Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Projekt kliniczny fazy 3 dotyczący pegylowanego, rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia VIII-Fc

3 września 2026 zaktualizowane przez: Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, immunogenność i farmakokinetykę rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego Ⅷ-Fc (FRSW117) do wstrzykiwań u pacjentów z ciężką hemofilią A (dorośli i młodzież)

Ocena profilaktycznej skuteczności rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc (FRSW117) do wstrzykiwań u pacjentów z ciężką hemofilią A.

Ocena bezpieczeństwa rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc (FRSW117) do wstrzykiwań u pacjentów z ciężką hemofilią A.

Cel drugorzędny:

Ocena skuteczności rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc do wstrzykiwań (FRSW117) w hemostazie i hemostazie chirurgicznej u pacjentów z ciężką hemofilią A.

Ocena właściwości farmakokinetycznych (PK) rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego Ⅷ-Fc (FRSW117) do wstrzykiwań u leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A.

Ocena immunogenności rekombinowanego ludzkiego białka fuzyjnego Ⅷ-Fc (FRSW117) do wstrzykiwań u leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

124

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Beijing tongren hospital,CMU
      • Changsha, Chiny
        • XiangYa Hospital CentralSouth University
      • Chongqing, Chiny
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Chiny
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Chiny
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Hangzhou, Chiny
        • The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
      • Hefei, Chiny
        • Anhui Provincial Hospital
      • Jinan, Chiny
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Kunming, Chiny
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, Chiny
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Nanchang, Chiny
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanjing, Chiny
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Nantong, Chiny
        • Affiliated Hospital of Nantong University
      • Qingdao, Chiny
        • The Affiliated Hospital Of Qingdao University
      • Shanghai, Chiny
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Shenzhen, Chiny
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Taiyuan, Chiny
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
      • Tangshan, Chiny
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Chiny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Wuxi, Chiny
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
      • Xiamen, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
      • Xuzhou, Chiny
        • Zhenyu Li
      • Yangzhou, Chiny
        • Subei People's Hospital of Jiangsu province
      • Zhengzhou, Chiny
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Chiny
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Chiny
        • Zhengzhou People's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

kryteria przyjęcia:

  • 12≤ wiek ≤65 lat mężczyźni;
  • Pacjenci z klinicznie potwierdzoną ciężką hemofilią A, tj. podczas badań przesiewowych (centralne badania laboratoryjne) lub wcześniejsza dokumentacja medyczna potwierdzają: aktywność FⅧ < 1%;
  • Wcześniejsze udokumentowane leczenie jakimkolwiek rekombinowanym i/lub krwiopochodnym czynnikiem krzepnięcia Ⅷ produktami lub produktami do krioprecypitacji w dawce ≥150 dni ekspozycji (EDs≥150)
  • Normalny czas protrombinowy (PT) lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) <1,3
  • Przypadki krwawień rejestrowano szczegółowo przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (uczestnicy grupy „na żądanie” / PPX musieli mieć co najmniej 6 epizodów samoistnego krwawienia w ciągu 6 miesięcy)
  • W pełni zrozumieć i wiedzieć o tym badaniu oraz podpisać świadomą zgodę na dobrowolny udział w badaniu klinicznym, uczestnik i/lub jego opiekun mogą z nim współpracować w zakresie leczenia krwawienia w domu i mieć możliwość dopełnienia wszystkich procedur badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana lub podejrzewana alergia na badany lek lub jego substancje pomocnicze, w tym białka myszy lub chomika;
  2. Nadwrażliwość lub anafilaksja po wstrzyknięciu FⅧ lub IgG2 w przeszłości;
  3. Dodatni inhibitor FⅧ (≥0,6 BU/ml) w okresie przesiewowym lub jeśli w przeszłości występował dodatni wynik na inhibitor FⅧ lub w rodzinie występował dodatni wynik na inhibitor FⅧ;
  4. Wyniki testu na antygen czynnika von Willebranda (vWF) były niższe niż dolna granica normy;
  5. Ciężka niedokrwistość w fazie przesiewowej (hemoglobina < 60 g/L);
  6. Liczba płytek krwi w okresie przesiewowym < 100×109 /l;

  7. Nieprawidłowa czynność wątroby:

    .aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3-krotność górnej granicy normy (GGN); lub Całkowita bilirubina w surowicy (TBIL) >1,5x GGN;

  8. Pacjenci z nieprawidłową czynnością nerek:

    Klirens kreatyniny (Ccr) <50 ml/min (wg wzoru Cockcrofta i Gaulta); lubKreatynina w surowicy (Cr) >1,5x GGN;

  9. Osoby z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, to znaczy z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał na wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i RNA HCV; Lub dodatni wynik przeciwciał przeciw krętkowi pallidum (TPHA); Lub pozytywny na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV);
  10. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia innymi niż hemofilia A;
  11. Masz schorzenie, które może zwiększać ryzyko krwawienia;
  12. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu;
  13. Masz znane zaburzenie psychiczne, które może mieć wpływ na przestrzeganie zasad badania;
  14. Pacjenci, którzy otrzymali transfuzję krwi lub składników krwi w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym;
  15. Uczestnicy, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym;
  16. Stosowanie jakichkolwiek leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych, maksymalna dawka niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) niezgodna z zaleceniami w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym; Lub pacjentów, którzy muszą być leczeni lekami przeciwzakrzepowymi lub przeciwpłytkowymi albo maksymalnymi dawkami SAID niezgodnymi z zaleceniami podczas badań klinicznych;
  17. Ciężka choroba sercowo-naczyniowa i mózgowo-naczyniowa lub poważne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, takie jak udar, zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca (stopień ≥ III New York Heart Association [NYHA]) i ciężkie zaburzenia rytmu (w tym odstęp QTc > 480 ms, skorygowany przez Fridericia formuła), niekontrolowane nadciśnienie (skurczowe ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ≥100 mmHg), zakrzepica żył głębokich itp.
  18. Badanie pacjentów, którzy przyjmowali emezumab w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem leku;
  19. Pacjenci, którzy stosowali terapię przeciwciałami monoklonalnymi, produktami białek fuzyjnych Fc (z wyjątkiem FRSW107 i FRSW117), produktami PEG (z wyjątkiem FRSW117) lub dożylnym wlewem immunoglobulin w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku;
  20. Pacjenci biorący udział w badaniu, którzy przeszli poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym podaniem leku (duża operacja zdefiniowana jest w 6.2.3 Postępowanie okołooperacyjne);
  21. Pacjenci biorący udział w badaniu, którzy stosowali preparat FⅧ o dowolnym standardowym okresie półtrwania (np. Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine itp.) w ciągu 3 dni lub 5 okresów półtrwania przed pierwszym podaniem leku (przyjmowanie osób w podeszłym wieku ); Pacjenci, którzy stosowali inny preparat FⅧ o przedłużonym okresie półtrwania w ciągu 4 dni lub 5 okresów półtrwania przed pierwszą dawką (dla osób w podeszłym wieku);
  22. Do badania pacjenci z gorączką, ciężką aktywną infekcją bakteryjną lub wirusową oraz alergią w ciągu 2 tygodni przed pierwszym podaniem leku;
  23. Immunomodulatory ogólnoustrojowe (takie jak glukokortykoidy [> 10 mg/dobę równoważna dawka prednizonu], alfa-interferon, immunoglobulina, cyklofosfamid, cyklosporyna itp.) stosowane w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem badanego leku lub planowane w okresie badania pozwolono im na wdychanie, aerozol do nosa lub miejscowe kortykosteroidy;
  24. Osoby, które zostały zaszczepione w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku; Lub którzy planują zaszczepić się podczas pobierania krwi PK (tylko dla osób z podgrupy PK);
  25. Planuj mieć dziecko lub dawcę nasienia przez cały okres próbny oraz w ciągu 3 miesięcy od ostatniej dawki lub nie chcesz stosować skutecznej antykoncepcji fizycznej (takiej jak prezerwatywy, wkładki domaciczne, wkładki itp.);
  26. Cierpi na inne poważne schorzenia, które zdaniem naukowców nie mogą przynieść korzyści
  27. Obiekty uznane za nieodpowiednie przez innych badaczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Profilaktyki i Leczenia (grupa PPX)

Pacjenci otrzymali pojedynczą i wielokrotną dawkę 50 IU/kg FRSW117 przy pierwszym podaniu V1 (D1), V4 (18 tygodni) i V7 (50 tygodni), a próbki PK zbierano odpowiednio do 168 godzin po podaniu.

Podczas profilaktyki, FRSW117 stosuje się w terapii przełomowej, jeśli u pacjenta wystąpi krwawienie przełomowe (tj. krwawienie podczas profilaktyki), które wymaga leczenia.
Lek: FRSW117
raz w tygodniu, 50 tygodni i w razie potrzeby
Inne nazwy:
  • Rekombinowane białko fuzyjne ludzkiego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Na żądanie/Grupa profilaktyczna (Na żądanie/Grupa PPX)
Zaleca się odpowiednią dawkę i częstość podawania FRSW117 do czasu opanowania krwawień lub powrotu do aktywności sprzed krwawienia.
Lek: FRSW117
raz w tygodniu, 50 tygodni i w razie potrzeby
Inne nazwy:
  • Rekombinowane białko fuzyjne ludzkiego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Postępowanie okołooperacyjne
Pacjenci z grup PPX i na żądanie/PPX będą mogli poddać się zabiegom operacyjnym (zarówno dużym, jak i mniejszym) w głównym okresie próbnym (przed 50 tyg.), natomiast FRSW117 będzie podawany w okresie okołooperacyjnym
Lek: FRSW117
raz w tygodniu, 50 tygodni i w razie potrzeby
Inne nazwy:
  • Rekombinowane białko fuzyjne ludzkiego czynnika krzepnięcia Ⅷ-Fc do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ABR
Ramy czasowe: 1 rok
Roczna częstość krwawień (ABR) podczas leczenia zapobiegawczego = liczba krwawień w okresie oceny skuteczności/(liczba dni leczenia /365,25)
1 rok
Efektywna szybkość leczenia krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
Efekt hemostatyczny oceniano w czterostopniowej skali punktowej, obejmującej leczenie krwawień przełomowych podczas leczenia zapobiegawczego oraz leczenie na żądanie podczas leczenia na żądanie.
2 lata
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 3 lata

Występowanie dodatniego inhibitora FⅧ.

Zdarzenia niepożądane/zdarzenia niepożądane: zdarzenia niepożądane podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane wzbudzające szczególne obawy (AESI), wystąpienie zdarzeń niepożądanych, które powodują przerwanie leczenia przez uczestników badania, wycofanie się z badania i śmierć, oraz występowanie powyższych wskaźników związanych z badanym lekiem.

Reakcja w miejscu wstrzyknięcia.

Badania laboratoryjne: rutyna krwi, rutyna moczu, biochemia krwi, funkcja krzepnięcia, wirusologia i testy funkcji odpornościowych.

Markery zakrzepicy.

Objawy życiowe, badanie przedmiotowe, badanie neurologiczne, elektrokardiogram 12-odprowadzeniowy, powikłania chirurgiczne.

poziom PEG-a.
3 lata
Zdarzenia/reakcje niepożądane
Ramy czasowe: WSZYSTKO
Zdarzenia niepożądane podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), ze szczególnym uwzględnieniem zdarzeń niepożądanych (AESI), zdarzenia niepożądane, które powodują, że uczestnicy przerywają leczenie, wycofują się z badania i umierają itp.
WSZYSTKO
Ocena immunogenności
Ramy czasowe: WSZYSTKO
Dodatni odsetek przeciwciał anty-FRSW117, przeciwciał anty-PEG i przeciwciał anty-CHO; Gdy przeciwciała anty-FRSW117 były dodatnie, wykrywano dalej przeciwciała anty-RHFVIII i przeciwciała anty-PEG, aby ocenić częstość występowania dodatnich
WSZYSTKO

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SS-117-III01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj