Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ретроспективно-проспективное исследование по оценке организации лечения и результатов лечения пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема (WM), проходящих лечение в Италии в соответствии с Программой сострадательного использования занубрутиниба (Brukinsa®) (CUP) и в общей практике после коммерческого одобрения.

21 августа 2026 г. обновлено: Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Ретроспективно-проспективное исследование по оценке организации лечения и результатов лечения пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема (WM), проходящих лечение в Италии в соответствии с Программой сострадательного использования занубрутиниба (Brukinsa®) (CUP) и в общей практике после коммерческого одобрения

Это неинтервенционное, обсервационное, ретроспективное и проспективное многоцентровое итальянское исследование, целью которого является описание организации лечения и результатов лечения пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема (WM), проходивших лечение в соответствии с итальянской программой сострадательного использования (CUP) и получавших занубрутиниб после его коммерческого одобрения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

212

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Alessandria, Италия
        • A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
      • Ancona, Италия
        • A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
      • Ascoli Piceno, Италия
        • Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
      • Bari, Италия
        • AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
      • Biella, Италия
        • Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
      • Bologna, Италия
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
      • Bolzano, Италия
        • Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
      • Ferrara, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
      • Florence, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
      • Milan, Италия
        • Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
      • Milan, Италия
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
      • Novara, Италия
        • AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
      • Padova, Италия
        • AOU di Padova - Ematologia
      • Palermo, Италия
        • A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
      • Pavia, Италия
        • RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
      • Pescara, Италия
        • P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
      • Ravenna, Италия
        • Ospedale delle Croci - Ematologia
      • Reggio Emilia, Италия
        • Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
      • Roma, Италия
        • Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
      • Siena, Италия
        • AOU Senese - U.O.C. Ematologia
      • Torino, Италия
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
      • Torino, Италия
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
      • Udine, Италия
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с макроглобулинемией Вальденстрема (WM), проходящие лечение в Италии в соответствии с программой благотворительного использования Занубрутиниба (Brukinsa®) (CUP) и в обычной практике после коммерческого одобрения.

Описание

Критерии включения:

  • Подписанная и датированная форма информированного согласия
  • Диагноз макроглобулинемии Вальденстрема, требующий лечения в соответствии с рекомендациями ESMO (Европейского общества медицинской онкологии) 2018 г.
  • Пациенты, получавшие занубрутиниб в соответствии с итальянским CUP или в обычной практике после коммерческого одобрения занубрутиниба.
  • Лечение занубрутинибом в соответствии с действующей ОХЛП (краткое описание характеристик препарата)
  • Решение о лечении перед включением в это неинтервенционное исследование
  • Возраст ≥18 лет

Критерий исключения:

  • Противопоказания по ОмЛП для больных ВМ
  • Участие в интервенционном клиническом исследовании во время лечения занубрутинибом
  • Пациенты с прогрессированием заболевания во время лечения BTKi (при предварительном лечении BTK только пациенты с непереносимостью считаются подходящими)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Ретроспективная когорта
Все пациенты с макроглобулинемией Вальденстрема включены в Программу предварительного возмещения стоимости занубрутиниба (PRAP) в соответствии с Программой сострадательного использования (CUP) Занубрутиниба, а также пациенты, получавшие коммерческий препарат (Brukinsa®) с момента закрытия PRAP до начала исследования.
Перспективная когорта
Пациенты с макроглобулинемией Вальденстрема, получавшие клиническую практику занубрутинибина, включенные в исследование, начинали лечение в течение 12 месяцев.
Лекарство: Занубрутиниб
Пациенты будут получать занубрутиниб в соответствии с обычной клинической практикой.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кумулятивная частота прекращения лечения из-за токсичности
Временное ограничение: С даты первого приема занубрутиниба до даты окончательного прекращения лечения или снижения дозы по любой причине или смерти по любой причине, с октября 2020 г. до 24 месяцев с момента начала исследования.
Кумулятивная частота прекращения лечения из-за токсичности
С даты первого приема занубрутиниба до даты окончательного прекращения лечения или снижения дозы по любой причине или смерти по любой причине, с октября 2020 г. до 24 месяцев с момента начала исследования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, связанных с занубрутинибом.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, связанных с занубрутинибом.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота возникновения соответствующих нежелательных явлений.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота возникновения соответствующих нежелательных явлений.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приводящих к смерти.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приводящих к смерти.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приведших к прекращению лечения.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приведших к прекращению лечения.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приводящих к снижению дозы/прекращению лечения.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота нежелательных явлений, приводящих к снижению дозы/прекращению лечения.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Время до первого появления соответствующего нежелательного явления.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Время до первого появления соответствующего нежелательного явления.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
НЯ ≥ G3 Гематологические и негематологические.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
НЯ ≥ G3 Гематологические и негематологические.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Влияние характеристик пациентов и сопутствующих заболеваний на НЯ G3 и выше и развитие соответствующих нежелательных явлений.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Влияние характеристик пациентов и сопутствующих заболеваний на НЯ G3 и выше и развитие соответствующих нежелательных явлений.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота трансформации ШМ в агрессивную лимфому и частота вторичных злокачественных новообразований.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота трансформации ШМ в агрессивную лимфому и частота вторичных злокачественных новообразований.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота основных ответов (MRR)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Частота основных ответов (MRR) (≥PR) (наилучший зарегистрированный ответ).
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Общий процент ответов (ORR)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Общая частота ответов (ЧОО, определяемая как MRR плюс незначительная частота ответов)
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Лучший ответ
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Лучший ответ (лучший ответ).
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП), включая показатель ВБП через 6, 12 и 24 месяца.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Общая выживаемость (ОВ), включая 6, 12 и 24-месячную выживаемость.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Время до неудачи лечения
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Время до достижения неэффективности лечения (любое окончательное прекращение лечения, в т.ч. решение пациента или исследователя, токсичность, прогрессирование или смерть).
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Продолжительность ответа (DOR)
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Продолжительность ответа (DOR)
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Изменение уровней IgM до окончания лечения занубрутинибом.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Изменение уровней IgM до окончания лечения занубрутинибом.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Влияние пациентов и характеристик заболевания, а также результатов тестов на биомаркеры (MYD88 и CXCR4, если таковые имеются) на ответ на лечение.
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Влияние пациентов и характеристик заболевания, а также результатов тестов на биомаркеры (MYD88 и CXCR4, если таковые имеются) на ответ на лечение.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Пребывание в больнице
Временное ограничение: Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Пребывание в больнице включает все плановые и внеплановые госпитализации, а также посещения отделений неотложной помощи, независимо от того, имеется ли связь с ВМ или нет. Все госпитализации и посещения отделений неотложной помощи, начавшиеся во время терапии занубрутинибом, будут учитываться как пребывание в больнице.
Ретроспективная когорта: с октября 2020 г. до начала исследования. Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
EORTC-QLQ-C30
Временное ограничение: Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью опросника EORTC-QLQ-C30
Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
EQ-5D-5L
Временное ограничение: Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью опросника EQ-5D-5L
Перспективная когорта: до 24 месяцев (продолжительность обучения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fondazione Italiana Linfomi - ETS

Следователи

  • Главный следователь: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FIL_BRUCE-ITA

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться