Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Retrospektiv-prospektive Studie zur Bewertung des Behandlungsmanagements und der Ergebnisse von Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie (WM), die in Italien gemäß dem Compassionate Use Program (CUP) von Zanubrutinib (Brukinsa®) und nach der kommerziellen Zulassung in der gängigen Praxis behandelt wurden.

21. August 2026 aktualisiert von: Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Retrospektiv-prospektive Studie zur Bewertung des Behandlungsmanagements und der Ergebnisse von Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie (WM), die in Italien gemäß dem Compassionate Use Program (CUP) von Zanubrutinib (Brukinsa®) und nach der kommerziellen Zulassung in der gängigen Praxis behandelt wurden

Hierbei handelt es sich um eine nicht-interventionelle, beobachtende, retrospektive und prospektive multizentrische italienische Studie zur Beschreibung des Behandlungsmanagements und der Ergebnisse von Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie (WM), die gemäß dem italienischen Compassionate-Use-Programm (CUP) behandelt wurden und nach der kommerziellen Zulassung Zanubrutinib erhielten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

212

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
      • Ancona, Italien
        • A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
      • Ascoli Piceno, Italien
        • Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
      • Bari, Italien
        • AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
      • Biella, Italien
        • Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
      • Bologna, Italien
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
      • Bolzano, Italien
        • Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
      • Ferrara, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
      • Milan, Italien
        • Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
      • Milan, Italien
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
      • Novara, Italien
        • AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Padova, Italien
        • AOU di Padova - Ematologia
      • Palermo, Italien
        • A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
      • Pavia, Italien
        • RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
      • Pescara, Italien
        • P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
      • Ravenna, Italien
        • Ospedale delle Croci - Ematologia
      • Reggio Emilia, Italien
        • Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
      • Roma, Italien
        • Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
      • Siena, Italien
        • AOU Senese - U.O.C. Ematologia
      • Torino, Italien
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
      • Torino, Italien
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
      • Udine, Italien
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie (WM), die in Italien nach dem Compassionate-Use-Programm (CUP) von Zanubrutinib (Brukinsa®) und nach der kommerziellen Zulassung in der gängigen Praxis behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung
  • Behandlungsbedürftige Waldenström-Makroglobulinämie-Diagnose gemäß ESMO-Leitlinie 2018 (European Society for Medical Oncology).
  • Patienten, die Zanubrutinib gemäß dem italienischen CUP oder in der gängigen Praxis nach der kommerziellen Zulassung von Zanubrutinib erhalten haben
  • Behandlung mit Zanubrutinib gemäß aktueller Fachinformation (SmPC)
  • Behandlungsentscheidung vor Aufnahme in diese nicht-interventionelle Studie
  • Alter ≥18 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikationen laut Fachinformation für Patienten mit MW
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie während der Behandlung mit Zanubrutinib
  • Patienten mit Krankheitsprogression während einer BTKi-Behandlung (bei Vorbehandlung mit BTK kommen nur Unverträglichkeiten in Frage)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Retrospektive Kohorte
Alle Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie, die gemäß dem Compassionate Use Program (CUP) von Zanubrutinib in das Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) von Zanubrutinib aufgenommen wurden, sowie Patienten, die vom Abschluss des PRAP bis zum Beginn der Studie mit einem kommerziellen Medikament (Brukinsa®) behandelt wurden.
Zukünftige Kohorte
Patienten mit Waldenström-Makroglobulinämie, die in der klinischen Praxis mit Zanubrutinibin behandelt wurden, wurden vom Studienbeginn bis zum 12. Monat aufgenommen.
Arzneimittel: Zanubrutinib
Die Patienten werden gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis mit Zanubrutinib behandelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Häufigkeit von Behandlungsabbrüchen aufgrund von Toxizität
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Zanubrutinib-Verabreichung bis zum Datum des endgültigen Behandlungsabbruchs oder der Dosisreduktion aus beliebigem Grund oder Tod aus beliebigem Grund, von Oktober 2020 bis zu 24 Monate seit Studienbeginn
Kumulative Häufigkeit von Behandlungsabbrüchen aufgrund von Toxizität
Vom Datum der ersten Zanubrutinib-Verabreichung bis zum Datum des endgültigen Behandlungsabbruchs oder der Dosisreduktion aus beliebigem Grund oder Tod aus beliebigem Grund, von Oktober 2020 bis zu 24 Monate seit Studienbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Zanubrutinib.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Zanubrutinib.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Inzidenz relevanter unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Inzidenz relevanter unerwünschter Ereignisse.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs).
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs).
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zum Tod führen.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zum Tod führen.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der Behandlung führen.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der Behandlung führen.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zu einer Dosisreduktion/-unterbrechung führen.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zu einer Dosisreduktion/-unterbrechung führen.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Zeit bis zum ersten Auftreten eines relevanten unerwünschten Ereignisses.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Zeit bis zum ersten Auftreten eines relevanten unerwünschten Ereignisses.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
UE ≥ G3 Hämatologische und nicht hämatologische.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
UE ≥ G3 Hämatologische und nicht hämatologische.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Einfluss der Merkmale und Komorbiditäten des Patienten auf Nebenwirkungen der Stufe G3 oder höher und die Entwicklung relevanter unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Einfluss der Merkmale und Komorbiditäten des Patienten auf Nebenwirkungen der Stufe G3 oder höher und die Entwicklung relevanter unerwünschter Ereignisse.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit der Umwandlung von MW in ein aggressives Lymphom und Häufigkeit sekundärer maligner Erkrankungen.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Häufigkeit der Umwandlung von MW in ein aggressives Lymphom und Häufigkeit sekundärer maligner Erkrankungen.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Major-Response-Rate (MRR)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Major Response Rate (MRR) (≥PR) (beste gemeldete Reaktion).
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Gesamtansprechrate (ORR, definiert als MRR plus Nebenansprechrate)
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Beste Antwort
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Beste Antwort (beste gemeldete Antwort).
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Progressionsfreies Überleben (PFS), einschließlich 6-, 12- und 24-Monats-PFS-Rate
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Gesamtüberleben (OS), einschließlich 6-, 12- und 24-monatiger OS-Rate.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Zeit bis zum Therapieversagen
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Zeit bis zum Versagen der Behandlung (jeder endgültige Abbruch der Behandlung, inkl. Patienten- oder Prüferentscheidung, Toxizität, Progression oder Tod).
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Reaktionsdauer (DOR)
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Reaktionsdauer (DOR)
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Veränderung der IgM-Spiegel bis zum Ende der Zanubrutinib-Behandlung.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Veränderung der IgM-Spiegel bis zum Ende der Zanubrutinib-Behandlung.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Einfluss von Patienten und Krankheitsmerkmalen sowie Biomarker-Testergebnissen (MYD88 und CXCR4, falls verfügbar) auf das Ansprechen auf die Behandlung.
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Einfluss von Patienten und Krankheitsmerkmalen sowie Biomarker-Testergebnissen (MYD88 und CXCR4, falls verfügbar) auf das Ansprechen auf die Behandlung.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Krankenhausaufenthalte umfassen alle geplanten und ungeplanten Krankenhausaufenthalte sowie Besuche in der Notaufnahme, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit WM besteht oder nicht. Alle Krankenhausaufenthalte und Notaufnahmebesuche, die während der Therapie mit Zanubrutinib begonnen haben, werden für Krankenhausaufenthalte berücksichtigt.
Retrospektive Kohorte: von Oktober 2020 bis Studienbeginn. Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
EORTC-QLQ-C30
Zeitfenster: Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Lebensqualität (QoL) bewertet mit dem EORTC-QLQ-C30-Fragebogen
Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
EQ-5D-5L
Zeitfenster: Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)
Lebensqualität (QoL) bewertet mit dem EQ-5D-5L-Fragebogen
Prospektive Kohorte: bis zu 24 Monate (Studiendauer)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Ermittler

  • Hauptermittler: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FIL_BRUCE-ITA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren