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Studio retrospettivo-prospettico per valutare la gestione del trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström (WM) trattati in Italia secondo il programma di uso compassionevole (CUP) di Zanubrutinib (Brukinsa®) e nella pratica comune dopo l'approvazione commerciale.

21 agosto 2026 aggiornato da: Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Studio retrospettivo-prospettico per valutare la gestione del trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström (WM) trattati in Italia secondo il programma di uso compassionevole (CUP) di Zanubrutinib (Brukinsa®) e nella pratica comune dopo l'approvazione commerciale

Si tratta di uno studio multicentrico italiano non interventistico, osservazionale, retrospettivo e prospettico, volto a descrivere la gestione del trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström (WM) trattati secondo il Programma italiano di uso compassionevole (CUP) e trattati con zanubrutinib dopo la sua approvazione commerciale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

212

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
      • Ancona, Italia
        • A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
      • Ascoli Piceno, Italia
        • Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
      • Bari, Italia
        • AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
      • Biella, Italia
        • Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
      • Bologna, Italia
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
      • Bolzano, Italia
        • Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
      • Ferrara, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
      • Milan, Italia
        • Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
      • Milan, Italia
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
      • Novara, Italia
        • AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Padova, Italia
        • AOU di Padova - Ematologia
      • Palermo, Italia
        • A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
      • Pavia, Italia
        • RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
      • Pescara, Italia
        • P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
      • Ravenna, Italia
        • Ospedale delle Croci - Ematologia
      • Reggio Emilia, Italia
        • Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
      • Roma, Italia
        • Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
      • Siena, Italia
        • AOU Senese - U.O.C. Ematologia
      • Torino, Italia
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
      • Torino, Italia
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
      • Udine, Italia
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti affetti da Macroglobulinemia di Waldenström (WM) trattati in Italia secondo il programma di uso compassionevole (CUP) di Zanubrutinib (Brukinsa®) e nella pratica comune dopo l'approvazione commerciale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato e datato
  • Diagnosi di macroglobulinemia di Waldenström che necessita di trattamento secondo le linee guida ESMO (Società Europea di Oncologia Medica) 2018
  • Pazienti che hanno ricevuto Zanubrutinib secondo il CUP italiano o nella pratica comune dopo l’approvazione commerciale di Zanubrutinib
  • Trattamento con zanubrutinib secondo l'attuale RCP (riassunto delle caratteristiche del prodotto)
  • Decisione terapeutica prima dell’inclusione in questo studio non interventistico
  • Età ≥18 anni

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni secondo il RCP per i pazienti affetti da WM
  • Partecipazione a uno studio clinico interventistico durante il trattamento con zanubrutinib
  • Pazienti con progressione della malattia durante un trattamento con BTKi (se pretrattati con BTK, solo gli intolleranti sono considerati idonei)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo retrospettivo
Tutti i pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström sono stati arruolati nel programma di accesso pre-rimborso (PRAP) di Zanubrutinib, come previsto nel programma di uso compassionevole (CUP) di Zanubrutinib, e i pazienti trattati con il farmaco commerciale (Brukinsa®) dalla chiusura del PRAP all'inizio dello studio.
Coorte potenziale
I pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström trattati con la pratica clinica Zanubrutinibin arruolati dallo studio iniziano fino a 12 mesi.
Droga: Zanubrutinib
I pazienti saranno trattati con Zanubrutinib come da pratica clinica di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza cumulativa di interruzione del trattamento a causa di tossicità
Lasso di tempo: Dalla data della prima somministrazione di zanubrutinib alla data di interruzione definitiva del trattamento o di riduzione della dose per qualsiasi causa o di morte per qualsiasi causa, da ottobre 2020 fino a 24 mesi dall'inizio dello studio
Incidenza cumulativa di interruzione del trattamento a causa di tossicità
Dalla data della prima somministrazione di zanubrutinib alla data di interruzione definitiva del trattamento o di riduzione della dose per qualsiasi causa o di morte per qualsiasi causa, da ottobre 2020 fino a 24 mesi dall'inizio dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi (EA)
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi correlati a zanubrutinib.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi correlati a zanubrutinib.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi rilevanti.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi rilevanti.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE).
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla morte.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla morte.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla sospensione del trattamento.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla sospensione del trattamento.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla riduzione/interruzione della dose.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Incidenza di eventi avversi che portano alla riduzione/interruzione della dose.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tempo alla prima insorgenza dell'evento avverso rilevante.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tempo alla prima insorgenza dell'evento avverso rilevante.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
EA ≥ G3 Ematologici e non ematologici.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
EA ≥ G3 Ematologici e non ematologici.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Impatto delle caratteristiche e delle comorbilità dei pazienti sugli eventi avversi G3 o superiori e sullo sviluppo di eventi avversi rilevanti.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Impatto delle caratteristiche e delle comorbilità dei pazienti sugli eventi avversi G3 o superiori e sullo sviluppo di eventi avversi rilevanti.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Frequenza di trasformazione della WM in un linfoma aggressivo e frequenza di neoplasie secondarie.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Frequenza di trasformazione della WM in un linfoma aggressivo e frequenza di neoplasie secondarie.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tasso di risposta maggiore (MRR)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tasso di risposta maggiore (MRR) (≥ PR) (miglior risposta riportata).
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tasso di risposta globale (ORR, definito come MRR più tasso di risposta minore)
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
La migliore risposta
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Migliore risposta (migliore risposta segnalata).
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Sopravvivenza libera da progressione (PFS), incluso il tasso di PFS a 6, 12 e 24 mesi
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Sopravvivenza globale (OS), inclusa la percentuale di OS a 6, 12 e 24 mesi.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tempo al fallimento del trattamento
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Tempo al fallimento del trattamento (qualsiasi interruzione definitiva del trattamento, incl. decisione del paziente o dello sperimentatore, tossicità, progressione o morte).
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Durata della risposta (DOR)
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Modifica dei livelli di IgM fino alla fine del trattamento con zanubrutinib.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Modifica dei livelli di IgM fino alla fine del trattamento con zanubrutinib.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Impatto dei pazienti, delle caratteristiche della malattia e dei risultati dei test dei biomarcatori (MYD88 e CXCR4, se disponibili) sulla risposta al trattamento.
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Impatto dei pazienti, delle caratteristiche della malattia e dei risultati dei test dei biomarcatori (MYD88 e CXCR4, se disponibili) sulla risposta al trattamento.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Degenze ospedaliere
Lasso di tempo: Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
I ricoveri ospedalieri comprendono tutti i ricoveri programmati e non programmati nonché le visite al pronto soccorso, indipendentemente dal fatto che esista o meno un'associazione con la WM. Tutti i ricoveri e le visite al pronto soccorso iniziati durante la terapia con zanubrutinib saranno considerati per la degenza ospedaliera.
Coorte retrospettiva: da ottobre 2020 fino all'inizio dello studio. Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
EORTC-QLQ-C30
Lasso di tempo: Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Qualità della vita (QoL) valutata con il questionario EORTC-QLQ-C30
Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)
Qualità della vita (QoL) valutata con il questionario EQ-5D-5L
Coorte potenziale: fino a 24 mesi (durata dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Investigatori

  • Investigatore principale: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FIL_BRUCE-ITA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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