페길화된 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질의 3상 임상 프로젝트
2024년 2월 27일 업데이트: Jiangsu Gensciences lnc.
중증 혈우병 A 환자(성인 및 청소년)에 주사하기 위한 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 효능, 안전성, 면역원성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관 연구
중증 혈우병 A 환자에게 주사하기 위한 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 예방 효능을 평가합니다.
중증 혈우병 A 환자에게 주사하기 위한 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 안전성을 평가합니다.
보조 목적:
중증 혈우병 A 환자의 지혈 및 수술적 지혈에 있어서 주사용 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 효능을 평가합니다.
중증 혈우병 A를 앓고 있는 환자에게 주사하기 위한 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 약동학(PK) 특성을 평가합니다.
중증 혈우병 A를 앓고 있는 환자에게 주사하기 위한 재조합 인간 응고 인자 Ⅷ-Fc 융합 단백질(FRSW117)의 면역원성을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
120
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Renchi Yang, PhD
연구 연락처 백업
- 이름: Chen Ling
- 전화번호: + 86 15896762713
- 이메일: chenling@gensciences.cn
연구 장소
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Beijing, 중국
- 모병
- Beijing Tongren Hospital,CMU
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연락하다:
- Liang Wang
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Changsha, 중국
- 모병
- XiangYa Hospital CentralSouth University
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연락하다:
- Xielan Zhao
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Chongqing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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연락하다:
- Shifeng Lou
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Fuzhou, 중국
- 모병
- Fujian Medical University Union Hospital
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연락하다:
- Fenge Yang
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Guangzhou, 중국
- 모병
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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연락하다:
- Jing Sun
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Hangzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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연락하다:
- Wenyuan Mai
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Hefei, 중국
- 모병
- Anhui Provincial Hospital
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연락하다:
- Xiaoyu Zhu
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Jinan, 중국
- 모병
- Jinan Central Hospital
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연락하다:
- Yun Chen
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Jinan, 중국
- 모병
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
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연락하다:
- Kehong Bi
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Kunming, 중국
- 모병
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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연락하다:
- Zeping Zhou
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Lanzhou, 중국
- 모병
- The First Hospital of Lanzhou University
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연락하다:
- Yaming Xi
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Nanchang, 중국
- 모병
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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연락하다:
- Chenhao Jin
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Nanjing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Nanjing Drum Tower Hospital
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연락하다:
- Rongfu Zhou
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Nantong, 중국
- 모병
- Affiliated Hospital of Nantong University
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연락하다:
- Hong Liu
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Qingdao, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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연락하다:
- Zhongguang Cui
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Shanghai, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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연락하다:
- Xuefeng Wang
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Shenzhen, 중국
- 모병
- Shenzhen Second People's Hospital
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연락하다:
- Lisheng Cai
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Suzhou, 중국
- 모병
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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연락하다:
- Ziqiang Yu
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Taiyuan, 중국
- 모병
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
-
연락하다:
- Yanping Ma
-
Tangshan, 중국
- 모병
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
-
연락하다:
- Zhenyu Yan
-
Tianjin, 중국
- 모병
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
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연락하다:
- Renchi Yang, PhD
- 이메일: rcyang65@163.com
-
Wuxi, 중국
- 모병
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
연락하다:
- Haiying Hua
-
Xiamen, 중국
- 모병
- The First Affiliated Hospital of Xiamen University
-
연락하다:
- Bing Xu
-
Xuzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Zhenyu Li
-
연락하다:
- Zhenyu Li
-
Yangzhou, 중국
- 모병
- Subei People's Hospital of Jiangsu province
-
연락하다:
- Mei Sun
-
Zhengzhou, 중국
- 모병
- Henan Cancer Hospital
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연락하다:
- Hu Zhou
-
Zhengzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Henan Provincial People's Hospital
-
연락하다:
- Pingchong Lei
-
Zhengzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Zhengzhou People's Hospital
-
연락하다:
- Shuxia Guo
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 12세 이하 65세 남성;
- 임상적으로 확인된 중증 혈우병 A 환자, 즉 스크리닝(중앙 실험실 검사) 또는 이전 의료 기록에서 다음이 확인된 경우: FⅧ 활성 < 1%;
- 이전에 재조합 및/또는 혈액 유래 응고인자 Ⅷ 제품 또는 동결침강 제품을 사용한 치료 기록이 있고 ≥150 노출 일수(ED≥150)를 투여한 경우
- 정상 프로트롬빈 시간(PT) 또는 국제 표준화 비율(INR)<1.3
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안의 출혈 사례를 자세히 기록했습니다. (온디맨드/PPX 그룹의 참가자는 6개월 이내에 최소 6회 이상의 자발 출혈이 필요함)
- 본 연구에 대해 충분히 이해하고 숙지하고 임상 연구에 자발적으로 참여한다는 사전 동의서에 서명한 피험자 및/또는 그의 보호자는 집에서 출혈 치료를 위해 협력할 수 있으며 모든 연구 절차를 완료할 수 있는 능력을 갖습니다.
제외 기준:
- 쥐나 햄스터 단백질을 포함한 연구용 약물이나 그 부형제에 대한 알레르기가 알려졌거나 의심되는 경우
- 과거 FⅧ 또는 IgG2 주사 후 과민증 또는 아나필락시스;
- 스크리닝 기간 동안 FⅧ 억제제 양성(≥0.6 BU/mL)이거나 과거에 FⅧ 억제제 양성 병력이 있거나 FⅧ 억제제 양성 가족력이 있는 경우
- 폰빌레브란트 인자(vWF) 항원 검사 결과가 정상 하한치보다 낮았습니다.
- 스크리닝 단계의 중증 빈혈(헤모글로빈 < 60g/L);
- 스크리닝 기간 동안의 혈소판 수 < 100×109 /L;
비정상적인 간 기능:
.알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 정상 상한치(ULN)의 3배; 또는 혈청 총 빌리루빈(TBIL) >1.5x ULN;
신장 기능이 비정상적인 환자:
크레아티닌 청소율(Ccr) <50 ml/min(Cockcroft 및 Gault 공식에 따름); 또는혈청 크레아티닌(Cr) >1.5x ULN;
- 활동성 C형 간염 환자, 즉 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 HCV RNA 양성인 사람. 또는 항트레포네마 팔리듐 특이적 항체(TPHA) 양성; 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 항체에 양성 반응을 보입니다.
- 혈우병 A 이외의 응고 기능 장애가 있는 환자;
- 출혈 위험을 증가시킬 수 있는 질병이 있는 경우
- 약물 또는 알코올 남용의 병력
- 임상시험 준수에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려진 정신 장애가 있는 경우
- 스크리닝 전 4주 이내에 혈액 또는 혈액성분을 수혈받은 환자
- 스크리닝 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 자
- 스크리닝 전 7일 이내에 항응고제 또는 항혈소판제 사용, 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 오프라벨 최대 용량 사용, 또는 임상 시험 중 항응고제나 항혈소판제 또는 허가 외 최대 용량의 SAID로 치료를 받아야 하는 환자;
- 뇌졸중, 심근경색, 불안정 협심증, 울혈성 심부전(뉴욕심장협회[NYHA] 등급 ≥ III), 중증 부정맥(QTc 간기 > 480 ms 포함, Fridericia에 의해 교정됨)과 같은 중증 심혈관 및 뇌혈관 질환 또는 주요 혈전색전증 사건 공식), 조절되지 않는 고혈압(수축기 ≥ 160mmHg 또는 이완기 ≥100mmHg), 심부 정맥 혈전증 등
- 약물을 처음 투여하기 전 6개월 이내에 에메세주맙을 사용한 연구 환자;
- 임상시험용 의약품 최초 투여 전 3개월 이내에 단클론항체치료제, Fc융합단백제제(FRSW107, FRSW117 제외), PEG제제(FRSW117 제외), 면역글로불린 정맥주사제를 사용한 환자
- 초기 약물 투여 전 3개월 이내에 대수술을 받은 연구 환자(대수술은 6.2.3 수술 전후 관리에서 정의됨)
- 약물을 처음 투여하기 전 3일 또는 5년 반감기 이내에 표준 반감기의 FⅧ 제제(예: Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine 등)를 사용한 연구 환자(고령자 복용) ); 첫 투여 전 4일 또는 5반감기 이내에 다른 반감기 연장 제제 FⅧ를 사용한 환자(노인의 경우)
- 발열, 중증의 활성 세균 또는 바이러스 감염, 알레르기가 있는 환자에 대해 첫 번째 약물 투여 전 2주 이내에 연구하십시오.
- 연구 약물의 첫 투여 전 14일 이내에 사용되었거나 연구 기간 동안 계획된 전신 면역조절제(예: 글루코코르티코이드[> 10 mg/일 상당량의 프레드니손], 알파-인터페론, 면역글로불린, 사이클로포스파미드, 사이클로스포린 등) 흡입, 비강 스프레이 또는 국소 코르티코스테로이드가 허용되었습니다.
- 연구약물 최초 투여 전 4주 이내에 백신 접종을 받은 자 또는 PK 혈액 수집 중에 백신접종을 계획하고 있는 사람(PK 하위그룹의 피험자에게만 해당)
- 전체 시험 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 3개월 이내에 아동 또는 정자 기증을 계획하거나 효과적인 신체 피임법(예: 콘돔, 피임기구, 정맥 주사 등)을 사용하고 싶지 않습니다.
- 연구자들이 이로 인해 혜택을 받을 수 없다고 말한 다른 심각한 질병이 있는 경우
- 다른 연구자가 부적합하다고 판단한 대상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 예방 및 치료 그룹 (PPX 그룹)
피험자는 V1(D1), V4(18w) 및 V7(50w)의 첫 번째 투여 시 50 IU/kg FRSW117의 단일 및 다중 용량을 받았고, PK 샘플은 각각 투여 후 168시간까지 수집되었습니다. 예방 동안, 피험자에게 치료가 필요한 돌발 출혈 사건(즉, 예방 중 출혈 사건)이 있는 경우, FRSW117은 돌발 요법에 사용됩니다. |
주 1회, 50주 및 필요에 따라
다른 이름들:
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실험적: 온디맨드/예방치료그룹(온디맨드/PPX그룹)
출혈이 조절되거나 출혈 전 활동으로 돌아갈 때까지 FRSW117의 적절한 용량과 투여 빈도가 권장됩니다.
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주 1회, 50주 및 필요에 따라
다른 이름들:
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실험적: 수술 전후 관리
PPX 및 온디맨드/PPX 그룹의 환자는 주요 시험 기간(50주 이전) 동안 수술(대수술 및 소수술 모두)을 받을 수 있으며, FRSW117은 수술 전후에 투여됩니다.
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주 1회, 50주 및 필요에 따라
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ABR
기간: 일년
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예방치료 중 연간출혈율(ABR) = 유효성 평가기간 중 출혈건수/(치료일수/365.25)
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일년
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출혈치료의 유효율
기간: 2 년
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지혈 효과는 예방 치료 중 돌발 출혈 치료, 주문형 치료 중 주문형 치료를 포함하는 4단계 점수 척도에 따라 평가되었습니다.
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2 년
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안전성 평가
기간: 3년
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양성 FⅧ 억제제 발생률. 이상사례/이상사례: 치료 중 이상사례(TEAE), 심각한 이상사례(SAE), 특히 우려되는 이상사례(AESI), 피험자가 약물 치료를 중단하고 연구를 중단하고 사망하게 만드는 이상사례의 발생, 및 임상시험용 약물과 관련된 상기 지표의 발생. 주사 부위 반응. 실험실 테스트: 혈액 루틴, 소변 루틴, 혈액 생화학, 응고 기능, 바이러스학 및 면역 기능 테스트. 혈전증 마커. 활력징후, 신체검사, 신경학적 검사, 12유도 심전도, 수술 관련 합병증. PEG 수준. |
3년
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이상반응/이상반응
기간: 모두
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치료 중 이상반응(TEAE), 이상반응에 특별히 초점을 맞춘 심각한 이상반응(SAE), 피험자가 투약을 중단하고 연구를 중단하고 사망하게 만드는 이상반응 등.
|
모두
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면역원성 평가
기간: 모두
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항-FRSW117 항체, 항-PEG 항체 및 항-CHO 항체의 양성 비율; 항-FRSW117 항체가 양성인 경우, 항-RHFVIII 항체와 항-PEG 항체를 추가로 검출하여 양성 발생률을 평가했습니다.
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모두
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 27일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 15일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 16일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 27일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .