ザヌブルチニブ（ブルキンサ®）慈善使用プログラム（CUP）に従い、商業承認後の一般的な慣行に従ってイタリアで治療されたワルデンストレーム型マクログロブリン血症（WM）患者の治療管理と転帰を評価する遡及的-前向き研究。
2026年8月21日 更新者：Fondazione Italiana Linfomi - ETS
ザヌブルチニブ（ブルキンサ®）慈善使用プログラム（CUP）に従い、商業承認後の一般的な慣行に従ってイタリアで治療されたワルデンストレーム型マクログロブリン血症（WM）患者の治療管理と転帰を評価する遡及的前向き研究
これは、イタリアの非介入的、観察的、後ろ向きかつ前向きの多施設共同研究であり、イタリアの慈善使用プログラム（CUP）に従って治療され、商業的承認後にザヌブルチニブを投与されているワルデンストロム・マクログロブリン血症（WM）患者の治療管理と転帰について説明するものである。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
212
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alessandria、イタリア
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
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Ancona、イタリア
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
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Ascoli Piceno、イタリア
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
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Bari、イタリア
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
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Biella、イタリア
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
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Bologna、イタリア
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
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Bolzano、イタリア
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
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Ferrara、イタリア
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
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Florence、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
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Milan、イタリア
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
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Milan、イタリア
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
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Novara、イタリア
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
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Padova、イタリア
- AOU di Padova - Ematologia
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Palermo、イタリア
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
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Pavia、イタリア
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
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Pescara、イタリア
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
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Ravenna、イタリア
- Ospedale delle Croci - Ematologia
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Reggio Emilia、イタリア
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
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Roma、イタリア
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
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Siena、イタリア
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
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Torino、イタリア
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
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Torino、イタリア
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
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Udine、イタリア
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ワルデンストロムマクログロブリン血症（WM）患者は、イタリアでザヌブルチニブ（ブルキンサ®）慈善使用プログラム（CUP）に従って、商業承認後の一般的な慣行に従って治療されました。
説明
包含基準:
- 署名と日付が記載されたインフォームドコンセントフォーム
- ESMO (欧州臨床腫瘍学会) ガイドライン 2018 に基づくワルデンストロムのマクログロブリン血症の診断は治療が必要
- イタリアのCUPに従って、またはザヌブルチニブの商業承認後の一般的な慣行に従ってザヌブルチニブを投与された患者
- 現在のSmPCに基づくザヌブルチニブによる治療（製品特性の概要）
- この非介入研究に組み込む前の治療決定
- 年齢 18 歳以上
除外基準:
- SmPC による WM 患者に対する禁忌
- ザヌブルチニブ治療中の介入臨床試験への参加
- BTKi治療中に疾患が進行した患者（BTKで前治療されている場合、不耐性患者のみが適格とみなされます）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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遡及的コホート
ワルデンストロム型マクログロブリン血症患者は全員、ザヌブルチニブの思いやり使用プログラム（CUP）に従ってザヌブルチニブの事前償還アクセスプログラム（PRAP）に登録し、PRAP終了から試験開始まで市販薬（ブルキンサ®）で治療を受けた患者を対象とした。
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将来のコホート
ザヌブルチニビンの臨床診療で治療を受けたワルデンストロム型マクログロブリン血症の患者は、研究開始から12か月まで登録された。
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患者は通常の臨床診療に従ってザヌブルチニブで治療されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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毒性による治療中止の累積発生率
時間枠：ザヌブルチニブの初回投与日から、原因を問わず最終的な治療中止または用量減量の日まで、または原因を問わず死亡した日まで、2020年10月から試験開始後24か月まで
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毒性による治療中止の累積発生率
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ザヌブルチニブの初回投与日から、原因を問わず最終的な治療中止または用量減量の日まで、または原因を問わず死亡した日まで、2020年10月から試験開始後24か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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有害事象（AE）の発生率
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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ザヌブルチニブに関連する有害事象の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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ザヌブルチニブに関連する有害事象の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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関連する有害事象の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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関連する有害事象の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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重篤な有害事象（SAE）の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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重篤な有害事象（SAE）の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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死に至る有害事象の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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死に至る有害事象の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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治療中止につながる有害事象の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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治療中止につながる有害事象の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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用量の減量/中断につながる有害事象の発生率。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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用量の減量/中断につながる有害事象の発生率。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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関連する有害事象が最初に発現するまでの時間。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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関連する有害事象が最初に発現するまでの時間。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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AE ≧ G3 血液学的および非血液学的。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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AE ≧ G3 血液学的および非血液学的。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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G3 以上の AE および関連する有害事象の発現に対する患者の特徴および併存疾患の影響。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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G3 以上の AE および関連する有害事象の発現に対する患者の特徴および併存疾患の影響。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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WM から進行性リンパ腫への形質転換の頻度と二次悪性腫瘍の頻度。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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WM から進行性リンパ腫への形質転換の頻度と二次悪性腫瘍の頻度。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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大応答率 (MRR)
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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主要奏効率（MRR）（≧PR）（報告された最良の奏効）。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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全体的な反応率 (ORR)
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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全体的な奏効率 (ORR、MRR にマイナー奏効率を加えたものとして定義)
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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最高の対応
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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最良の応答 (報告された最良の応答)。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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6、12、および24か月のPFS率を含む無増悪生存期間（PFS）
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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全生存期間 (OS)
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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全生存期間 (OS) には、6、12、および 24 か月の OS 率が含まれます。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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治療失敗までの時間
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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治療失敗までの時間（治療の最終的な中止を含む）
患者または研究者の決定、毒性、進行または死亡）。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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反応期間 (DOR)
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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反応期間 (DOR)
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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ザヌブルチニブ治療終了までのIgMレベルの変化。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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ザヌブルチニブ治療終了までのIgMレベルの変化。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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患者と疾患の特徴、およびバイオマーカー検査結果（利用可能な場合は MYD88 および CXCR4）が治療反応に及ぼす影響。
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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患者と疾患の特徴、およびバイオマーカー検査結果（利用可能な場合は MYD88 および CXCR4）が治療反応に及ぼす影響。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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入院
時間枠：遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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入院には、WM との関連があるかどうかに関係なく、すべての計画的および計画外の入院、および救急外来への訪問が含まれます。
ザヌブルチニブによる治療中に開始されたすべての入院および救急外来受診は入院の対象となります。
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遡及コホート：2020年10月から研究開始まで。見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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EORTC-QLQ-C30
時間枠：見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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EORTC-QLQ-C30 アンケートによる生活の質 (QoL) の評価
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見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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EQ-5D-5L
時間枠：見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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EQ-5D-5L アンケートで評価された生活の質 (QoL)
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見込みコホート: 最大 24 か月 (研究期間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Anna Maria Frustaci、ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月13日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月28日
最初の投稿 (実際)
2024年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月21日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FIL_BRUCE-ITA
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。