Motiixafortideを使用したSCD幹細胞動員とアフェレーシス
2026年9月4日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
鎌状赤血球症モティキサフォルチドを使用した幹細胞動員とアフェレーシス
この研究は、治験薬であるモティキサフォルチドが鎌状赤血球症（SCD）の参加者にとって安全かどうかを確認するために行われています。 研究者らはまた、この薬が将来の移植用途に備えて採取できる幹細胞の数を増やすのに役立つかどうかも知りたいと考えている。
第一目的
- 有害事象（AE）の発生率によって決定される、SCDの参加者におけるモティキサフォルチドの安全性と忍容性を特徴付けること。
二次目標
- CD34+ 細胞の収量 (CD34+ 細胞/kg) によって決定される、SCD 患者における造血幹細胞 (HSC) 動員およびアフェレーシス収集に対するモティキサフォルチドの 1 回用量 (パート A) または 2 回用量 (パート B) の有効性を特徴付けること。
- ピーク末梢血 CD34+ 数によって決定される SCD 患者の末梢血中のモティキサフォルチドの 1 日投与 (パート A) または毎日の投与 (パート B) の動員効果を測定する
- 安全性、有効性、動員効果に基づいて第 2 相の投与戦略を推奨する
調査の概要
詳細な説明
この研究は 2 つの部分に分かれています。
参加者は登録時期に応じてパートに割り当てられます。
研究の初期に、参加者はパート A に割り当てられます。研究の後半では、参加者はパート B に割り当てられます。どちらのパートでも、参加者は皮下注射によって治験薬モティキサフォルチドを投与されます。
注射から約8時間後に幹細胞が採取されます。
参加者は治験薬と幹細胞採取後7～10日以内に追跡調査を受ける。
研究スタッフは、最後の薬剤投与から約 30 日後に参加者に連絡します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexis Leonard, MD
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
研究場所
-
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- 募集
- University of Alabama at Birmingham
-
主任研究者：
- Julie Kanter, MD
-
コンタクト：
- Julie Kanter, MD
- 電話番号：205-975-2837
- メール：jkanter@uabmc.edu
-
-
Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20814
- 募集
- National Heart, Blood and Lung Institute-Cellular and Molecular Therapy Branch
-
コンタクト：
- Matthew Hsieh, MD
- 電話番号：301-273-5102
- メール：Matthewhs@nhlbi.nih.gov
-
主任研究者：
- Matthew Hsieh, MD
-
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St. Jude Children's Research Hospital
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主任研究者：
- Alexis Leonard, MD
-
コンタクト：
- Alexis Leonard, MD
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 重度の鎌状赤血球症（SCD）を患う18歳以上の参加者で、バックアップ製品の収集後、SCDに対する将来の遺伝子治療を進めるために自家造血幹細胞（HSC）を提供する意欲のある参加者。 この研究の目的では、重度のSCDは、SCD関連の合併症のために慢性輸血療法を受けている参加者、または同種移植プロトコルの対象となるか現在登録されている参加者として定義されます。
- 参加者は、病歴によるSCD遺伝子型の文書を含むSCDの文書化された診断を受けていなければなりません
- 参加者は中心ラインを設置しているか、中心静脈カテーテルを挿入せずにアフェレーシスを受けられる必要があります。
- ECOG パフォーマンス ステータス/カルノフスキー スコア/ランスキー スコア >80
- 白血球 (WBC) 数 > 3.0 x 10^9/L、絶対好中球数 (ANC) > 1.0 x 10^9/L、血小板数 > 150 x 10^9/L、およびヘモグロビン > 7.0 gm/dL
- 適切な腎機能は、血清/血漿クレアチニン < 1.5 mg/dL および推定糸球体濾過速度 (eGFR) 少なくとも 60 mL/分/1.73 として定義されます。 m^2 は CKD-Epi 方程式または St. Jude 方程式に基づきます。
- 適切な肝機能は、直接ビリルビンが正常範囲の上限の 2.5 倍未満として定義されます。アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常範囲の上限の 5 倍未満。
- 参加者の心機能（すなわち、駆出率>40％）および肺の状態（すなわち、肺高血圧症の証拠がないこと）は、主任研究者および参加者を評価する独立した医師によって評価されるように、アフェレーシスを受けるのに十分でなければなりません。
- 梅毒、B型肝炎およびC型肝炎、HIV、およびHTLV-1/IIの血清学的検査が陰性である
- 動員後 1 週間以内にヘモグロビン S (HbS) を 30% 近くに達成するための、実行可能な手動または自動交換輸血計画
- 出産適齢期の女性参加者は、モティキサフォルチド投与開始後 1 週間以内に血清妊娠検査が陰性である必要があります。
妊娠の可能性のある参加者は、治療中およびモティキサフォルチドの最後の投与後少なくとも 1 か月間、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 妊娠の可能性のある女性は、効果的な避妊方法を 2 つ使用することに同意する必要があります。 1 つはバリア方法 (例: 非常に効果的な方法を使用しない限り、横隔膜、コンドーム、スポンジ、それぞれ殺精子剤と組み合わせる必要があります）と 1 つのホルモン療法。 非常に効果的な避妊方法には次のようなものがあります。
- 排卵阻害を伴う複合（エストロゲンとプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊法：経口、膣内、経皮
- 排卵阻害を伴うプロゲストゲンのみのホルモン避妊薬: 経口、注射、埋め込み型
- 子宮内避妊具 (IUD)
- 子宮内ホルモン放出システム (IUS)
- 両側卵管閉塞
- 精管切除されたパートナー
- 性的禁欲。
除外基準:
- -治験薬の初回投与前の過去14日間に緊急入院または入院した患者
- -治験薬の初回投与前の過去30日以内に大手術を受けた患者
- 活動性で痛みを伴う脾腫または脾腫（検査上の正常の上限を超えるサイズ）。
- 病歴により、輸血のためにレアドナー登録赤血球ユニットが必要な参加者、または定期的な輸血を受けることができない参加者。 適格な研究参加者は、赤血球同種異系抗体の存在について事前検査を受け、利用可能な互換性のある血液製剤のサポートが確認されている必要があります。
- -モティキサフォルチドの投与、またはアフェレーシス中に日常的に投与される薬剤に対する既知のアレルギーまたは禁忌
- 過去に遺伝子治療を含む自家移植または同種移植を受けた参加者
- 活動性のウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染。
- -皮膚の扁平上皮癌および上皮内子宮頸癌を除く癌の病歴。
- インフォームドコンセントを提供する前4週間以内に実験的治療を受けた参加者
- 治験責任医師による評価による、管理が不十分な糖尿病
- 代替治験薬との併用治療は30日間保持できない
- モティキサフォルチド投与後1か月間、非常に効果的な避妊方法を使用することを望まない
- 妊娠
- 研究参加者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを与える能力がない、または与える気がない。
- 研究参加者が治験薬の初回投与前の30日間ヒドロキシ尿素を保持できない、または保持する意思がない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療アーム A - 単回投与
パート A: 早期に登録した参加者はパート A に割り当てられます。パート A の参加者は治験薬を 1 回投与され、幹細胞採取プロセスが 1 回行われます。
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皮下（皮膚の下）に投与します。
他の名前：
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実験的：治療 - アーム B - 1 日 2 回の投与
パート B: 研究に後から登録する参加者はパート B に割り当てられます。パート B の参加者は、2 日間にわたって治験薬を 2 回投与され、幹細胞収集プロセスが 2 回行われます (毎日 1 回)。
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皮下（皮膚の下）に投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の発生率によって決定される鎌状赤血球症（SCD）の参加者におけるモティキサフォルチドの安全性と忍容性を評価する。
時間枠：0～30日
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0～30日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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SCDの参加者におけるモティキサフォルチドの単回または毎日の投与後のCD34+細胞/kgの収量を決定する。
時間枠：1～2日
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1～2日
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SCDの参加者におけるモティキサフォルチドの単回または毎日の投与後の末梢血CD34+カウント/μLによって決定される動員効果を決定する。
時間枠：1～2日
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1～2日
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有害事象の発生率に基づいて、SCD の参加者にモティキサフォルチドを 1 回または 2 回投与する第 2 相投与戦略を推奨する
時間枠：学習完了まで、平均1年
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学習完了まで、平均1年
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SCD 患者におけるモティキサフォルチド投与後の末梢血 CD34+ 数/μL に基づいてアフェレーシスのタイミングに関する第 2 相投与戦略を推奨すること
時間枠：学習完了まで、平均1年
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学習完了まで、平均1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alexis Leonard, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月14日
一次修了 (推定)
2028年1月1日
研究の完了 (推定)
2028年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年5月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月29日
最初の投稿 (実際)
2024年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SCDSTEMM
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
出版された論文で分析された変数を含む個々の参加者の匿名化されたデータセットが利用可能になります（出版物に含まれる研究の主な目的または副次的な目的に関連して）。
プロトコル、統計解析計画、インフォームドコンセントなどの裏付け文書は、特定の研究の CTG Web サイトから入手できます。
公開された記事の生成に使用されたデータは、記事の公開時に利用可能になります。
個人レベルの匿名化データへのアクセスを求める調査官は、データ要求に対応する生物統計局のコンピューティング チーム (ClinTrialDataRequest@stjude.org) に連絡します。
IPD 共有時間枠
データは記事公開時に公開されます。
IPD 共有アクセス基準
データは、要求者の氏名、所属、要求されたデータセット、データが必要な時期などの情報を含む正式な要求に応じて研究者に提供されます。
情報として、主任統計学者と研究主任研究者には、一次結果データセットが要求されたことが通知されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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