Motiixafortide를 사용한 SCD 줄기 세포 동원 및 성분채집술
2026년 9월 4일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital
Motiixafortide를 사용한 낫적혈구질환 줄기세포 동원 및 성분채집술
이 연구는 연구 약물인 motixafortide가 겸상 적혈구 질환(SCD)이 있는 참가자에게 안전한지 확인하기 위해 수행되고 있습니다. 연구자들은 또한 이 약물이 향후 이식용으로 수집할 수 있는 줄기세포의 수를 늘리는 데 도움이 되는지 확인하고 싶어합니다.
주요 목표
- 부작용(AE) 발생률에 따라 결정된 SCD 참가자의 모틱사포르타이드의 안전성과 내약성을 특성화합니다.
2차 목표
- CD34+ 세포 수율(CD34+ 세포/kg)에 따라 SCD 환자의 조혈 줄기 세포(HSC) 동원 및 성분채집 수집을 위한 모틱사포르타이드의 1회 용량(파트 A) 또는 2회 용량(파트 B)의 효능을 특성화하기 위해 .
- 최고 말초 혈액 CD34+ 수에 따라 결정된 SCD 참가자의 말초 혈액에서 모틱사포르티드의 일일 투여(파트 A) 또는 일일 투여(파트 B)의 동원 효과를 측정합니다.
- 안전성, 유효성, 동원 효과를 기반으로 2상 투여 전략을 권장합니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 2부분으로 나누어진다.
참가자는 등록한 시점을 기준으로 파트에 배정됩니다.
연구 초기에 참가자는 파트 A에 배정됩니다. 연구 후반에 참가자는 파트 B에 배정됩니다. 두 파트 모두 참가자는 피하 주사를 통해 연구 약물인 모틱사포르타이드를 투여받게 됩니다.
주사 후 약 8시간이 지나면 줄기세포가 채취됩니다.
참가자는 연구 약물 및 줄기세포 수집 후 7~10일 이내에 후속 조치를 취하게 됩니다.
연구 직원은 마지막 약물 투여 후 약 30일 후에 참가자에게 연락할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexis Leonard, MD
- 전화번호: 888-226-4343
- 이메일: referralinfo@stjude.org
연구 장소
-
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
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수석 연구원:
- Julie Kanter, MD
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연락하다:
- Julie Kanter, MD
- 전화번호: 205-975-2837
- 이메일: jkanter@uabmc.edu
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20814
- 모병
- National Heart, Blood and Lung Institute-Cellular and Molecular Therapy Branch
-
연락하다:
- Matthew Hsieh, MD
- 전화번호: 301-273-5102
- 이메일: Matthewhs@nhlbi.nih.gov
-
수석 연구원:
- Matthew Hsieh, MD
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- 모병
- St. Jude Children's Research Hospital
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수석 연구원:
- Alexis Leonard, MD
-
연락하다:
- Alexis Leonard, MD
- 전화번호: 888-226-4343
- 이메일: referralinfo@stjude.org
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상이며 예비 제품 수집 후 SCD에 대한 향후 유전자 치료 발전을 위해 자가 조혈 줄기 세포(HSC)를 기증할 의향이 있는 중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 참가자. 본 연구의 목적에 따라 중증 SCD는 SCD 관련 합병증으로 인해 만성 수혈 요법을 받고 있거나 동종 이식 프로토콜에 적합하거나 현재 등록된 참가자로 정의됩니다.
- 참가자는 병력에 따른 SCD 유전자형 문서와 함께 문서화된 SCD 진단을 받아야 합니다.
- 참가자는 중심선이 제자리에 있거나 중심정맥 카테터를 삽입할 필요 없이 성분채집술을 받을 수 있어야 합니다.
- ECOG 활동도 상태/Karnofsky 점수/Lansky 점수 >80
- 백혈구(WBC) 수 >3.0 x 10^9/L, 절대 호중구 수(ANC) >1.0 x 10^9/L, 혈소판 수 >150 x 10^9/L, 헤모글로빈 >7.0gm/dL
- 혈청/혈장 크레아티닌 < 1.5 mg/dL 및 추정 사구체 여과율(eGFR) 최소 60 mL/min/1.73으로 정의되는 적절한 신장 기능 m^2는 CKD-Epi 방정식 또는 St. Jude 방정식을 기반으로 합니다.
- 직접 빌리루빈이 정상 범위 상한의 2.5배 미만인 것으로 정의되는 적절한 간 기능; 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)는 정상 범위 상한의 5배 미만입니다.
- 참가자의 심장 기능(즉, 박출률 >40%) 및 폐 상태(즉, 폐고혈압의 증거가 없음)는 주 연구자와 참가자를 평가하는 독립적인 의사의 평가에 따라 성분채집술을 실시하기에 충분해야 합니다.
- 매독, B형 및 C형 간염, HIV, HTLV-1/II에 대한 혈청학적 검사 음성
- 동원 후 1주일 이내에 헤모글로빈 S(HbS)를 30% 가까이 달성하기 위한 실행 가능한 수동 또는 자동 교환 수혈 계획
- 가임기 여성 참가자는 모틱사포르타이드 투여 시작 후 1주일 이내에 혈청 임신 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다.
가임기 참가자는 치료 기간 및 모틱사포르타이드 마지막 투여 후 최소 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임기 여성은 효과적인 피임법 2가지를 사용하는 데 동의해야 합니다. 피임약, 콘돔 또는 스펀지(각각 살정제와 결합) 및 하나의 호르몬 방법(매우 효과적인 방법을 사용하지 않는 한). 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법: 경구, 질내, 경피
- 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법: 경구, 주사, 이식
- 자궁내 장치(IUD)
- 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS)
- 양측 난관 폐쇄
- 정관 수술 파트너
- 성적 금욕.
제외 기준:
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 지난 14일 동안 응급실 입원 또는 입원
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 지난 30일 동안의 대수술
- 활동적이고 통증이 있는 비장종대 또는 비장종대(검사상 정상 상한보다 큰 크기).
- 병력에 따라 수혈을 위해 희귀 기증자 등록 적혈구 단위가 필요하거나 정기적인 수혈을 받을 수 없는 참가자. 적격 연구 참가자는 적혈구 동종항체의 존재 및 사용 가능한 호환 가능한 혈액제제 지원 확인에 대한 사전 정밀검사를 받아야 합니다.
- 모틱사포르타이드 투여에 대한 알려진 알레르기 또는 금기 사항, 성분채집술 중 정기적으로 투여되는 약물
- 이전에 유전자 치료를 포함한 자가 또는 동종 이식을 받은 참가자
- 활성 바이러스, 박테리아, 곰팡이 또는 기생충 감염.
- 피부의 편평상피암종과 자궁경부 상피내암종을 제외한 암의 병력.
- 사전 동의 전 4주 이내에 실험적 치료를 받은 참가자
- 연구자가 평가한 제대로 조절되지 않은 당뇨병
- 30일 동안 보류할 수 없는 대체 시험약제와의 병용 치료
- 모틱사포르타이드 투여 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 경우
- 임신
- 연구 참여자 또는 법적 보호자/대리인이 서면 동의를 제공할 능력이 없거나 의지가 없음.
- 연구 참가자가 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 동안 수산화요소를 보유할 수 없거나 의지가 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군 A-단일 투여량
파트 A: 조기 등록한 참가자는 파트 A에 배정됩니다. 파트 A 참가자는 연구 약물 1회 용량과 줄기 세포 수집 과정 1회를 받게 됩니다.
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피하(피부 아래) 투여합니다.
다른 이름들:
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실험적: 치료군 B-1일 2회 투여량
파트 B: 나중에 연구에 등록하는 참가자는 파트 B에 배정됩니다. 파트 B 참가자는 이틀에 걸쳐(매일 1회) 연구 약물을 2회 투여받고 줄기 세포 수집 과정을 2회 받게 됩니다.
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피하(피부 아래) 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이상반응 발생률에 따라 겸상적혈구질환(SCD) 참가자의 모틱사포르타이드의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 0~30일
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0~30일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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SCD 참가자에게 모틱사포르타이드를 1회 또는 매일 투여한 후 CD34+ 세포/kg의 수율을 결정합니다.
기간: 1~2일
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1~2일
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SCD 참가자에게 모틱사포르타이드를 1회 또는 매일 투여한 후 말초 혈액 CD34+ 수/uL에 의해 결정된 동원 효과를 확인합니다.
기간: 1~2일
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1~2일
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부작용 발생률을 기준으로 SCD 참가자에게 1~2회 용량의 모틱사포르타이드를 투여하는 2상 투여 전략을 권장합니다.
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년
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연구 완료를 통해 평균 1년
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SCD가 있는 참가자에게 모틱사포르타이드 투여 후 말초 혈액 CD34+ 수/uL를 기준으로 성분채집 시기를 위한 2상 투여 전략을 권장합니다.
기간: 연구 완료를 통해 평균 1년
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연구 완료를 통해 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Alexis Leonard, MD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 14일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 29일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SCDSTEMM
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
게시된 기사에서 분석된 변수를 포함하는 개별 참가자의 신원이 확인되지 않은 데이터 세트가 제공됩니다(출판물에 포함된 연구의 1차 또는 2차 목표와 관련됨).
프로토콜, 통계 분석 계획 및 사전 동의와 같은 지원 문서는 특정 연구에 대한 CTG 웹 사이트를 통해 제공됩니다.
출판된 기사를 생성하는 데 사용된 데이터는 기사 출판 시점에 제공됩니다.
개인 수준의 식별되지 않은 데이터에 접근하려는 조사자는 데이터 요청에 응답할 생물통계학과의 컴퓨팅 팀(ClinTrialDataRequest@stjude.org)에 연락할 것입니다.
IPD 공유 기간
데이터는 기사 게재 시 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
데이터는 요청자의 성명, 소속, 요청된 데이터 세트, 데이터가 필요한 시기 등의 정보와 함께 공식 요청 후 연구자에게 제공됩니다.
정보 제공을 위해 수석 통계학자와 연구 책임자에게 1차 결과 데이터 세트가 요청되었음을 알립니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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