Estudio retrospectivo-prospectivo para evaluar el manejo del tratamiento y los resultados de pacientes con macroglobulinemia de Waldenström (MW) tratados en Italia según el programa de uso compasivo (CUP) de zanubrutinib (Brukinsa®) y en la práctica común después de la aprobación comercial.
21 de agosto de 2026 actualizado por: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Estudio retrospectivo-prospectivo para evaluar el manejo del tratamiento y los resultados de pacientes con macroglobulinemia de Waldenström (MW) tratados en Italia según el programa de uso compasivo (CUP) de zanubrutinib (Brukinsa®) y en la práctica común después de la aprobación comercial
Este es un estudio italiano multicéntrico, retrospectivo, prospectivo, observacional, no intervencionista, para describir el manejo del tratamiento y los resultados de los pacientes con macroglobulinemia (WM) de Waldenström tratados de acuerdo con el Programa italiano de uso compasivo (CUP) y que reciben zanubrutinib tras su aprobación comercial.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
212
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alessandria, Italia
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
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Ancona, Italia
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
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Ascoli Piceno, Italia
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
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Bari, Italia
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
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Biella, Italia
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
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Bologna, Italia
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
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Bolzano, Italia
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
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Ferrara, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
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Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
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Milan, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
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Milan, Italia
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
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Novara, Italia
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
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Padova, Italia
- AOU di Padova - Ematologia
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Palermo, Italia
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
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Pavia, Italia
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
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Pescara, Italia
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
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Ravenna, Italia
- Ospedale delle Croci - Ematologia
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Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
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Roma, Italia
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
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Siena, Italia
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
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Torino, Italia
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
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Torino, Italia
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
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Udine, Italia
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con macroglobulinemia de Waldenström (MW) tratados en Italia según el programa de uso compasivo (CUP) de Zanubrutinib (Brukinsa®) y en la práctica habitual tras la aprobación comercial.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado y fechado.
- Diagnóstico de macroglobulinemia de Waldenström que necesita tratamiento según la guía ESMO (Sociedad Europea de Oncología Médica) 2018
- Pacientes que recibieron Zanubrutinib según la CUP italiana o en la práctica habitual tras la aprobación comercial de Zanubrutinib.
- Tratamiento con zanubrutinib según la ficha técnica actual (Resumen de características del producto)
- Decisión de tratamiento antes de la inclusión en este estudio no intervencionista.
- Edad ≥18 años
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones según ficha técnica para pacientes con MW
- Participación en un ensayo clínico intervencionista durante el tratamiento con zanubrutinib.
- Pacientes con progresión de la enfermedad durante un tratamiento con BTKi (si reciben tratamiento previo con BTK, solo aquellos intolerantes se consideran elegibles)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte retrospectiva
Todos los pacientes con macroglobulinemia de Waldenström inscritos en el Programa de Acceso Previo al Reembolso (PRAP) de Zanubrutinib, según el Programa de Uso Compasivo (CUP) de Zanubrutinib, y los pacientes tratados con el fármaco comercial (Brukinsa®) desde el cierre del PRAP hasta el inicio del estudio.
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Cohorte prospectiva
Pacientes con macroglobulinemia de Waldenström tratados con zanubrutinibina en la práctica clínica inscritos desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Los pacientes serán tratados con zanubrutinib según la práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia acumulada de interrupción del tratamiento debido a toxicidad
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera administración de zanubrutinib hasta la fecha de interrupción definitiva del tratamiento o reducción de dosis por cualquier causa o muerte por cualquier causa, desde octubre de 2020 hasta 24 meses desde el inicio del estudio.
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Incidencia acumulada de interrupción del tratamiento debido a toxicidad
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Desde la fecha de la primera administración de zanubrutinib hasta la fecha de interrupción definitiva del tratamiento o reducción de dosis por cualquier causa o muerte por cualquier causa, desde octubre de 2020 hasta 24 meses desde el inicio del estudio.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos (EA)
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos relacionados con zanubrutinib.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos relacionados con zanubrutinib.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos relevantes.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos relevantes.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos graves (AAG).
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos graves (AAG).
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que conducen a la muerte.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que conducen a la muerte.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que llevaron a la interrupción del tratamiento.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que llevaron a la interrupción del tratamiento.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que llevaron a la reducción/interrupción de la dosis.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Incidencia de eventos adversos que llevaron a la reducción/interrupción de la dosis.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tiempo hasta la primera aparición del evento adverso relevante.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tiempo hasta la primera aparición del evento adverso relevante.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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AA ≥ G3 Hematológicos y no hematológicos.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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AA ≥ G3 Hematológicos y no hematológicos.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Impacto de las características y comorbilidades de los pacientes en los EA G3 o superiores y el desarrollo de eventos adversos relevantes.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Impacto de las características y comorbilidades de los pacientes en los EA G3 o superiores y el desarrollo de eventos adversos relevantes.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Frecuencia de transformación de WM a un linfoma agresivo y frecuencia de neoplasias malignas secundarias.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Frecuencia de transformación de WM a un linfoma agresivo y frecuencia de neoplasias malignas secundarias.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tasa de respuesta mayor (MRR)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tasa de respuesta mayor (MRR) (≥PR) (mejor respuesta informada).
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tasa de respuesta general (ORR, definida como MRR más tasa de respuesta menor)
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Mejor respuesta
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Mejor respuesta (mejor respuesta informada).
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Supervivencia libre de progresión (SSP)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Supervivencia libre de progresión (SSP), incluida la tasa de SSP a 6, 12 y 24 meses
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Supervivencia general (SG), incluida la tasa de SG a 6, 12 y 24 meses.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento (cualquier interrupción definitiva del tratamiento, incl.
decisión del paciente o del investigador, toxicidad, progresión o muerte).
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Duración de la respuesta (DOR)
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Cambio de niveles de IgM hasta el final del tratamiento con zanubrutinib.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Cambio de niveles de IgM hasta el final del tratamiento con zanubrutinib.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Impacto de los pacientes y las características de la enfermedad, y los resultados de las pruebas de biomarcadores (MYD88 y CXCR4, si están disponibles) en la respuesta al tratamiento.
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Impacto de los pacientes y las características de la enfermedad, y los resultados de las pruebas de biomarcadores (MYD88 y CXCR4, si están disponibles) en la respuesta al tratamiento.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Estancias hospitalarias
Periodo de tiempo: Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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La estancia hospitalaria comprende todas las hospitalizaciones planificadas y no planificadas, así como las visitas a la unidad de urgencias, independientemente de si existe o no asociación con la MW.
Todas las hospitalizaciones y visitas a la unidad de emergencia que comenzaron durante el tratamiento con zanubrutinib se considerarán para estadías hospitalarias.
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Cohorte retrospectiva: desde octubre de 2020 hasta el inicio del estudio. Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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EORTC-QLQ-C30
Periodo de tiempo: Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Calidad de vida (CdV) evaluada con el cuestionario EORTC-QLQ-C30
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Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Calidad de vida (CdV) evaluada con el cuestionario EQ-5D-5L
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Cohorte prospectiva: hasta 24 meses (duración del estudio)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Macroglobulinemia de Waldenström
- Inhibidores de tirosina quinasa
- Agentes antineoplásicos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteína quinasa
- zanubrutinib
Otros números de identificación del estudio
- FIL_BRUCE-ITA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .