Retrospektiv-prospektiv studie for å evaluere behandlingsbehandling og resultater av pasienter med Waldenströms makroglobulinemi (WM) behandlet i Italia i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) og i vanlig praksis etter kommersiell godkjenning.
21. august 2026 oppdatert av: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Retrospektiv-prospektiv studie for å evaluere behandlingsbehandling og resultater av pasienter med Waldenströms makroglobulinemi (WM) behandlet i Italia i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) Compassionate Use Program (CUP) og i vanlig praksis etter kommersiell godkjenning
Dette er en ikke-intervensjonell, observasjonsmessig, retrospektiv og prospektiv italiensk multisenterstudie, for å beskrive behandlingsbehandling og utfall av Waldenströms Macroglobulinemia (WM) pasienter behandlet i henhold til Italian Compassionate Use Program (CUP) og som mottar zanubrutinib etter kommersiell godkjenning.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
212
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Alessandria, Italia
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
-
Ancona, Italia
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
-
Ascoli Piceno, Italia
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
-
Bari, Italia
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
-
Biella, Italia
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
-
Bologna, Italia
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
-
Bolzano, Italia
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
-
Ferrara, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
-
Milan, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
-
Milan, Italia
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
-
Novara, Italia
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
-
Padova, Italia
- AOU di Padova - Ematologia
-
Palermo, Italia
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
-
Pavia, Italia
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
-
Pescara, Italia
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
-
Ravenna, Italia
- Ospedale delle Croci - Ematologia
-
Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
-
Roma, Italia
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
-
Siena, Italia
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
-
Torino, Italia
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
-
Torino, Italia
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
-
Udine, Italia
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med Waldenströms Macroglobulinemia (WM) behandlet i Italia i henhold til Zanubrutinib (Brukinsa®) program for compassionate use (CUP) og i vanlig praksis etter kommersiell godkjenning.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert og datert informert samtykkeskjema
- Waldenströms makroglobulinemidiagnose med behov for behandling i henhold til ESMO (European Society for Medical Oncology) retningslinjer 2018
- Pasienter som fikk Zanubrutinib i henhold til den italienske CUP eller i vanlig praksis etter kommersiell godkjenning av Zanubrutinib
- Behandling med zanubrutinib i henhold til gjeldende SmPC (sammendrag av produktegenskaper)
- Behandlingsbeslutning før inkludering i denne ikke-intervensjonelle studien
- Alder ≥18 år
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjoner i henhold til SmPC for pasienter med WM
- Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie under zanubrutinib-behandling
- Pasienter med sykdomsprogresjon under en BTKi-behandling (hvis de er forhåndsbehandlet med BTK, anses kun de intolerante som kvalifisert)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektiv kohort
Alle pasienter med Waldenströms makroglobulinemi ble registrert i Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) av Zanubrutinib, i henhold til Compassionate Use Program (CUP) av Zanubrutinib, og pasienter behandlet med kommersielle legemidler (Brukinsa®) fra PRAP-avslutning til studiestart.
|
|
|
Prospektiv kohort
Pasienter med Waldenströms makroglobulinemi behandlet med Zanubrutinibin klinisk praksis registrert fra studien starter opp til 12 måneder.
|
Pasienter vil bli behandlet med Zanubrutinib i henhold til rutinemessig klinisk praksis.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst av behandlingsavbrudd på grunn av toksisitet
Tidsramme: Fra datoen for første administrering av zanubrutinib til datoen for endelig behandlingsavbrudd eller dosereduksjon uansett årsak eller død, fra oktober 2020 til 24 måneder siden studiestart
|
Kumulativ forekomst av behandlingsavbrudd på grunn av toksisitet
|
Fra datoen for første administrering av zanubrutinib til datoen for endelig behandlingsavbrudd eller dosereduksjon uansett årsak eller død, fra oktober 2020 til 24 måneder siden studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av bivirkninger relatert til zanubrutinib.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av bivirkninger relatert til zanubrutinib.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av relevante uønskede hendelser.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av relevante uønskede hendelser.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE).
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til død.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til død.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til seponering av behandlingen.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til seponering av behandlingen.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til dosereduksjon/avbrudd.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Forekomst av uønskede hendelser som fører til dosereduksjon/avbrudd.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Tid til første utbrudd av relevant uønsket hendelse.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Tid til første utbrudd av relevant uønsket hendelse.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
AEs ≥ G3 Hematologisk og ikke-hematologisk.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
AEs ≥ G3 Hematologisk og ikke-hematologisk.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Påvirkning av pasientenes egenskaper og komorbiditeter på G3 eller høyere bivirkninger og utvikling av relevante bivirkninger.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Påvirkning av pasientenes egenskaper og komorbiditeter på G3 eller høyere bivirkninger og utvikling av relevante bivirkninger.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Frekvens av transformasjon av WM til et aggressivt lymfom og hyppighet av sekundære maligniteter.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Frekvens av transformasjon av WM til et aggressivt lymfom og hyppighet av sekundære maligniteter.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Major responsrate (MRR)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Major responsrate (MRR) (≥PR) (beste rapporterte respons).
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Samlet svarprosent (ORR, definert som MRR pluss mindre svarprosent)
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Beste respons
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Beste svar (beste rapporterte svar).
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS) inkludert 6, 12 og 24 måneders PFS rate
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Total overlevelse (OS) inkludert 6, 12 og 24 måneders OS rate.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Tid til behandlingssvikt
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Tid til behandlingssvikt (enhver definitiv seponering av behandlingen, inkl.
pasient eller etterforskers beslutning, toksisitet, progresjon eller død).
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Varighet av respons (DOR)
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Endring av IgM-nivåer til slutten av zanubrutinib-behandlingen.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Endring av IgM-nivåer til slutten av zanubrutinib-behandlingen.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Innvirkning av pasienter og sykdomskarakteristikker, og biomarkørtestresultater (MYD88 og CXCR4, hvis tilgjengelig) på behandlingsrespons.
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Innvirkning av pasienter og sykdomskarakteristikker, og biomarkørtestresultater (MYD88 og CXCR4, hvis tilgjengelig) på behandlingsrespons.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
Sykehusopphold
Tidsramme: Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Sykehusopphold omfatter alle planlagte og ikke-planlagte innleggelser samt akuttenhetsbesøk, uavhengig av om det er tilknytning til WM eller ikke.
Alle sykehusinnleggelser og akuttbesøk som startet under behandling med zanubrutinib vil bli vurdert for sykehusopphold.
|
Retrospektiv kohort: fra oktober 2020 til studiestart. Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
EORTC-QLQ-C30
Tidsramme: Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Livskvalitet (QoL) vurdert med EORTC-QLQ-C30 spørreskjema
|
Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
|
EQ-5D-5L
Tidsramme: Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Livskvalitet (QoL) vurdert med EQ-5D-5L spørreskjema
|
Prospektiv kohort: opptil 24 måneder (studiets varighet)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
4. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, plasmacelle
- Hemostatiske lidelser
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Waldenstrom makroglobulinemi
- Tyrosinkinase-hemmere
- Antineoplastiske midler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Proteinkinasehemmere
- Zanubrutinib
Andre studie-ID-numre
- FIL_BRUCE-ITA
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .