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フリードライヒ運動失調症患者におけるCTI-1601の非盲検延長試験 (Jive)

2026年9月1日 更新者：Larimar Therapeutics, Inc.

Jive：フリードライヒ運動失調症患者における皮下CTI-1601の長期安全性、有効性、薬力学、薬物動態学、および忍容性を評価するための非盲検延長研究

これは、nomlabofusp としても知られる CTI-1601 の長期安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および皮下 (SC) 投与の臨床効果を評価するために設計された非盲検延長 (OLE) 研究です。 、フリードライヒ運動失調症（FRDA）のある被験者。

この OLE 研究の目的は次のとおりです。

  • FRDA 患者における CTI-1601 の長期皮下 (SC) 投与の安全性を評価する
  • FRDA 患者における CTI-1601 の長期皮下 (SC) 投与の PK を評価する

  • FRDA 患者における CTI-1601 の長期皮下 (SC) 投与の効果を評価するには:

    • 組織FXN濃度
    • FRDAの臨床評価
    • 遺伝子発現と脂質の選択

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、CTI-1601の長期毎日投与の安全性、PK、PD、および臨床効果を評価するために、CTI-1601の以前の臨床研究に参加したFRDA患者を対象とした非盲検延長（OLE）研究です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

85

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • 積極的、募集していない
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
    • New Jersey
      • Eatontown、New Jersey、アメリカ、07724
        • 募集
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • コンタクト：
          • Recruiting Department
          • 電話番号：(212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 積極的、募集していない
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • McKenzie Wells, MS
          • 電話番号：267-426-9608
          • メール：wellsm@chop.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 以前に CTI-1601 研究への参加を完了した FRDA 患者は、以前の CTI-1601 研究で以下の 1 つ以上を経験した場合を除き、この研究に参加する資格があります: a) 重大な有害事象 (SAE)研究薬。 b)治験薬に関連する、有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0（またはそれ以上）に従ってグレード3以上と定義される重大なAE。 c) CTI-1601を用いた以前の研究への参加に関連し、スポンサーによって決定されたこの研究への参加からの被験者の除外を裏付けるその他の事象（すなわち、治験依頼者によって臨床的に重要であるとみなされるAE。 CTCAE グレードに関係なく、SAE 基準を満たしている); d) 理由の如何を問わず、CTI-1601 に関する以前の研究への参加を辞退する。
  • 被験者のHbA1cは7.0%以下です。
  • 被験者は、CTI-1601 QDの皮下注射を準備して自己投与するのに十分な器用さと視力を証明するか、訓練を受け、毎日の注射の準備と投与に専念する介護者を特定できなければなりません。

除外基準:

以下の除外基準のいずれかが満たされる場合、被験者は研究から除外されます。

  • FRDAについて複合ヘテロ接合性（1つの対立遺伝子のみでのGAAリピート拡張）であることが確認された被験者。
  • 対象者は、心臓の状態や疾患を含む何らかの状態、疾患、または状況を抱えており、PIの意見では、研究の結果を混乱させたり、対象者を過度のリスクにさらす可能性があり、参加は勧められません。
  • 被験者はスクリーニング前の90日以内に治験薬（CTI-1601以外）またはデバイスを使用した。
  • 被験者はアミオダロンの使用を必要としています。
  • 被験者はスクリーニング前の90日以内にエリスロポエチン、エトラビリン、またはガンマインターフェロンを使用した。
  • -治験薬の最初の投与前の7日以内に、マルチビタミンの一部または単独のサプリメントとして、30μg/日を超えるビオチンサプリメントを被験者に使用した。 ビオチン補給 ≤30 mcg/日は、スクリーニング前の少なくとも 28 日間、安定した用量および頻度で摂取する場合に許可されます。また、（アッセイへの干渉のため）研究全体を通じてビオチン用量を維持するという被験者の誓約がある場合に限ります。
  • 対象は毎日3グラムを超えるアセトアミノフェンを使用しています。
  • 被験者は腹部または大腿部への皮下注射を必要とする薬剤を投与されます。
  • 被験者は、スクリーニング前の少なくとも28日間、安定した用量および頻度で投与されていない薬剤を中止することができない。
  • 被験者はスクリーニング心エコー図 (ECHO) LVEF < 45% を持っています。
  • ECG 上で、男性被験者の QTcF > 450 ミリ秒、または女性被験者の QTcF > 470 ミリ秒があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
薬：CTI-1601
CTI-1601は組換え融合タンパク質であり、フリードライヒ運動失調症患者に欠乏するタンパク質であるヒトフラタキシンを送達することを目的としています
他の名前：
  • ノムラボフスプ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
左心室駆出率（LVEF）のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
LVEF は、拡張期から収縮期までの LV 容積の変化のパーセンテージを示し、心臓の左心室が血液をどれだけうまく送り出すかを測定します。
最長24ヶ月
左心室拡張終期容積（LVEDV）のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
LVEDV は、心臓が収縮する直前の心臓の左心室内の血液量をミリリットル (mL) で測定します。
最長24ヶ月
コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の自殺念慮または自殺行動（カテゴリー1～10）を持つ被験者の数
時間枠：最長24ヶ月
コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) は、自殺念慮や自殺行動の発生、重症度、頻度を評価するために使用されるツールです。 C-SSRS のスコアが高いほど、自殺念慮や自殺行動のレベルが高いことを意味するため、一般に結果が悪化していることを示します。
最長24ヶ月
頬スワブから採取した頬細胞および皮膚パンチ生検から採取した皮膚細胞で観察された総タンパク質に対して正規化された組織フラタキシン濃度の各採取時点でのベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
最長24ヶ月
9 ホールペグテスト (9-HPT) によって評価される運動機能のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
最長24ヶ月
時間制限付き 25 フィート歩行テスト (T25-FW) によって評価された運動機能のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
最長24ヶ月
修正フリードライヒ運動失調評価スケール (mFARS) 合計スコアによって評価された神経機能のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
修正フリードライヒ運動失調評価スケール (mFARS) は、直接被験者の参加を伴う修正神経学的スケールであり、フリードライヒ運動失調の影響を受ける特定の領域 (延髄、上肢、下肢、直立安定性) を対象とし、スコアの範囲は 0 ～ 67 点です。スコアが高いほど障害のレベルが高いことを示します。
最長24ヶ月
MFARS の直立安定性サブスケール検査によって評価された神経機能のベースラインからの変化
時間枠：学習完了まで、最長 24 か月
直立安定性サブスケールは、直立した状態でバランスと安定性を維持する個人の能力を評価します。 最小値は 0、最大値は 36 です。 スコアが高いほど結果が良好であることを示し、直立した際の安定性とバランス能力が向上していることを反映しています。
学習完了まで、最長 24 か月
フリードライヒの運動失調評価尺度による日常生活活動 (FARS_ADL) によって評価された日常生活活動 (ADL) の変化
時間枠：最長24ヶ月
FARS_ADL は 0 ～ 36 でスコア付けされ、被験者の日常生活活動を完了する能力を評価する FARS の下位尺度です。 スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。 FARS_ADL アンケートは、プロトコルに示された時点で実施されます。
最長24ヶ月
疲労影響スケール (MFIS) によって評価される合計疲労スコアとすべての下位スケール スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
修正疲労影響スケール (MFIS) は、疲労が生活に与える影響に関する MS 患者へのインタビューから得られた項目に基づいて、疲労影響スケールを改訂したものです。 この機器は、身体的、認知的、心理社会的機能の観点から疲労の影響を評価します。 参加者は、21 の意見に対する同意を 0 = 「まったくない」から 4 = 「ほぼ常に」の 5 段階評価で評価します。 合計スコア (0 ～ 84) と、身体的機能 (0 ～ 36)、認知機能 (0 ～ 40)、および心理社会的機能 (0 ～ 8) の下位尺度。 5 項目バージョンにはスコアが付けられます (0 ～ 20)。 数値が大きいほど疲労が大きいことを示します。 MFIS はプロトコルに示された時点で実行されます。
最長24ヶ月
運動失調の機能的病期分類によって評価される疾患の評価におけるベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
最長24ヶ月
患者全体の変化印象 (PGI-C) スケールを使用して患者が評価した全体的な変化の印象
時間枠：最長24ヶ月
患者全体の変化印象 (PGI-C) は、治療の有効性に関する患者の評価を反映します。 PGIC は、全体的な改善に対する患者の評価を表す 7 ポイントのスケールです。 患者は自分の変化を「非常に改善した」、「かなり改善した」、「わずかに改善した」、「変化なし」、「わずかに悪化した」、「かなり悪化した」、または「非常に悪化した」と評価します。 PGI-C はプロトコルに示された時点で実行されます。
最長24ヶ月
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) を使用して臨床医が評価した全体的な変化の印象
時間枠：最長24ヶ月
臨床全体的変化印象（CGI-C）は、治験薬によるベースラインからの被験者の状態の臨床状態（症状および機能的能力）の変化を測定するための評価です。 CGI-C スコアの範囲は 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までです。 CGI-C はプロトコルに示された時点で実行されます。
最長24ヶ月
投与間隔の濃度-時間曲線の下の面積 (AUC0-tau)
時間枠：1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
時間 0 から最後の定量可能な濃度の時間までの濃度-時間曲線の下の面積 (AUC0-t)
時間枠：1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
平均最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
観察された最大濃度の平均時間 (Tmax)
時間枠：1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
次の投与量が投与される直前に到達した濃度 (Ctrough)
時間枠：1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
1、30、60、90日目：投与前、投与後5、15、30分、投与後1、2、4、6、8時間。 180日目：投与前および投与5、15分後。 270日目、360日目、その後Q3M：投与前。学習完了まで、最長 24 か月
治療関連有害事象（TEAE）を有する被験者数（臓器系別分類（SOC）、優先用語（PT）および最大重症度別）
時間枠：最大24か月
被験者数
最大24か月
心電図（ECG）パラメーターのベースラインからの変化（HR、RR間隔、PR間隔、QRS幅、QT間隔、QTcF間隔を含むがこれらに限定されない）
時間枠：最大24か月
ECGパラメータの数値変化
最大24か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Larimar Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Larimar Therapeutics, Inc.、Larimar Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月25日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2024年2月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年6月5日

最初の投稿 (実際)

2024年6月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月1日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLIN-1601-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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