Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní-prospektivní studie k vyhodnocení managementu léčby a výsledků pacientů s Waldenströmovou makroglobulinémií (WM) léčených v Itálii podle programu zanubrutinibu (Brukinsa®) v rámci soucitného užívání (CUP) a v běžné praxi po komerčním schválení.

21. srpna 2026 aktualizováno: Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Retrospektivní prospektivní studie k vyhodnocení léčebného managementu a výsledků pacientů s Waldenströmovou makroglobulinémií (WM) léčených v Itálii podle programu Zanubrutinib (Brukinsa®) v rámci Compassionate Use Program (CUP) a v běžné praxi po komerčním schválení

Toto je neintervenční, observační, retrospektivní a prospektivní multicentrická italská studie, která popisuje management léčby a výsledky pacientů s Waldenströmovou makroglobulinémií (WM) léčených podle italského programu Compassionate Use Program (CUP) a užívajících zanubrutinib po jeho komerčním schválení.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

212

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Alessandria, Itálie
        • A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
      • Ancona, Itálie
        • A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
      • Ascoli Piceno, Itálie
        • Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
      • Bari, Itálie
        • AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
      • Biella, Itálie
        • Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
      • Bologna, Itálie
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
      • Bolzano, Itálie
        • Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
      • Ferrara, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
      • Florence, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
      • Milan, Itálie
        • Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
      • Milan, Itálie
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
      • Novara, Itálie
        • AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Padova, Itálie
        • AOU di Padova - Ematologia
      • Palermo, Itálie
        • A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
      • Pavia, Itálie
        • RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
      • Pescara, Itálie
        • P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
      • Ravenna, Itálie
        • Ospedale delle Croci - Ematologia
      • Reggio Emilia, Itálie
        • Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
      • Roma, Itálie
        • Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
      • Siena, Itálie
        • AOU Senese - U.O.C. Ematologia
      • Torino, Itálie
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
      • Torino, Itálie
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
      • Udine, Itálie
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s Waldenströmovou makroglobulinémií (WM) léčení v Itálii podle programu Zanubrutinib (Brukinsa®) ze soucitu (CUP) a v běžné praxi po komerčním schválení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
  • Waldenströmova diagnóza makroglobulinémie vyžadující léčbu podle pokynů ESMO (Evropská společnost pro lékařskou onkologii) 2018
  • Pacienti, kteří dostávali Zanubrutinib podle italského CUP nebo v běžné praxi po komerčním schválení Zanubrutinibu
  • Léčba zanubrutinibem podle aktuálního SmPC (Souhrn údajů o přípravku)
  • Rozhodnutí o léčbě před zařazením do této neintervenční studie
  • Věk ≥18 let

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace dle SmPC pro pacienty s WM
  • Účast v intervenční klinické studii během léčby zanubrutinibem
  • Pacienti s progresí onemocnění během léčby BTKi (pokud jsou předléčeni BTK, jsou považováni za způsobilé pouze ti, kteří netolerují)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Retrospektivní kohorta
Všichni pacienti s Waldenströmovou makroglobulinémií se zapsali do programu Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) přípravku Zanubrutinib podle programu použití Zanubrutinibu ze soucitu (CUP) a pacienti léčení komerčním lékem (Brukinsa®) od uzavření PRAP do zahájení studie.
Prospektivní kohorta
Pacienti s Waldenströmovou makroglobulinémií léčení Zanubrutinibinem do klinické praxe zařazení do studie začínají až 12 měsíců.
Lék: Zanubrutinib
Pacienti budou léčeni Zanubrutinibem podle běžné klinické praxe.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní výskyt přerušení léčby z důvodu toxicity
Časové okno: Od data prvního podání zanubrutinibu do data definitivního ukončení léčby nebo snížení dávky z jakékoli příčiny nebo úmrtí z jakékoli příčiny, od října 2020 do 24 měsíců od zahájení studie
Kumulativní výskyt přerušení léčby z důvodu toxicity
Od data prvního podání zanubrutinibu do data definitivního ukončení léčby nebo snížení dávky z jakékoli příčiny nebo úmrtí z jakékoli příčiny, od října 2020 do 24 měsíců od zahájení studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících se zanubrutinibem.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících se zanubrutinibem.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt relevantních nežádoucích příhod.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt relevantních nežádoucích příhod.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE).
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích příhod vedoucích ke smrti.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích příhod vedoucích ke smrti.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích k přerušení léčby.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích k přerušení léčby.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích ke snížení/přerušení dávky.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích ke snížení/přerušení dávky.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Čas do prvního nástupu relevantní nežádoucí příhody.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Čas do prvního nástupu relevantní nežádoucí příhody.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
NÚ ≥ G3 Hematologické a nehematologické.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
NÚ ≥ G3 Hematologické a nehematologické.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Vliv charakteristik a komorbidit pacientů na AEs G3 nebo vyšší a vývoj relevantních nežádoucích účinků.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Vliv charakteristik a komorbidit pacientů na AEs G3 nebo vyšší a vývoj relevantních nežádoucích účinků.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Frekvence transformace WM na agresivní lymfom a frekvence sekundárních malignit.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Frekvence transformace WM na agresivní lymfom a frekvence sekundárních malignit.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Míra hlavních odpovědí (MRR)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Míra velké odpovědi (MRR) (≥PR) (nejlépe hlášená odpověď).
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Celková míra odpovědí (ORR, definovaná jako MRR plus míra vedlejších odpovědí)
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Nejlepší reakce
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Nejlepší odpověď (nejlepší hlášená odpověď).
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Přežití bez progrese (PFS) včetně 6, 12 a 24 měsíců PFS
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Celkové přežití (OS) včetně míry OS za 6, 12 a 24 měsíců.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Čas do selhání léčby
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Doba do selhání léčby (jakékoli definitivní ukončení léčby, vč. rozhodnutí pacienta nebo zkoušejícího, toxicita, progrese nebo smrt).
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Doba odezvy (DOR)
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Změna hladin IgM do konce léčby zanubrutinibem.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Změna hladin IgM do konce léčby zanubrutinibem.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Vliv pacientů a charakteristik onemocnění a výsledků testů biomarkerů (MYD88 a CXCR4, jsou-li k dispozici) na odpověď na léčbu.
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Vliv pacientů a charakteristik onemocnění a výsledků testů biomarkerů (MYD88 a CXCR4, jsou-li k dispozici) na odpověď na léčbu.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Pobyty v nemocnici
Časové okno: Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Pobyty v nemocnici zahrnují všechny plánované i neplánované hospitalizace i návštěvy pohotovostních jednotek, bez ohledu na to, zda existuje spojení s WM či nikoli. Všechny hospitalizace a návštěvy na pohotovosti, které byly zahájeny během léčby zanubrutinibem, budou považovány za pobyt v nemocnici.
Retrospektivní kohorta: od října 2020 do zahájení studie. Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
EORTC-QLQ-C30
Časové okno: Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Kvalita života (QoL) hodnocená pomocí dotazníku EORTC-QLQ-C30
Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
EQ-5D-5L
Časové okno: Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)
Kvalita života (QoL) hodnocená pomocí dotazníku EQ-5D-5L
Prospektivní kohorta: až 24 měsíců (délka studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FIL_BRUCE-ITA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit