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Projeto Clínico de Fase 3 da Proteína de Fusão Fator VIII-Fc de Coagulação Humana Peguilada Recombinante

3 de setembro de 2026 atualizado por: Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Estudo multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, imunogenicidade e farmacocinética da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para injeção em pacientes com hemofilia A grave (adultos e adolescentes)

Avaliar a eficácia profilática da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para injeção em pacientes com hemofilia A grave.

Avaliar a segurança da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para injeção em pacientes com hemofilia A grave.

Finalidade secundária:

Avaliar a eficácia da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc para injeção (FRSW117) na hemostasia e na hemostasia cirúrgica em pacientes com hemofilia A grave.

Avaliar as características farmacocinéticas (PK) da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para injeção em pacientes tratados com hemofilia A grave.

Para avaliar a imunogenicidade da proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para injeção em pacientes tratados com hemofilia A grave.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

124

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Beijing tongren hospital,CMU
      • Changsha, China
        • XiangYa Hospital CentralSouth University
      • Chongqing, China
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, China
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Hangzhou, China
        • The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
      • Hefei, China
        • Anhui Provincial Hospital
      • Jinan, China
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, China
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Kunming, China
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, China
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Nanchang, China
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanjing, China
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Nantong, China
        • Affiliated Hospital of Nantong University
      • Qingdao, China
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, China
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Taiyuan, China
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
      • Tangshan, China
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, China
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Wuxi, China
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
      • Xiamen, China
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
      • Xuzhou, China
        • Zhenyu Li
      • Yangzhou, China
        • Subei People's Hospital of Jiangsu province
      • Zhengzhou, China
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Zhengzhou People's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

critério de inclusão:

  • 12≤ idade ≤65 anos, homens;
  • Pacientes com hemofilia A grave clinicamente confirmada, ou seja, na triagem (testes laboratoriais centrais) ou registros médicos anteriores confirmam: atividade FⅧ < 1%；
  • Tratamento prévio documentado com qualquer produto de fator de coagulação Ⅷ recombinante e/ou derivado do sangue ou produtos de crioprecipitação e dosagem ≥150 dias de exposição (DEs≥150)
  • Tempo de protrombina normal (TP) ou Razão Normalizada Internacional (INR)<1,3
  • Os eventos de sangramento foram registrados detalhadamente por pelo menos 6 meses antes da triagem （Os participantes do grupo sob demanda/PPX foram obrigados a ter pelo menos 6 episódios de sangramento espontâneo dentro de 6 meses）
  • Compreender e conhecer totalmente este estudo e assinar o consentimento informado para participar voluntariamente do estudo clínico, o sujeito e/ou seu responsável podem cooperar com eles para o tratamento de sangramento em casa e ter a capacidade de concluir todos os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

  1. Alergia conhecida ou suspeita ao medicamento experimental ou seus excipientes, incluindo proteínas de camundongo ou hamster;
  2. Hipersensibilidade ou anafilaxia após injeção de FⅧ ou IgG2 no passado;
  3. Inibidor FⅧ positivo (≥0,6 BU/mL) durante o período de triagem, ou ter histórico de inibidor FⅧ positivo no passado, ou história familiar de inibidor FⅧ positivo;
  4. Os resultados do teste de antígeno do fator de von Willebrand (vWF) foram inferiores ao limite inferior do valor normal;
  5. Anemia grave na fase de triagem (hemoglobina < 60 g/L);
  6. Contagem de plaquetas durante o período de triagem < 100×109/L;

  7. Função hepática anormal:

    .Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) >3 vezes o limite superior do normal (LSN); ou Bilirrubina total sérica (TBIL) >1,5x LSN;

  8. Pacientes com função renal anormal:

    Clearance de creatinina (Ccr) <50 ml/min (de acordo com a fórmula de Cockcroft e Gault); ou Creatinina sérica (Cr) >1,5x LSN;

  9. Pessoas com hepatite C ativa, ou seja, anticorpos contra o vírus da hepatite C (HCV) positivos e RNA do HCV positivo; Ou anticorpo específico anti-treponema pallidum (TPHA) positivo; Ou positivo para anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana (HIV);
  10. Pacientes com disfunção de coagulação diferente da hemofilia A;
  11. Ter uma condição médica que possa aumentar o risco de sangramento;
  12. História de abuso de drogas ou álcool;
  13. Ter um transtorno mental conhecido que possa afetar a adesão ao estudo;
  14. Pacientes que receberam transfusões de sangue ou hemocomponentes nas 4 semanas anteriores à triagem;
  15. Participantes que participaram de outros ensaios clínicos no período de 1 mês antes da triagem;
  16. Uso de qualquer medicamento anticoagulante ou antiplaquetário, dose máxima off-label de antiinflamatórios não esteroidais (AINE) nos 7 dias anteriores à triagem; Ou pacientes que precisam ser tratados com medicamentos anticoagulantes ou antiplaquetários ou doses máximas off-label de SAID durante os ensaios clínicos;
  17. Doença cardiovascular e cerebrovascular grave ou eventos tromboembólicos importantes, como acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, angina instável, insuficiência cardíaca congestiva (grau ≥ III da New York Heart Association [NYHA]) e arritmias graves (incluindo interfase QTc > 480 ms, corrigida por Fridericia fórmula), hipertensão não controlada (sistólica ≥ 160 mmHg ou diastólica ≥100 mmHg), trombose venosa profunda, etc.
  18. Pacientes do estudo que usaram emesezumabe nos 6 meses anteriores à primeira administração do medicamento;
  19. Pacientes que usaram terapia com anticorpos monoclonais, produtos de proteína de fusão Fc (exceto FRSW107 e FRSW117), produtos PEG (exceto FRSW117) ou infusão intravenosa de imunoglobulina dentro de 3 meses antes da primeira administração do medicamento experimental;
  20. Pacientes do estudo que foram submetidos a cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores à administração inicial do medicamento (a cirurgia de grande porte é definida em 6.2.3 Manejo perioperatório);
  21. Pacientes do estudo que usaram preparação FⅧ de qualquer meia-vida padrão (por exemplo, Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine, etc.) dentro de 3 dias ou 5 meias-vidas antes da primeira administração do medicamento (tomando idosos ); Pacientes que usaram qualquer outra preparação de meia-vida prolongada FⅧ dentro de 4 dias ou 5 meias-vidas antes da primeira dosagem (para idosos);
  22. Estudar pacientes com febre, infecção bacteriana ou viral ativa grave e alergias dentro de 2 semanas antes da primeira administração do medicamento;
  23. Imunomoduladores sistêmicos (como glicocorticóides [> 10 mg/dia de dose equivalente de prednisona], alfa-interferon, imunoglobulina, ciclofosfamida, ciclosporina, etc.) usados ​​dentro de 14 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo ou planejados durante o período do estudo foram autorizados a inalar, usar spray nasal ou corticosteróides tópicos;
  24. Aqueles que foram vacinados nas 4 semanas anteriores à administração inicial do medicamento do estudo; Ou que planejam ser vacinados durante a coleta de sangue PK (apenas para indivíduos do subgrupo PK);
  25. Planeja ter um filho ou doação de esperma durante todo o período experimental e dentro de 3 meses após a última dose, ou não deseja usar métodos contraceptivos físicos eficazes (como preservativos, diafragmas, DIU, etc.);
  26. Têm outras condições médicas graves que os pesquisadores disseram que não poderiam se beneficiar delas
  27. Sujeitos considerados inadequados por outros investigadores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de Prevenção e Tratamento (grupo PPX)

Os indivíduos receberam doses únicas e múltiplas de 50 UI/kg de FRSW117 na primeira administração de V1 (D1), V4 (18 semanas) e V7 (50 semanas), e amostras de PK foram coletadas até 168 horas após a administração, respectivamente.

Durante a profilaxia, o FRSW117 é usado para terapia de ruptura se o sujeito tiver um evento de sangramento de escape (isto é, um evento de sangramento durante a profilaxia) que requer tratamento.
Medicamento: FRSW117
uma vez por semana, 50 semanas e conforme necessário
Outros nomes:
  • Proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc para injeção
Experimental: Grupo de tratamento sob demanda/preventivo (grupo sob demanda/PPX)
A dose apropriada e a frequência de administração de FRSW117 são recomendadas até que os eventos hemorrágicos sejam controlados ou retornem à atividade pré-sangramento.
Medicamento: FRSW117
uma vez por semana, 50 semanas e conforme necessário
Outros nomes:
  • Proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc para injeção
Experimental: Manejo perioperatório
Os pacientes nos grupos PPX e sob demanda/PPX poderão ser submetidos a cirurgia (grande e pequena) durante o período principal do estudo (antes de 50 semanas), enquanto o FRSW117 será administrado no perioperatório
Medicamento: FRSW117
uma vez por semana, 50 semanas e conforme necessário
Outros nomes:
  • Proteína de fusão do fator de coagulação humana recombinante Ⅷ-Fc para injeção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ABR
Prazo: 1 ano
Taxa anual de sangramento (ABR) durante o tratamento preventivo = Número de sangramento durante o período de avaliação de eficácia/(número de dias de tratamento /365,25)
1 ano
Taxa efetiva de tratamento de sangramento
Prazo: 2 anos
O efeito hemostático foi avaliado de acordo com uma escala de pontuação de quatro níveis, incluindo tratamento de sangramento de escape durante o tratamento preventivo e tratamento sob demanda durante o tratamento sob demanda.
2 anos
Avaliação de segurança
Prazo: 3 anos

Incidência de inibidor FⅧ positivo.

Eventos adversos/Eventos adversos: Eventos adversos durante o tratamento (TEAE), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos de particular preocupação (AESI), ocorrências de eventos adversos que fazem com que os indivíduos descontinuem a medicação, abandonem o estudo e morte, e ocorrências das métricas acima associadas ao medicamento experimental.

Reação no local da injeção.

Exames laboratoriais: rotina de sangue, rotina de urina, bioquímica sanguínea, função de coagulação, virologia e testes de função imunológica.

Marcadores de trombose.

Sinais vitais, exame físico, exame neurológico, eletrocardiograma de 12 derivações, complicações relacionadas à cirurgia.

Nível PEG.
3 anos
Eventos/reações adversas
Prazo: TODOS
Eventos adversos durante o tratamento (TEAE), eventos adversos graves (EAGs), com foco especial em eventos adversos (EAIE), eventos adversos que fazem com que os sujeitos descontinuem a medicação, abandonem o estudo e morram, etc.
TODOS
Avaliação de imunogenicidade
Prazo: TODOS
A taxa positiva de anticorpo anti-FRSW117, anticorpo anti-PEG e anticorpo anti-CHO; Quando o anticorpo anti-FRSW117 foi positivo, o anticorpo anti-RHFVIII e o anticorpo anti-PEG foram posteriormente detectados para avaliar a incidência positiva
TODOS

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

8 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

19 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

21 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SS-117-III01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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