Estudo retrospectivo-prospectivo para avaliar o manejo do tratamento e os resultados de pacientes com macroglobulinemia de Waldenström (WM) tratados na Itália de acordo com o Programa de Uso Compassivo (CUP) de Zanubrutinibe (Brukinsa®) e na prática comum após aprovação comercial.
21 de agosto de 2026 atualizado por: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Estudo retrospectivo-prospectivo para avaliar o manejo do tratamento e os resultados de pacientes com macroglobulinemia de Waldenström (WM) tratados na Itália de acordo com o programa de uso compassivo (CUP) de Zanubrutinibe (Brukinsa®) e na prática comum após aprovação comercial
Este é um estudo italiano multicêntrico não intervencionista, observacional, retrospectivo e prospectivo, para descrever o manejo do tratamento e os resultados de pacientes com Macroglobulinemia de Waldenström (WM) tratados de acordo com o Programa Italiano de Uso Compassivo (CUP) e recebendo zanubrutinibe após sua aprovação comercial.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
212
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alessandria, Itália
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
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Ancona, Itália
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
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Ascoli Piceno, Itália
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
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Bari, Itália
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
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Biella, Itália
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
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Bologna, Itália
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
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Bolzano, Itália
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
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Ferrara, Itália
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
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Florence, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
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Milan, Itália
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
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Milan, Itália
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
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Novara, Itália
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
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Padova, Itália
- AOU di Padova - Ematologia
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Palermo, Itália
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
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Pavia, Itália
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
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Pescara, Itália
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
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Ravenna, Itália
- Ospedale delle Croci - Ematologia
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Reggio Emilia, Itália
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
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Roma, Itália
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
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Siena, Itália
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
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Torino, Itália
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
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Torino, Itália
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
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Udine, Itália
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com Macroglobulinemia de Waldenström (WM) tratados na Itália de acordo com o programa de uso compassivo (CUP) de Zanubrutinibe (Brukinsa®) e na prática comum após aprovação comercial.
Descrição
Critério de inclusão:
- Termo de consentimento informado assinado e datado
- Diagnóstico de macroglobulinemia de Waldenström com necessidade de tratamento de acordo com a diretriz da ESMO (Sociedade Europeia de Oncologia Médica) 2018
- Pacientes que receberam Zanubrutinibe de acordo com o CUP italiano ou na prática comum após a aprovação comercial de Zanubrutinibe
- Tratamento com zanubrutinib de acordo com o RCM atual (Resumo das Características do Medicamento)
- Decisão de tratamento antes da inclusão neste estudo não intervencionista
- Idade ≥18 anos
Critério de exclusão:
- Contraindicações de acordo com o RCM para pacientes com MW
- Participação em um ensaio clínico intervencionista durante o tratamento com zanubrutinibe
- Pacientes com progressão da doença durante um tratamento com BTKi (se pré-tratados com BTK, apenas os intolerantes são considerados elegíveis)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte retrospectiva
Todos os pacientes com macroglobulinemia de Waldenström inscritos no Programa de Acesso Pré-Reembolso (PRAP) de Zanubrutinibe, de acordo com o Programa de Uso Compassivo (CUP) de Zanubrutinibe, e pacientes tratados com medicamento comercial (Brukinsa®) desde o fechamento do PRAP até o início do estudo.
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Coorte prospectiva
Pacientes com macroglobulinemia de Waldenström tratados com prática clínica de Zanubrutinibina inscritos desde o início do estudo em até 12 meses.
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Os pacientes serão tratados com Zanubrutinibe de acordo com a prática clínica de rotina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência cumulativa de descontinuação do tratamento devido a toxicidade
Prazo: Desde a data da primeira administração de zanubrutinibe até a data da descontinuação definitiva do tratamento ou redução da dose por qualquer causa ou morte por qualquer causa, de outubro de 2020 até 24 meses desde o início do estudo
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Incidência cumulativa de descontinuação do tratamento devido a toxicidade
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Desde a data da primeira administração de zanubrutinibe até a data da descontinuação definitiva do tratamento ou redução da dose por qualquer causa ou morte por qualquer causa, de outubro de 2020 até 24 meses desde o início do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos (EAs)
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos relacionados ao zanubrutinibe.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos relacionados ao zanubrutinibe.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos relevantes.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos relevantes.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs).
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs).
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à morte.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à morte.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à descontinuação do tratamento.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à descontinuação do tratamento.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à redução/interrupção da dose.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Incidência de eventos adversos que levam à redução/interrupção da dose.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Tempo para o primeiro início do evento adverso relevante.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Tempo para o primeiro início do evento adverso relevante.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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EAs ≥ G3 Hematológicos e não hematológicos.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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EAs ≥ G3 Hematológicos e não hematológicos.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Impacto das características e comorbidades dos pacientes nos EAs do G3 ou superior e desenvolvimento de eventos adversos relevantes.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Impacto das características e comorbidades dos pacientes nos EAs do G3 ou superior e desenvolvimento de eventos adversos relevantes.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Frequência de transformação da MW em linfoma agressivo e frequência de malignidades secundárias.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Frequência de transformação da MW em linfoma agressivo e frequência de malignidades secundárias.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Taxa de resposta principal (MRR)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Taxa de resposta principal (MRR) (≥PR) (melhor resposta relatada).
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Taxa de resposta geral (ORR, definida como MRR mais taxa de resposta menor)
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Melhor resposta
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Melhor resposta (melhor resposta relatada).
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Sobrevida livre de progressão (PFS), incluindo taxa de PFS em 6, 12 e 24 meses
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Sobrevivência global (SG)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Sobrevida global (SG), incluindo taxa de SG de 6, 12 e 24 meses.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Tempo até a falha do tratamento
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Tempo até a falha do tratamento (qualquer interrupção definitiva do tratamento, incl.
decisão do paciente ou investigador, toxicidade, progressão ou morte).
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Duração da resposta (DOR)
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Duração da resposta (DOR)
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Alteração dos níveis de IgM até o final do tratamento com zanubrutinibe.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Alteração dos níveis de IgM até o final do tratamento com zanubrutinibe.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Impacto dos pacientes e das características da doença e dos resultados dos testes de biomarcadores (MYD88 e CXCR4, se disponíveis) na resposta ao tratamento.
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Impacto dos pacientes e das características da doença e dos resultados dos testes de biomarcadores (MYD88 e CXCR4, se disponíveis) na resposta ao tratamento.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Internações hospitalares
Prazo: Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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As internações hospitalares compreendem todas as internações planejadas e não planejadas, bem como as visitas às unidades de emergência, independentemente de haver ou não associação com a MW.
Todas as hospitalizações e visitas à unidade de emergência iniciadas durante a terapia com zanubrutinibe serão consideradas para internações hospitalares.
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Coorte retrospectiva: de outubro de 2020 até o início do estudo. Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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EORTC-QLQ-C30
Prazo: Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Qualidade de vida (QV) avaliada com questionário EORTC-QLQ-C30
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Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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EQ-5D-5L
Prazo: Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Qualidade de vida (QV) avaliada com questionário EQ-5D-5L
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Coorte prospectiva: até 24 meses (duração do estudo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Neoplasias
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças hemic e linfáticas
- Waldenstrom Macroglobulinemia
- Inibidores de tirosina quinase
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Proteína Quinase
- Zanubrutinibe
Outros números de identificação do estudo
- FIL_BRUCE-ITA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .