemie, stollingsfunctie, virologie en immuunfunctietests.

Trombose-markers.

Vitale functies, lichamelijk onderzoek, neurologisch onderzoek, 12-afleidingen elektrocardiogram, operatiegerelateerde complicaties.

PEG-niveau.
3 jaar
Bijwerkingen/reacties
Tijdsspanne: ALLE
Bijwerkingen tijdens de behandeling (TEAE), ernstige bijwerkingen (SAE's), met speciale aandacht voor bijwerkingen (AESI), bijwerkingen die ertoe leiden dat proefpersonen de medicatie stopzetten, uit het onderzoek stappen en overlijden, enz.
ALLE
Evaluatie van de immunogeniciteit
Tijdsspanne: ALLE
Het positieve percentage anti-FRSW117-antilichaam, anti-PEG-antilichaam en anti-CHO-antilichaam; Toen het anti-FRSW117-antilichaam positief was, werden het anti-RHFVIII-antilichaam en het anti-PEG-antilichaam verder gedetecteerd om de positieve incidentie te evalueren
ALLE

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SS-117-III01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren