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Proyecto clínico de fase 3 de proteína de fusión del factor VIII de coagulación humano recombinante pegilado-Fc

3 de septiembre de 2026 actualizado por: Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Estudio multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad, inmunogenicidad y farmacocinética de la proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para inyección en pacientes con hemofilia A grave (adultos y adolescentes)

Evaluar la eficacia profiláctica de la proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para inyección en pacientes con hemofilia A grave.

Evaluar la seguridad de la proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para inyección en pacientes con hemofilia A grave.

Propósito secundario:

Evaluar la eficacia de la proteína de fusión inyectable del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) en la hemostasia y la hemostasia quirúrgica en pacientes con hemofilia A grave.

Evaluar las características farmacocinéticas (PK) de la proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para inyección en pacientes tratados con hemofilia A grave.

Evaluar la inmunogenicidad de la proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc (FRSW117) para inyección en pacientes tratados con hemofilia A grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

124

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Beijing tongren hospital,CMU
      • Changsha, Porcelana
        • XiangYa Hospital CentralSouth University
      • Chongqing, Porcelana
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Porcelana
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Porcelana
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Hangzhou, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
      • Hefei, Porcelana
        • Anhui Provincial Hospital
      • Jinan, Porcelana
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Kunming, Porcelana
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, Porcelana
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Nanchang, Porcelana
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanjing, Porcelana
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Nantong, Porcelana
        • Affiliated Hospital of Nantong University
      • Qingdao, Porcelana
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, Porcelana
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Shenzhen, Porcelana
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Taiyuan, Porcelana
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
      • Tangshan, Porcelana
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Porcelana
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Wuxi, Porcelana
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
      • Xiamen, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
      • Xuzhou, Porcelana
        • Zhenyu Li
      • Yangzhou, Porcelana
        • Subei People's Hospital of Jiangsu province
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Zhengzhou People's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

criterios de inclusión:

  • hombres 12≤ edad ≤65 años;
  • Pacientes con hemofilia A grave clínicamente confirmada, es decir, en el cribado (pruebas de laboratorio central) o en los registros médicos anteriores se confirma: actividad FⅧ < 1%；
  • Tratamiento previo documentado con cualquier producto de factor de coagulación Ⅷ recombinante y/o derivado de la sangre o productos de crioprecipitación y dosificados ≥150 días de exposición (DE ≥150)
  • Tiempo de protrombina (PT) normal o índice normalizado internacional (INR) <1,3
  • Los eventos hemorrágicos se registraron en detalle durante al menos 6 meses antes de la selección (los participantes en el grupo bajo demanda/PPX debían tener al menos 6 episodios de sangrado espontáneo en 6 meses).
  • Comprender y conocer completamente este estudio y firmar el consentimiento informado para participar voluntariamente en el estudio clínico. El sujeto y/o su tutor pueden cooperar con ellos para el tratamiento de hemorragias en casa y tener la capacidad de completar todos los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Alergia conocida o sospechada al fármaco en investigación o sus excipientes, incluidas las proteínas de ratón o hámster;
  2. Hipersensibilidad o anafilaxia después de una inyección de FⅧ o IgG2 en el pasado;
  3. Inhibidor de FⅧ positivo (≥0,6 BU/mL) durante el período de selección, o tiene antecedentes de inhibidor de FⅧ positivo en el pasado, o antecedentes familiares de inhibidor de FⅧ positivo;
  4. Los resultados de la prueba del antígeno del factor von Willebrand (vWF) fueron inferiores al límite inferior del valor normal;
  5. Anemia grave en la etapa de detección (hemoglobina < 60 g/L);
  6. Recuento de plaquetas durante el período de selección < 100×109 /L;

  7. Función hepática anormal:

    .Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >3 veces el límite superior de lo normal (LSN); o Bilirrubina total sérica (TBIL) >1,5x LSN;

  8. Pacientes con función renal anormal:

    Aclaramiento de creatinina (Ccr) <50 ml/min (según fórmula de Cockcroft y Gault); o Creatinina sérica (Cr) >1,5x LSN;

  9. Personas con hepatitis C activa, es decir, anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC) positivos y ARN del VHC positivo; O anticuerpo específico anti-treponema pallidum (TPHA) positivo; O positivo en anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
  10. Pacientes con disfunción de la coagulación distinta de la hemofilia A;
  11. Tiene una condición médica que puede aumentar el riesgo de sangrado;
  12. Un historial de abuso de drogas o alcohol;
  13. Tener un trastorno mental conocido que pueda afectar el cumplimiento del ensayo;
  14. Pacientes que hayan recibido transfusiones de sangre o componentes sanguíneos dentro de las 4 semanas anteriores a la selección;
  15. Participantes que habían participado en otros ensayos clínicos dentro del mes anterior a la selección;
  16. Uso de cualquier fármaco anticoagulante o antiplaquetario, dosis máxima no autorizada de fármacos antiinflamatorios no esteroides (AINE) dentro de los 7 días anteriores a la evaluación; O pacientes que necesitan ser tratados con medicamentos anticoagulantes o antiplaquetarios o dosis máximas no autorizadas de SAID durante los ensayos clínicos;
  17. Enfermedad cardiovascular y cerebrovascular grave o eventos tromboembólicos importantes, como accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva (grado ≥ III de la New York Heart Association [NYHA]) y arritmias graves (incluida la interfase QTc > 480 ms, corregida por Fridericia fórmula), hipertensión no controlada (sistólica ≥ 160 mmHg o diastólica ≥ 100 mmHg), trombosis venosa profunda, etc.
  18. Pacientes del estudio que habían usado emesezumab dentro de los 6 meses anteriores a la primera administración del fármaco;
  19. Pacientes que habían utilizado terapia con anticuerpos monoclonales, productos de proteína de fusión Fc (excepto FRSW107 y FRSW117), productos PEG (excepto FRSW117) o infusión intravenosa de inmunoglobulina dentro de los 3 meses anteriores a la primera administración del fármaco en investigación;
  20. Pacientes del estudio que se sometieron a una cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores a la administración inicial del fármaco (la cirugía mayor se define en 6.2.3 Manejo perioperatorio);
  21. Pacientes del estudio que han usado la preparación de FⅧ de cualquier vida media estándar (p. ej., Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine, etc.) dentro de los 3 días o 5 vidas medias anteriores a la primera administración del medicamento (en pacientes de edad avanzada). ); Pacientes que hayan utilizado cualquier otra preparación de vida media prolongada FⅧ dentro de los 4 días o 5 vidas medias anteriores a la primera dosis (para personas mayores);
  22. Estudiar a pacientes con fiebre, infección bacteriana o viral activa grave y alergias dentro de las 2 semanas anteriores a la primera administración del medicamento;
  23. Inmunomoduladores sistémicos (como glucocorticoides [> 10 mg/día de dosis equivalente de prednisona], alfa-interferón, inmunoglobulina, ciclofosfamida, ciclosporina, etc.) utilizados dentro de los 14 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio o planificados durante el período del estudio. se les permitió ser inhalados, en aerosol nasal o corticosteroides tópicos;
  24. Aquellos que habían sido vacunados dentro de las 4 semanas anteriores a la administración inicial del fármaco del estudio; O que planean vacunarse durante la extracción de sangre PK (solo para sujetos del subgrupo PK);
  25. Planea tener un hijo o una donación de esperma durante todo el período de prueba y dentro de los 3 meses posteriores a la última dosis, o no desea utilizar anticonceptivos físicos eficaces (como condones, diafragmas, DIU, etc.);
  26. Tiene otras afecciones médicas graves que, según los investigadores, no podrían beneficiarse de ellas.
  27. Sujetos considerados inadecuados por otros investigadores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de Prevención y Tratamiento (grupo PPX)

Los sujetos recibieron dosis únicas y múltiples de 50 UI/kg de FRSW117 en la primera administración de V1 (D1), V4 (18 semanas) y V7 (50 semanas), y se recogieron muestras de PK hasta 168 h después de la administración, respectivamente.

Durante la profilaxis, FRSW117 se utiliza para la terapia irruptiva si el sujeto tiene un episodio de hemorragia intermenstrual (es decir, un episodio de hemorragia durante la profilaxis) que requiere tratamiento.
Droga: FRSW117
una vez a la semana, 50 semanas y según sea necesario
Otros nombres:
  • Proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc para inyección
Experimental: Grupo On Demand/Tratamiento Preventivo (On ​​Demand/Grupo PPX)
Se recomienda la dosis y frecuencia de administración adecuadas de FRSW117 hasta que los eventos hemorrágicos se controlen o se restablezca la actividad previa al sangrado.
Droga: FRSW117
una vez a la semana, 50 semanas y según sea necesario
Otros nombres:
  • Proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc para inyección
Experimental: Manejo perioperatorio
A los pacientes de los grupos PPX y bajo demanda/PPX se les permitirá someterse a cirugía (tanto mayor como menor) durante el período de prueba principal (antes de las 50 semanas), mientras que FRSW117 se administrará perioperatoriamente.
Droga: FRSW117
una vez a la semana, 50 semanas y según sea necesario
Otros nombres:
  • Proteína de fusión del factor de coagulación humano recombinante Ⅷ-Fc para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ABR
Periodo de tiempo: 1 año
Tasa anual de sangrado (ABR) durante el tratamiento preventivo = Número de sangrado durante el período de evaluación de eficacia/(número de días de tratamiento/365,25)
1 año
Tasa efectiva de tratamiento de hemorragias.
Periodo de tiempo: 2 años
El efecto hemostático se evaluó según una escala de puntuación de cuatro niveles, incluido el tratamiento del sangrado intermenstrual durante el tratamiento preventivo y el tratamiento a demanda durante el tratamiento a demanda.
2 años
Evaluación de seguridad
Periodo de tiempo: 3 años

Incidencia de inhibidor FⅧ positivo.

Eventos adversos/Eventos adversos: Eventos adversos durante el tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (EAG), eventos adversos de particular preocupación (AESI), ocurrencias de eventos adversos que hacen que los sujetos suspendan la medicación, abandonen el estudio y muerte. y apariciones de las métricas anteriores asociadas con el fármaco en investigación.

Reacción en el lugar de la inyección.

Pruebas de laboratorio: rutina de sangre, rutina de orina, bioquímica sanguínea, pruebas de función de coagulación, virología y función inmune.

Marcadores de trombosis.

Signos vitales, exploración física, exploración neurológica, electrocardiograma de 12 derivaciones, complicaciones relacionadas con la cirugía.

Nivel de PEG.
3 años
Eventos/reacciones adversas
Periodo de tiempo: TODO
Eventos adversos durante el tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (AAG), con especial enfoque en eventos adversos (AESI), eventos adversos que provocan que los sujetos interrumpan la medicación, abandonen el estudio y mueran, etc.
TODO
Evaluación de inmunogenicidad
Periodo de tiempo: TODO
La tasa positiva de anticuerpos anti-FRSW117, anticuerpos anti-PEG y anticuerpos anti-CHO; Cuando el anticuerpo anti-FRSW117 fue positivo, se detectaron adicionalmente el anticuerpo anti-RHFVIII y el anticuerpo anti-PEG para evaluar la incidencia positiva.
TODO

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Silla de estudio: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

8 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

19 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

21 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SS-117-III01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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