Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectief-prospectief onderzoek om het behandelmanagement en de resultaten te evalueren van patiënten met de macroglobulinemie (WM) van Waldenström, behandeld in Italië volgens het Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) en in de gangbare praktijk na commerciële goedkeuring.

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Retrospectief-prospectief onderzoek om het behandelingsmanagement en de uitkomsten te evalueren van patiënten met de macroglobulinemie (WM) van Waldenström, behandeld in Italië volgens het Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) en in de gangbare praktijk na commerciële goedkeuring

Dit is een non-interventioneel, observationeel, retrospectief en prospectief multicenter Italiaans onderzoek om het behandelingsmanagement en de uitkomsten te beschrijven van patiënten met Waldenström's Macroglobulinemie (WM) die worden behandeld volgens het Italiaanse Compassionate Use Program (CUP) en die zanubrutinib krijgen na commerciële goedkeuring ervan.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

212

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Alessandria, Italië
        • A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
      • Ancona, Italië
        • A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
      • Ascoli Piceno, Italië
        • Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
      • Bari, Italië
        • AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
      • Biella, Italië
        • Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
      • Bologna, Italië
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
      • Bolzano, Italië
        • Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
      • Ferrara, Italië
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
      • Florence, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
      • Milan, Italië
        • Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
      • Milan, Italië
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
      • Novara, Italië
        • AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Padova, Italië
        • AOU di Padova - Ematologia
      • Palermo, Italië
        • A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
      • Pavia, Italië
        • RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
      • Pescara, Italië
        • P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
      • Ravenna, Italië
        • Ospedale delle Croci - Ematologia
      • Reggio Emilia, Italië
        • Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
      • Roma, Italië
        • Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
      • Siena, Italië
        • AOU Senese - U.O.C. Ematologia
      • Torino, Italië
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
      • Torino, Italië
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
      • Udine, Italië
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de macroglobulinemie (WM) van Waldenström die in Italië worden behandeld volgens het Compassionate Use Program (CUP) van Zanubrutinib (Brukinsa®) en in de gebruikelijke praktijk na commerciële goedkeuring.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming
  • Waldenström's macroglobulinemie-diagnose behoeft behandeling volgens de ESMO-richtlijn (European Society for Medical Oncology) 2018
  • Patiënten die Zanubrutinib kregen volgens de Italiaanse CUP of in de gebruikelijke praktijk na commerciële goedkeuring van Zanubrutinib
  • Behandeling met zanubrutinib volgens de huidige SmPC (Samenvatting van de productkenmerken)
  • Beslissing over de behandeling vóór opname in dit niet-interventionele onderzoek
  • Leeftijd ≥18 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicaties volgens SmPC voor patiënten met WM
  • Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek tijdens behandeling met zanubrutinib
  • Patiënten met ziekteprogressie tijdens een BTKi-behandeling (indien voorbehandeld met BTK, komen alleen die intoleranten in aanmerking)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Retrospectief cohort
Alle patiënten met de macroglobulinemie van Waldenström namen deel aan het Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) van Zanubrutinib, volgens het Compassionate Use Program (CUP) van Zanubrutinib, en patiënten die werden behandeld met een commercieel geneesmiddel (Brukinsa®) vanaf de sluiting van PRAP tot aan de start van het onderzoek.
Toekomstig cohort
Patiënten met de macroglobulinemie van Waldenström die in de klinische praktijk werden behandeld met zanubrutinibin, namen deel vanaf de start van het onderzoek tot 12 maanden.
Geneesmiddel: Zanubrutinib
Patiënten zullen worden behandeld met Zanubrutinib volgens de routinematige klinische praktijk.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve incidentie van stopzetting van de behandeling vanwege toxiciteit
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste toediening van zanubrutinib tot de datum van definitieve stopzetting van de behandeling of dosisverlaging om welke oorzaak dan ook of overlijden door welke oorzaak dan ook, van oktober 2020 tot 24 maanden sinds de start van het onderzoek
Cumulatieve incidentie van stopzetting van de behandeling vanwege toxiciteit
Vanaf de datum van de eerste toediening van zanubrutinib tot de datum van definitieve stopzetting van de behandeling of dosisverlaging om welke oorzaak dan ook of overlijden door welke oorzaak dan ook, van oktober 2020 tot 24 maanden sinds de start van het onderzoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan zanubrutinib.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan zanubrutinib.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van relevante bijwerkingen.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van relevante bijwerkingen.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's).
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's).
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die tot de dood leiden.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die tot de dood leiden.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die tot stopzetting van de behandeling leiden.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die tot stopzetting van de behandeling leiden.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot dosisverlaging/onderbreking.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot dosisverlaging/onderbreking.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Tijd tot het eerste optreden van de relevante bijwerking.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Tijd tot het eerste optreden van de relevante bijwerking.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
AE's ≥ G3 Hematologisch en niet-hematologisch.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
AE's ≥ G3 Hematologisch en niet-hematologisch.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Impact van de kenmerken en comorbiditeiten van patiënten op G3 of hogere bijwerkingen en de ontwikkeling van relevante bijwerkingen.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Impact van de kenmerken en comorbiditeiten van patiënten op G3 of hogere bijwerkingen en de ontwikkeling van relevante bijwerkingen.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Frequentie van transformatie van WM naar een agressief lymfoom en frequentie van secundaire maligniteiten.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Frequentie van transformatie van WM naar een agressief lymfoom en frequentie van secundaire maligniteiten.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Groot responspercentage (MRR)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Major Response Rate (MRR) (≥PR) (best gerapporteerde respons).
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Totaal responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Totaal responspercentage (ORR, gedefinieerd als MRR plus klein responspercentage)
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Beste reactie
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Beste reactie (best gerapporteerde reactie).
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Progressievrije overleving (PFS) inclusief PFS-percentage na 6, 12 en 24 maanden
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Totale overleving (OS)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Totale overleving (OS), inclusief OS-percentage na 6, 12 en 24 maanden.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Tijd tot falen van de behandeling
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Tijd tot falen van de behandeling (elke definitieve stopzetting van de behandeling, incl. beslissing van patiënt of onderzoeker, toxiciteit, progressie of overlijden).
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Duur van de respons (DOR)
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Verandering van IgM-waarden tot einde van de behandeling met zanubrutinib.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Verandering van IgM-waarden tot einde van de behandeling met zanubrutinib.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Impact van patiënten en ziektekenmerken, en biomarkertestresultaten (MYD88 en CXCR4, indien beschikbaar) op de respons op de behandeling.
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Impact van patiënten en ziektekenmerken, en biomarkertestresultaten (MYD88 en CXCR4, indien beschikbaar) op de respons op de behandeling.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Ziekenhuisverblijven
Tijdsspanne: Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Ziekenhuisverblijven omvatten alle geplande en ongeplande ziekenhuisopnames, evenals bezoeken aan spoedeisende hulp, ongeacht of er al dan niet een verband bestaat met WM. Alle ziekenhuisopnames en bezoeken aan de spoedeisende hulp die zijn begonnen tijdens de behandeling met zanubrutinib komen in aanmerking voor ziekenhuisverblijven.
Retrospectief cohort: vanaf oktober 2020 tot aan de start van de studie. Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
EORTC-QLQ-C30
Tijdsspanne: Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Kwaliteit van leven (KvL) beoordeeld met de EORTC-QLQ-C30-vragenlijst
Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)
Kwaliteit van leven (KvL) beoordeeld met de EQ-5D-5L-vragenlijst
Toekomstig cohort: maximaal 24 maanden (studieduur)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FIL_BRUCE-ITA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren