Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 klinisk projekt af pegyleret rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein

3. september 2026 opdateret af: Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, immunogenicitet og farmakokinetik af rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW117) til injektion hos patienter med svær hæmofili A (voksne og unge)

For at evaluere den profylaktiske effektivitet af rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW117) til injektion hos patienter med svær hæmofili A.

For at evaluere sikkerheden af ​​rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW117) til injektion hos patienter med svær hæmofili A.

Sekundært formål:

For at evaluere effektiviteten af ​​rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein til injektion (FRSW117) i hæmostase og kirurgisk hæmostase hos patienter med svær hæmofili A.

For at evaluere de farmakokinetiske (PK) karakteristika af rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW117) til injektion i behandlede patienter med svær hæmofili A.

For at evaluere immunogeniciteten af ​​rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW117) til injektion i behandlede patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Beijing tongren hospital,CMU
      • Changsha, Kina
        • XiangYa Hospital CentralSouth University
      • Chongqing, Kina
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Kina
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Kina
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Hangzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital，Zhejiang University School of Medicine
      • Hefei, Kina
        • Anhui Provincial Hospital
      • Jinan, Kina
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Kunming, Kina
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
      • Lanzhou, Kina
        • The First Hospital of Lanzhou University
      • Nanchang, Kina
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Nantong, Kina
        • Affiliated Hospital of Nantong University
      • Qingdao, Kina
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, Kina
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Shenzhen, Kina
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Taiyuan, Kina
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
      • Tangshan, Kina
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Wuxi, Kina
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
      • Xiamen, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University
      • Xuzhou, Kina
        • Zhenyu Li
      • Yangzhou, Kina
        • Subei People's Hospital of Jiangsu province
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Zhengzhou People's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

inklusionskriterier:

  • 12≤ alder ≤65-årige mænd;
  • Patienter med klinisk bekræftet svær hæmofili A, dvs. ved screening (central laboratorietest) eller tidligere medicinske journaler bekræfter: FⅧ aktivitet < 1 %；
  • Tidligere dokumenteret behandling med enhver rekombinant og/eller blodafledt koagulationsfaktor Ⅷ produkter eller kryopræcipitationsprodukter og doseret ≥150 eksponeringsdage (EDs≥150)
  • Normal protrombintid (PT) eller International Normalized Ratio (INR) <1,3
  • Blødningshændelser blev registreret i detaljer i mindst 6 måneder før screening (Deltagere i on demand /PPX-gruppen skulle have mindst 6 episoder med spontan blødning inden for 6 måneder)
  • Fuldstændig forstå og kende til denne undersøgelse og underskrive informeret samtykke til frivilligt at deltage i den kliniske undersøgelse, forsøgsperson og/eller deres værge kan samarbejde med dem om blødningsbehandling i hjemmet og have mulighed for at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt eller mistænkt allergi over for forsøgslægemidlet eller dets hjælpestoffer, herunder muse- eller hamsterproteiner;
  2. Overfølsomhed eller anafylaksi efter FⅧ eller IgG2 injektion i fortiden;
  3. FⅧ-hæmmer-positiv (≥0,6 BU/ml) under screeningsperioden, eller har en historie med FⅧ-hæmmer-positiv i fortiden, eller en familiehistorie med FⅧ-hæmmer-positiv;
  4. Von Willebrand faktor (vWF) antigen testresultater var lavere end den nedre grænse for normal værdi;
  5. Alvorlig anæmi på screeningsstadiet (hæmoglobin < 60 g/L);
  6. Blodpladetal under screeningsperioden < 100×109 /L;

  7. Unormal leverfunktion:

    .Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >3 gange øvre normalgrænse (ULN); eller serum total bilirubin (TBIL) >1,5x ULN;

  8. Patienter med unormal nyrefunktion:

    Kreatininclearance (Ccr) <50 ml/min (ifølge Cockcroft og Gaults formel); eller serumkreatinin (Cr) >1,5x ULN;

  9. Mennesker med aktiv hepatitis C, det vil sige hepatitis C virus (HCV) antistofpositiv og HCV RNA positiv; Eller anti-treponema pallidum specifikt antistof (TPHA) positiv; Eller positiv for antistoffer mod human immundefektvirus (HIV);
  10. Patienter med anden koagulationsdysfunktion end hæmofili A;
  11. Har en medicinsk tilstand, der kan øge risikoen for blødning;
  12. En historie med stof- eller alkoholmisbrug;
  13. Har en kendt psykisk lidelse, der kan påvirke forsøgets overholdelse;
  14. Patienter, der har modtaget transfusioner af blod eller blodkomponenter inden for 4 uger før screening;
  15. Deltagere, der havde deltaget i andre kliniske forsøg inden for 1 måned før screening;
  16. Brug af antikoagulerende eller trombocythæmmende lægemidler, off-label maksimal dosis af non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID) inden for 7 dage før screening; Eller patienter, der skal behandles med antikoagulerende eller trombocythæmmende lægemidler eller off-label maksimale doser af SAID under kliniske forsøg;
  17. Alvorlig kardiovaskulær og cerebrovaskulær sygdom eller større tromboemboliske hændelser, såsom slagtilfælde, myokardieinfarkt, ustabil angina, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association [NYHA] grad ≥ III) og alvorlige arytmier (inklusive QTc-interfase > 480 ms, korrigeret af Fridericia formel), ukontrolleret hypertension (systolisk ≥ 160 mmHg eller diastolisk ≥100 mmHg), dyb venetrombose osv.
  18. Undersøg patienter, der havde brugt emesezumab inden for 6 måneder før første administration af lægemidlet;
  19. Patienter, der havde brugt monoklonal antistofterapi, Fc-fusionsproteinprodukter (undtagen FRSW107 og FRSW117), PEG-produkter (undtagen FRSW117) eller intravenøs immunglobulininfusion inden for 3 måneder før den første administration af forsøgslægemidlet;
  20. Undersøg patienter, der gennemgik større operationer inden for 3 måneder før indledende lægemiddeladministration (større operation er defineret i 6.2.3 Perioperativ behandling);
  21. Undersøg patienter, der har brugt FⅧ-præparat med en hvilken som helst standardhalveringstid (f.eks. Bycoch, Coproch, Biinidin, Renjie, NoL, Antaine osv.) inden for 3 dage eller 5 halveringstider før første administration af lægemidlet (ved at tage ældre ); Patienter, der har brugt et andet præparat med forlænget halveringstid FⅧ inden for 4 dage eller 5 halveringstider før første dosis (til ældre);
  22. Undersøg patienter med feber, alvorlig aktiv bakteriel eller viral infektion og allergi inden for 2 uger før den første administration af lægemidlet;
  23. Systemiske immunmodulatorer (såsom glukokortikoider [> 10 mg/dag ækvivalent dosis af prednison], alfa-interferon, immunoglobulin, cyclophosphamid, cyclosporin osv.) anvendt inden for 14 dage før den første administration af undersøgelseslægemidlet eller planlagt i undersøgelsesperioden fik lov til at blive inhaleret, næsespray eller topiske kortikosteroider;
  24. De, der var blevet vaccineret inden for 4 uger før indledende administration af undersøgelseslægemidlet; Eller som planlægger at blive vaccineret under PK-blodtagning (kun for forsøgspersoner i PK-undergruppen);
  25. Planlægger at få et barn eller sæddonation i hele forsøgsperioden og inden for 3 måneder efter den sidste dosis, eller ønsker ikke at bruge effektiv fysisk prævention (såsom kondomer, mellemgulv, spiraler osv.);
  26. Har andre alvorlige medicinske tilstande, som forskerne sagde ikke kunne drage fordel af dem
  27. Emner, der anses for uegnede af andre efterforskere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forebyggelses- og behandlingsgruppe (PPX-gruppe)

Forsøgspersoner modtog enkelt- og multiple doser på 50 IE/kg FRSW117 ved første administration af V1 (D1), V4 (18w) og V7 (50w), og PK-prøver blev opsamlet indtil 168 timer efter administration, hhv.

Under profylakse bruges FRSW117 til gennembrudsterapi, hvis forsøgspersonen har en gennembrudsblødning (dvs. en blødningshændelse under profylakse), der kræver behandling.
Medicin: FRSW117
en gang om ugen, 50 uger og efter behov
Andre navne:
  • Rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein til injektion
Eksperimentel: On Demand/Forebyggende behandlingsgruppe (On Demand/PPX Group)
Den passende dosis og hyppighed af administration af FRSW117 anbefales, indtil blødningshændelser er kontrolleret eller vender tilbage til før-blødningsaktivitet.
Medicin: FRSW117
en gang om ugen, 50 uger og efter behov
Andre navne:
  • Rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein til injektion
Eksperimentel: Perioperativ ledelse
Patienter i PPX- og on demand /PPX-grupperne vil få lov til at gennemgå kirurgi (både større og mindre) i hovedforsøgsperioden (før 50w), mens FRSW117 vil blive administreret perioperativt
Medicin: FRSW117
en gang om ugen, 50 uger og efter behov
Andre navne:
  • Rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ABR
Tidsramme: 1 år
Årlig blødningsrate (ABR) under forebyggende behandling = Antal blødninger i løbet af effektivitetsevalueringsperioden/(antal behandlingsdage /365,25)
1 år
Effektiv hastighed af blødningsbehandling
Tidsramme: 2 år
Den hæmostatiske effekt blev evalueret i henhold til en fire-niveaus scoringsskala, inklusive gennembrudsblødningsbehandling under forebyggende behandling og on-demand behandling under on-demand behandling
2 år
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: 3 år

Forekomst af positiv FⅧ-hæmmer.

Bivirkninger/bivirkninger: Bivirkninger under behandling (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger af særlig bekymring (AESI), forekomster af bivirkninger, der får forsøgspersoner til at seponere medicin, droppe ud af undersøgelsen og død, og forekomster af ovennævnte målinger forbundet med forsøgslægemidlet.

Reaktion på injektionsstedet.

Laboratorietests: blodrutine, urinrutine, blodbiokemi, koagulationsfunktion, virologi og immunfunktionstest.

Trombose markører.

Vitale tegn, fysisk undersøgelse, neurologisk undersøgelse, 12-aflednings elektrokardiogram, operationsrelaterede komplikationer.

PEG niveau.
3 år
Uønskede hændelser/reaktioner
Tidsramme: ALLE
Bivirkninger under behandling (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), med særligt fokus på bivirkninger (AESI), bivirkninger, der får forsøgspersoner til at seponere medicin, droppe ud af undersøgelsen og dø osv.
ALLE
Immunogenicitetsevaluering
Tidsramme: ALLE
Den positive rate af anti-FRSW117-antistof, anti-PEG-antistof og anti-CHO-antistof; Når anti-FRSW117-antistoffet var positivt, blev anti-RHFVIII-antistoffet og anti-PEG-antistoffet yderligere påvist for at evaluere den positive forekomst
ALLE

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hangzhou Gensciences Biopharmaceutical Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studiestol: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

19. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2023

Først opslået (Faktiske)

21. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2026

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SS-117-III01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner