Retrospektiivinen-prospektiivinen tutkimus, jolla arvioidaan Waldenströmin makroglobulinemiaa (WM) sairastavien potilaiden hoidon hallintaa ja tuloksia, joita hoidettiin Italiassa Zanubrutinib (Brukinsa®) -ohjelman (CUP) mukaisesti ja yleisessä käytännössä kaupallisen hyväksynnän jälkeen.
perjantai 21. elokuuta 2026 päivittänyt: Fondazione Italiana Linfomi - ETS
Retrospektiivinen-prospektiivinen tutkimus Italiassa hoidettujen Waldenströmin makroglobulinemiaa (WM) sairastavien potilaiden hoidon hallinnan ja tulosten arvioimiseksi Zanubrutinibin (Brukinsa®) myötätuntoisen käytön ohjelman (CUP) mukaisesti ja yleisessä käytännössä kaupallisen hyväksynnän jälkeen
Tämä on ei-interventiivinen, havainnollinen, retrospektiivinen ja prospektiivinen italialainen monikeskustutkimus, joka kuvaa hoidon hallintaa ja tuloksia Waldenströmin makroglobulinemia (WM) -potilaille, joita hoidettiin Italian Compassionate Use Program (CUP) -ohjelman (CUP) mukaisesti ja jotka saavat zanubrutinibia sen kaupallisen hyväksynnän jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
212
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alessandria, Italia
- A.O. SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo - S.C.D.U. Ematologia
-
Ancona, Italia
- A.O.U. Ospedali Riuniti - Clinica di Ematologia
-
Ascoli Piceno, Italia
- Ospedale C. e G. Mazzoni - U.O.C. di Ematologia
-
Bari, Italia
- AOU Policlinico Consorziale - U.O. Ematologia con Trapianto
-
Biella, Italia
- Nuovo Ospedale degli Infermi - SSD Ematologia
-
Bologna, Italia
- Policlinico S. Orsola-Malpighi - Istituto di Ematologia "Seragnoli"
-
Bolzano, Italia
- Ospedale Centrale di Bolzano - Divisione di Ematologia e T.M.O.
-
Ferrara, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant'Anna - Ematologia e fisiopatologia della coagulazione
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi - Unità funzionale di Ematologia
-
Milan, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico - Fondazione IRCCS Ca Granda - Ematologia
-
Milan, Italia
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - S.C. Ematologia
-
Novara, Italia
- AOU Maggiore della Carità di Novara - SCDU Ematologia
-
Padova, Italia
- AOU di Padova - Ematologia
-
Palermo, Italia
- A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello - Divisione di Ematologia
-
Pavia, Italia
- RCCS Policlinico S. Matteo di Pavia - Div. di Ematologia
-
Pescara, Italia
- P.O. Spirito Santo di Pescara - UOC Ematologia Dipartimento Oncologico Ematologico - ASL Pescara
-
Ravenna, Italia
- Ospedale delle Croci - Ematologia
-
Reggio Emilia, Italia
- Azienda Unità Sanitaria Locale-IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova - Ematologia
-
Roma, Italia
- Università Cattolica Sacro Cuore - Ematologia
-
Siena, Italia
- AOU Senese - U.O.C. Ematologia
-
Torino, Italia
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ematologia Universitaria
-
Torino, Italia
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - S.C. Ematologia
-
Udine, Italia
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC) - SOC Clinica Ematologica
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Waldenströmin makroglobulinemiaa (WM) sairastavat potilaat, joita hoidetaan Italiassa Zanubrutinib (Brukinsa®) compassionate use -ohjelman (CUP) mukaisesti ja yleisesti kaupallisen hyväksynnän jälkeen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
- Waldenströmin makroglobulinemiadiagnoosi hoidon tarpeessa ESMO:n (European Society for Medical Oncology) ohjeistuksen 2018 mukaan
- Potilaat, jotka ovat saaneet Zanubrutinibia Italian CUP:n tai yleisen käytännön mukaisesti Zanubrutinibin kaupallisen hyväksynnän jälkeen
- Hoito zanubrutinibillä nykyisen valmisteyhteenvedon (valmisteyhteenveto) mukaisesti
- Hoitopäätös ennen sisällyttämistä tähän ei-interventiotutkimukseen
- Ikä ≥18 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Valmisteyhteenvedon mukaiset vasta-aiheet potilaille, joilla on WM
- Osallistuminen interventiotutkimukseen zanubrutinibihoidon aikana
- Potilaat, joiden sairaus etenee BTKi-hoidon aikana (jos niitä on esikäsitelty BTK:lla, vain ne intoleranssit katsotaan kelvollisiksi)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Retrospektiivinen kohortti
Kaikki Waldenströmin makroglobulinemiaa sairastavat potilaat, jotka osallistuivat Zanubrutinibin Pre-Reimbursement Access Program (PRAP) -ohjelmaan Zanubrutinibin erityiskäyttöohjelman (CUP) mukaisesti, sekä potilaat, joita hoidettiin kaupallisella lääkkeellä (Brukinsa®) PRAPin sulkemisesta tutkimuksen alkamiseen.
|
|
|
Tuleva kohortti
Zanubrutinibiinihoitoa sairastavat Waldenströmin makroglobulinemiapotilaat, jotka on otettu mukaan tutkimukseen, alkavat 12 kuukauden ikään asti.
|
Potilaita hoidetaan Zanubrutinibillä rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myrkyllisyyden vuoksi hoidon keskeyttämisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä zanubrutinibin antopäivästä hoidon lopullisen lopettamisen tai annoksen pienentämisen päivämäärään mistä tahansa syystä tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta, lokakuusta 2020 24 kuukauteen tutkimuksen alkamisesta
|
Myrkyllisyyden vuoksi hoidon keskeyttämisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
|
Ensimmäisestä zanubrutinibin antopäivästä hoidon lopullisen lopettamisen tai annoksen pienentämisen päivämäärään mistä tahansa syystä tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta, lokakuusta 2020 24 kuukauteen tutkimuksen alkamisesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Zanubrutinibiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Zanubrutinibiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Merkityksellisten haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Merkityksellisten haittatapahtumien ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Kuolemaan johtavien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Kuolemaan johtavien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Hoidon keskeyttämiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Hoidon keskeyttämiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Annoksen pienentämiseen/keskeytykseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Annoksen pienentämiseen/keskeytykseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Aika asiaankuuluvan haittatapahtuman ensimmäiseen alkamiseen.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Aika asiaankuuluvan haittatapahtuman ensimmäiseen alkamiseen.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
AE ≥ G3 Hematologiset ja ei-hematologiset.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
AE ≥ G3 Hematologiset ja ei-hematologiset.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Potilaiden ominaisuuksien ja liitännäissairauksien vaikutus G3-tason tai korkeampiin haittavaikutuksiin ja asiaankuuluvien haittatapahtumien kehittymiseen.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Potilaiden ominaisuuksien ja liitännäissairauksien vaikutus G3-tason tai korkeampiin haittavaikutuksiin ja asiaankuuluvien haittatapahtumien kehittymiseen.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
WM:n muuntumistiheys aggressiiviseksi lymfoomaksi ja sekundaaristen pahanlaatuisten kasvainten esiintymistiheys.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
WM:n muuntumistiheys aggressiiviseksi lymfoomaksi ja sekundaaristen pahanlaatuisten kasvainten esiintymistiheys.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Suuri vastausprosentti (MRR)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Suuri vasteprosentti (MRR) (≥PR) (paras raportoitu vaste).
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Yleinen vastausprosentti (ORR, määritelty MRR plus vähäinen vastausprosentti)
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Paras vastaus
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Paras vastaus (paras raportoitu vastaus).
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Progression-free survival (PFS)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Progression-free survival (PFS), mukaan lukien 6, 12 ja 24 kuukauden PFS
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Kokonaiseloonjääminen (OS), mukaan lukien 6, 12 ja 24 kuukauden käyttöjärjestelmä.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Aika hoidon epäonnistumiseen
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Aika hoidon epäonnistumiseen (mahdollinen hoidon lopullinen lopettaminen, mukaan lukien
potilaan tai tutkijan päätös, toksisuus, eteneminen tai kuolema).
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Vastauksen kesto (DOR)
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
IgM-tasojen muutos zanubrutinibihoidon loppuun asti.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
IgM-tasojen muutos zanubrutinibihoidon loppuun asti.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Potilaiden ja sairauden ominaisuuksien sekä biomarkkeritestitulosten (MYD88 ja CXCR4, jos saatavilla) vaikutus hoitovasteeseen.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Potilaiden ja sairauden ominaisuuksien sekä biomarkkeritestitulosten (MYD88 ja CXCR4, jos saatavilla) vaikutus hoitovasteeseen.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
Sairaala pysyy
Aikaikkuna: Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Sairaalahoidot sisältävät kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat sairaalahoidot sekä päivystyskäynnit riippumatta siitä, onko yhteys WM:ään vai ei.
Kaikki zanubrutinibihoidon aikana alkaneet sairaalahoidot ja päivystyskäynnit otetaan huomioon sairaalassaolojen osalta.
|
Retrospektiivinen kohortti: lokakuusta 2020 opintojen alkamiseen asti. Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
EORTC-QLQ-C30
Aikaikkuna: Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Elämänlaatu (QoL) arvioitu EORTC-QLQ-C30-kyselylomakkeella
|
Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
|
EQ-5D-5L
Aikaikkuna: Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Elämänlaatu (QoL) arvioitu EQ-5D-5L kyselylomakkeella
|
Tuleva kohortti: enintään 24 kuukautta (opintojen kesto)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Anna Maria Frustaci, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Italy
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Neoplasmat
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Neoplasmat, plasmasolut
- Hemostaattiset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Veren proteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Hemic- ja imusuutteet
- Waldenströmin makroglobulinemia
- Tyrosiinikinaasin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- zanubrutinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- FIL_BRUCE-ITA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .