Retrospektiv-prospektiv undersøgelse til evaluering af behandlingsstyring og resultater af patienter med Waldenströms makroglobulinemi (WM) behandlet i Italien i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) og i almindelig praksis efter kommerciel godkendelse.
21. august 2026 opdateret af: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Retrospektiv-prospektiv undersøgelse til evaluering af behandlingsstyring og resultater af patienter med Waldenströms makroglobulinemi (WM) behandlet i Italien i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) og i almindelig praksis efter kommerciel godkendelse
Dette er en ikke-interventionel, observationel, retrospektiv og prospektiv italiensk multicenterundersøgelse, der beskriver behandlingsstyring og resultater af Waldenströms Macroglobulinemia (WM)-patienter behandlet i henhold til Italian Compassionate Use Program (CUP) og modtager zanubrutinib efter dets kommercielle godkendelse.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
212
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Alessandria, Italien
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
-
Ancona, Italien
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
-
Ascoli Piceno, Italien
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
-
Bari, Italien
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
-
Biella, Italien
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
-
Bologna, Italien
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
-
Bolzano, Italien
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
-
Ferrara, Italien
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
-
Milan, Italien
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
-
Milan, Italien
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
-
Novara, Italien
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
-
Padova, Italien
- AOU di Padova - Ematologia
-
Palermo, Italien
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
-
Pavia, Italien
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
-
Pescara, Italien
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
-
Ravenna, Italien
- Ospedale delle Croci - Ematologia
-
Reggio Emilia, Italien
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
-
Roma, Italien
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
-
Siena, Italien
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
-
Torino, Italien
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
-
Torino, Italien
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
-
Udine, Italien
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med Waldenströms Macroglobulinemia (WM) behandlet i Italien i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) compassionate use-programmet (CUP) og i almindelig praksis efter kommerciel godkendelse.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
- Waldenströms makroglobulinæmi diagnose behov for behandling i henhold til ESMO (European Society for Medical Oncology) guideline 2018
- Patienter, der fik Zanubrutinib i henhold til den italienske CUP eller i almindelig praksis efter Zanubrutinib kommerciel godkendelse
- Behandling med zanubrutinib i henhold til gældende produktresumé (resumé af produktegenskaber)
- Behandlingsbeslutning før inklusion i denne ikke-interventionelle undersøgelse
- Alder ≥18 år
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikationer ifølge produktresumé for patienter med WM
- Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg under zanubrutinib-behandling
- Patienter med sygdomsprogression under en BTKi-behandling (hvis de er forbehandlet med BTK, betragtes kun de intolerante som kvalificerede)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektiv kohorte
Alle patienter med Waldenströms makroglobulinæmi er tilmeldt Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) af Zanubrutinib, i henhold til Compassionate Use Program (CUP) af Zanubrutinib, og patienter behandlet med kommercielt lægemiddel (Brukinsa®) fra PRAP-lukningen til studiestart.
|
|
|
Fremadrettet kohorte
Patienter med Waldenströms makroglobulinæmi behandlet med Zanubrutinibin klinisk praksis indskrevet fra undersøgelsen starter op til 12 måneder.
|
Patienterne vil blive behandlet med Zanubrutinib i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst af behandlingsophør på grund af toksicitet
Tidsramme: Fra datoen for første indgivelse af zanubrutinib til datoen for endelig behandlingsophør eller dosisreduktion af enhver årsag eller død af enhver årsag, fra oktober 2020 til 24 måneder siden studiestart
|
Kumulativ forekomst af behandlingsophør på grund af toksicitet
|
Fra datoen for første indgivelse af zanubrutinib til datoen for endelig behandlingsophør eller dosisreduktion af enhver årsag eller død af enhver årsag, fra oktober 2020 til 24 måneder siden studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af bivirkninger relateret til zanubrutinib.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af bivirkninger relateret til zanubrutinib.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af relevante uønskede hændelser.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af relevante uønskede hændelser.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE).
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af uønskede hændelser, der fører til døden.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af uønskede hændelser, der fører til døden.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af bivirkninger, der fører til seponering af behandlingen.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af bivirkninger, der fører til seponering af behandlingen.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Forekomst af bivirkninger, der fører til dosisreduktion/-afbrydelse.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Forekomst af bivirkninger, der fører til dosisreduktion/-afbrydelse.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Tid til første indtræden af relevant uønsket hændelse.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Tid til første indtræden af relevant uønsket hændelse.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
AE'er ≥ G3 Hæmatologiske og ikke-hæmatologiske.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
AE'er ≥ G3 Hæmatologiske og ikke-hæmatologiske.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Indvirkning af patienternes karakteristika og komorbiditeter på G3 eller højere AE'er og udvikling af relevante bivirkninger.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Indvirkning af patienternes karakteristika og komorbiditeter på G3 eller højere AE'er og udvikling af relevante bivirkninger.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Hyppighed af transformation af WM til et aggressivt lymfom og hyppighed af sekundære maligniteter.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Hyppighed af transformation af WM til et aggressivt lymfom og hyppighed af sekundære maligniteter.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Major responsrate (MRR)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Major responsrate (MRR) (≥PR) (bedste rapporterede respons).
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Samlet svarprocent (ORR, defineret som MRR plus mindre svarprocent)
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Bedste svar
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Bedste svar (bedste rapporterede svar).
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Progressionsfri overlevelse (PFS) inklusive 6, 12 og 24 måneders PFS rate
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Samlet overlevelse (OS) inklusive 6, 12 og 24 måneders OS rate.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Tid til behandlingssvigt
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Tid til behandlingssvigt (enhver behandlingsdefinitiv seponering, inkl.
patientens eller investigators beslutning, toksicitet, progression eller død).
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Varighed af svar (DOR)
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Ændring af IgM-niveauer indtil afslutning af zanubrutinib-behandling.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Ændring af IgM-niveauer indtil afslutning af zanubrutinib-behandling.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Indvirkning af patienter og sygdomskarakteristika og biomarkørtestresultater (MYD88 og CXCR4, hvis tilgængelig) på behandlingsrespons.
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Indvirkning af patienter og sygdomskarakteristika og biomarkørtestresultater (MYD88 og CXCR4, hvis tilgængelig) på behandlingsrespons.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
Hospitalsophold
Tidsramme: Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Sygehusophold omfatter alle planlagte og ikke-planlagte indlæggelser samt akutafdelingsbesøg, uanset om der er tilknytning til WM eller ej.
Alle hospitalsindlæggelser og akutafdelingsbesøg, der startede under behandling med zanubrutinib, vil blive overvejet til hospitalsophold.
|
Retrospektiv kohorte: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
EORTC-QLQ-C30
Tidsramme: Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Livskvalitet (QoL) vurderet med EORTC-QLQ-C30 spørgeskema
|
Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
|
EQ-5D-5L
Tidsramme: Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Livskvalitet (QoL) vurderet med EQ-5D-5L spørgeskema
|
Prospektiv kohorte: op til 24 måneder (studievarighed)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
4. juni 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Karsygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Neoplasmer
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, Plasmacelle
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Waldenstrom Makroglobulinæmi
- Tyrosinkinasehæmmere
- Antineoplastiske midler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Proteinkinasehæmmere
- Zannubrutinib
Andre undersøgelses-id-numre
- FIL_BRUCE-ITA
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .