Retrospektywne i prospektywne badanie oceniające sposób leczenia i wyniki leczenia pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma (WM) leczonych we Włoszech zgodnie z programem współczucia (CUP) Zanubrutinibu (Brukinsa®) i powszechną praktyką po zatwierdzeniu na rynku.
21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Retrospektywne i prospektywne badanie oceniające sposób leczenia i wyniki leczenia pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma (WM) leczonych we Włoszech zgodnie z programem współczucia (CUP) Zanubrutinibu (Brukinsa®) i powszechną praktyką po zatwierdzeniu na rynku
Jest to nieinterwencyjne, obserwacyjne, retrospektywne i prospektywne, wieloośrodkowe badanie włoskie, mające na celu opisanie postępowania i wyników leczenia pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma (WM) leczonych zgodnie z włoskim programem współczucia (CUP) i otrzymujących zanubrutynib po jego zatwierdzeniu na rynku.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
212
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Alessandria, Włochy
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
-
Ancona, Włochy
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
-
Ascoli Piceno, Włochy
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
-
Bari, Włochy
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
-
Biella, Włochy
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
-
Bologna, Włochy
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
-
Bolzano, Włochy
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
-
Ferrara, Włochy
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
-
Florence, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
-
Milan, Włochy
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
-
Milan, Włochy
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
-
Novara, Włochy
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
-
Padova, Włochy
- AOU di Padova - Ematologia
-
Palermo, Włochy
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
-
Pavia, Włochy
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
-
Pescara, Włochy
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
-
Ravenna, Włochy
- Ospedale delle Croci - Ematologia
-
Reggio Emilia, Włochy
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
-
Roma, Włochy
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
-
Siena, Włochy
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
-
Torino, Włochy
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
-
Torino, Włochy
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
-
Udine, Włochy
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z makroglobulinemią Waldenströma (WM) leczeni we Włoszech zgodnie z programem współczucia (CUP) Zanubrutinib (Brukinsa®) i zgodnie z powszechną praktyką po zatwierdzeniu leku na rynku.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisany i datowany formularz świadomej zgody
- Rozpoznanie makroglobulinemii Waldenströma wymagające leczenia zgodnie z wytycznymi ESMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej) 2018
- Pacjenci, którzy otrzymywali Zanubrutynib zgodnie z włoskim CUP lub zgodnie z powszechną praktyką po zatwierdzeniu leku na rynku
- Leczenie zanubrutynibem zgodnie z aktualną ChPL (Charakterystyka Produktu Leczniczego)
- Decyzja dotycząca leczenia przed włączeniem do tego badania nieinterwencyjnego
- Wiek ≥18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Przeciwwskazania według ChPL dla pacjentów z WM
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym podczas leczenia zanubrutynibem
- Pacjenci z progresją choroby podczas leczenia BTKi (jeśli byli wcześniej leczeni BTK, tylko ci, którzy nie tolerują BTK, kwalifikują się)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta retrospektywna
Wszyscy pacjenci z makroglobulinemią Waldenströma zostali zapisani do programu dostępu przed refundacją (PRAP) do Zanubrutinibu zgodnie z Programem współczucia (CUP) Zanubrutinibu oraz pacjenci leczeni lekiem komercyjnym (Brukinsa®) od zamknięcia PRAP do rozpoczęcia badania.
|
|
|
Potencjalna kohorta
Pacjenci z makroglobulinemią Waldenströma leczeni zanubrutinibiną włączeni do praktyki klinicznej rozpoczynają leczenie przez okres do 12 miesięcy.
|
Pacjenci będą leczeni zanubrutynibem zgodnie z rutynową praktyką kliniczną.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skumulowana częstość przerwania leczenia z powodu toksyczności
Ramy czasowe: Od daty pierwszego podania zanubrutynibu do daty ostatecznego przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki z dowolnej przyczyny lub zgonu z dowolnej przyczyny, od października 2020 r. do 24 miesięcy od rozpoczęcia badania
|
Skumulowana częstość przerwania leczenia z powodu toksyczności
|
Od daty pierwszego podania zanubrutynibu do daty ostatecznego przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki z dowolnej przyczyny lub zgonu z dowolnej przyczyny, od października 2020 r. do 24 miesięcy od rozpoczęcia badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych ze stosowaniem zanubrutynibu.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych ze stosowaniem zanubrutynibu.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania odpowiednich zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania odpowiednich zdarzeń niepożądanych.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do śmierci.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do śmierci.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do zmniejszenia/przerwania podawania dawki.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do zmniejszenia/przerwania podawania dawki.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Czas do pierwszego wystąpienia odpowiedniego zdarzenia niepożądanego.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Czas do pierwszego wystąpienia odpowiedniego zdarzenia niepożądanego.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
AE ≥ G3 Hematologiczne i niehematologiczne.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
AE ≥ G3 Hematologiczne i niehematologiczne.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Wpływ charakterystyki pacjenta i chorób współistniejących na AE G3 lub wyższe i rozwój odpowiednich zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Wpływ charakterystyki pacjenta i chorób współistniejących na AE G3 lub wyższe i rozwój odpowiednich zdarzeń niepożądanych.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Częstość transformacji WM w agresywnego chłoniaka i częstość występowania nowotworów wtórnych.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Częstość transformacji WM w agresywnego chłoniaka i częstość występowania nowotworów wtórnych.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Wskaźnik głównych odpowiedzi (MRR)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Odsetek głównych odpowiedzi (MRR) (≥PR) (najlepiej zgłaszana odpowiedź).
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR, zdefiniowany jako MRR plus niewielki odsetek odpowiedzi)
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Najlepsza odpowiedź
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Najlepsza odpowiedź (najlepiej zgłoszona odpowiedź).
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Przeżycie wolne od progresji (PFS), w tym odsetek PFS wynoszący 6, 12 i 24 miesiące
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Całkowite przeżycie (OS), w tym wskaźnik OS po 6, 12 i 24 miesiącach.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Czas na niepowodzenie leczenia
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Czas do niepowodzenia leczenia (każde ostateczne przerwanie leczenia, w tym
decyzja pacjenta lub badacza, toksyczność, progresja lub śmierć).
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Zmiana poziomu IgM do zakończenia leczenia zanubrutynibem.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Zmiana poziomu IgM do zakończenia leczenia zanubrutynibem.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Wpływ cech pacjentów i choroby oraz wyników testów biomarkerów (MYD88 i CXCR4, jeśli są dostępne) na odpowiedź na leczenie.
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Wpływ cech pacjentów i choroby oraz wyników testów biomarkerów (MYD88 i CXCR4, jeśli są dostępne) na odpowiedź na leczenie.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
Pobyty w szpitalu
Ramy czasowe: Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Pobyty w szpitalu obejmują wszystkie planowane i nieplanowane hospitalizacje oraz wizyty na oddziałach ratunkowych, niezależnie od tego, czy mają związek z WM, czy nie.
Wszystkie hospitalizacje i wizyty na oddziałach ratunkowych rozpoczęte podczas leczenia zanubrutinibem będą brane pod uwagę za pobyty w szpitalu.
|
Kohorta retrospektywna: od października 2020 r. do rozpoczęcia badania. Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
EORTC-QLQ-C30
Ramy czasowe: Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Jakość życia (QoL) oceniana za pomocą kwestionariusza EORTC-QLQ-C30
|
Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
|
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Jakość życia (QoL) oceniana kwestionariuszem EQ-5D-5L
|
Potencjalna kohorta: do 24 miesięcy (czas trwania badania)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Nowotwory
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroby hematologiczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Nowotwory, komórki plazmatyczne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Paraproteinemie
- Zaburzenia białek krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Makroglobulinemia Waldenstroma
- Inhibitory kinazy tyrozynowej
- Środki przeciwnowotworowe
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Inhibitory kinazy białkowej
- Zanubrutynib
Inne numery identyfikacyjne badania
- FIL_BRUCE-ITA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .