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Um estudo de extensão aberto de CTI-1601 em indivíduos com ataxia de Friedreich (Jive)

1 de setembro de 2026 atualizado por: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, eficácia, farmacodinâmica, farmacocinética e tolerabilidade a longo prazo do CTI-1601 subcutâneo em indivíduos com ataxia de Friedreich

Este é um estudo de extensão aberto (OLE) projetado para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e efeitos clínicos da administração subcutânea (SC) de CTI-1601, também conhecido como nomlabofusp , em indivíduos com ataxia de Friedreich (FRDA).

Os objetivos deste estudo OLE são:

  • Para avaliar a segurança da administração subcutânea (SC) de longo prazo de CTI-1601 em indivíduos com FRDA
  • Para avaliar a farmacocinética da administração subcutânea (SC) de longo prazo de CTI-1601 em indivíduos com FRDA

  • Para avaliar o efeito da administração subcutânea (SC) de longo prazo de CTI-1601 em indivíduos com FRDA em:

    • Concentrações teciduais de FXN
    • Avaliações clínicas de FRDA
    • Expressão gênica e seleção de lipídios

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto (OLE) em pacientes com FRDA que participaram de um estudo clínico anterior de CTI-1601 para avaliar a segurança, farmacocinética, PD e efeitos clínicos da administração diária de longo prazo de CTI-1601.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

85

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Ativo, não recrutando
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Contato:
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Recrutamento
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Contato:
          • Recruiting Department
          • Número de telefone: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ativo, não recrutando
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Contato:
        • Contato:
          • McKenzie Wells, MS
          • Número de telefone: 267-426-9608
          • E-mail: wellsm@chop.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com FRDA que completaram anteriormente a participação em um estudo do CTI-1601 serão elegíveis para participar deste estudo, a menos que o sujeito tenha experimentado um ou mais dos seguintes em um estudo CTI-1601 anterior: a) evento adverso grave (SAE) relacionado a medicamento em estudo; b) EA significativo, definido como Grau 3 ou superior de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE), versão 5.0 (ou superior), relacionado ao medicamento em estudo; c) algum outro evento, relacionado à participação em um estudo anterior com CTI-1601, que apoie a exclusão do sujeito da participação neste estudo, conforme determinado pelo Patrocinador (ou seja, um EA considerado clinicamente significativo pelo Patrocinador, independentemente de ser atendeu aos critérios da SAE e independentemente da nota do CTCAE); d) Desistir da participação em estudo anterior do CTI-1601 por qualquer motivo.
  • O sujeito tem HbA1c menor ou igual a 7,0%.
  • O sujeito deve demonstrar destreza e acuidade visual suficientes para preparar e autoadministrar injeções SC de CTI-1601 QD ou ser capaz de identificar um cuidador que será treinado e comprometido para preparar e administrar as injeções diárias.

Critério de exclusão:

Os indivíduos são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios de exclusão for atendido:

  • Indivíduos confirmados como heterozigotos compostos (expansão de repetição GAA em apenas um alelo) para FRDA.
  • O sujeito tem qualquer condição, doença ou situação, incluindo uma condição ou doença cardíaca, que na opinião do PI, possa confundir os resultados do estudo ou colocar o sujeito em risco indevido, tornando a participação desaconselhável.
  • O sujeito usou qualquer medicamento experimental (exceto CTI-1601) ou dispositivo nos 90 dias anteriores à triagem.
  • O assunto requer o uso de amiodarona.
  • O sujeito usou eritropoietina, etravirina ou interferon gama 90 dias antes da triagem.
  • Uso de suplementação de biotina pelo sujeito que exceda 30 mcg/dia, como parte de um multivitamínico ou como suplemento independente, nos 7 dias anteriores à primeira dose do medicamento do estudo. A suplementação de biotina ≤30 mcg/dia é permitida se tomada em dose e frequência estáveis ​​por pelo menos 28 dias antes da triagem e há um compromisso do sujeito de manter a dose de biotina durante todo o estudo (devido à interferência nos ensaios).
  • O sujeito usa mais de 3 gramas de paracetamol diariamente.
  • O sujeito recebe medicação que requer injeção SC no abdômen ou na coxa.
  • O sujeito é incapaz de descontinuar medicamentos que não estejam em dose e frequência estáveis ​​por pelo menos 28 dias antes da triagem.
  • O indivíduo tem um ecocardiograma de triagem (ECO) FEVE <45%.
  • O sujeito do sexo masculino tem um QTcF > 450 milissegundos ou o sujeito do sexo feminino tem um QTcF > 470 milissegundos em um ECG.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Medicamento: CTI-1601
O CTI-1601 é uma proteína de fusão recombinante e destina-se a fornecer frataxina humana, a proteína deficiente em doentes com ataxia de Friedreich
Outros nomes:
  • Nomlabofusp

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE)
Prazo: Até 24 meses
A FEVE indica a porcentagem de alteração no volume do VE da diástole à sístole que mede quão bem o ventrículo esquerdo do coração bombeia o sangue.
Até 24 meses
Alteração da linha de base no volume diastólico final do ventrículo esquerdo (VDFVE)
Prazo: Até 24 meses
LVEDV é a quantidade de sangue, medida em mililitros (mL), no ventrículo esquerdo do coração, pouco antes de o coração se contrair.
Até 24 meses
Número de indivíduos com qualquer ideação ou comportamento suicida (categorias 1-10) da Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até 24 meses
A Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS) é uma ferramenta usada para avaliar a ocorrência, gravidade e frequência de pensamentos e comportamentos suicidas. Uma pontuação mais elevada no C-SSRS geralmente indica um resultado pior, pois significa um nível mais elevado de ideação ou comportamento suicida.
Até 24 meses
Alteração da linha de base em cada ponto de coleta nas concentrações de frataxina tecidual normalizadas para proteína total observada em células bucais coletadas de esfregaços de bochecha e células da pele coletadas de biópsias de pele
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Alteração da linha de base na função motora avaliada pelo teste de 9 buracos (9-HPT)
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Alteração da linha de base na função motora avaliada pelo teste de caminhada cronometrada de 25 pés (T25-FW)
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Alteração da linha de base na função neurológica avaliada pela pontuação total da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS)
Prazo: Até 24 meses
A Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS) é uma escala neurológica modificada que envolve a participação direta do sujeito e tem como alvo áreas específicas impactadas pela ataxia de Friedreich (bulbar, membro superior, membro inferior e estabilidade vertical), com pontuações variando de 0 a 67 pontos, com pontuações mais altas indicando um maior nível de incapacidade.
Até 24 meses
Alteração da linha de base na função neurológica avaliada pelo exame da subescala de estabilidade vertical do mFARS
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 24 meses
A subescala de estabilidade vertical é uma avaliação da capacidade de um indivíduo de manter o equilíbrio e a estabilidade enquanto está em pé. Tem um valor mínimo de 0 e um valor máximo de 36. Uma pontuação mais alta indica um melhor resultado, refletindo maior estabilidade e capacidade de equilíbrio ao ficar em pé.
Até a conclusão do estudo, até 24 meses
Mudança nas atividades da vida diária (AVDs) avaliadas pela Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich Atividades da Vida Diária (FARS_ADL)
Prazo: Até 24 meses
A FARS_ADL, pontuada de 0 a 36, ​​é uma subescala da FARS que avalia a capacidade de um sujeito de completar atividades da vida diária. Uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade. O questionário FARS_ADL será realizado nos momentos indicados no protocolo.
Até 24 meses
Alteração da linha de base na pontuação total de fadiga e em todas as pontuações de subescala avaliadas pela Escala de Impacto da Fadiga (MFIS)
Prazo: Até 24 meses
A Escala Modificada de Impacto da Fadiga (MFIS) é uma forma revisada da Escala de Impacto da Fadiga baseada em itens derivados de entrevistas com pacientes com EM sobre como a fadiga afeta suas vidas. Este instrumento fornece uma avaliação dos efeitos da fadiga em termos de funcionamento físico, cognitivo e psicossocial. Os participantes avaliam numa escala de 5 pontos, com 0 = “Nunca” a 4 = “Quase sempre” a sua concordância com 21 afirmações. Pontuação total (0-84) e subescalas de funcionamento físico (0-36), cognitivo (0-40) e psicossocial (0-8). A versão de 5 itens é pontuada (0-20). Números mais altos indicam maior fadiga. O MFIS será realizado nos momentos indicados no protocolo.
Até 24 meses
Alteração da linha de base na avaliação da doença avaliada pelo Estadiamento Funcional para Ataxia
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Impressão geral de mudança avaliada pelo paciente usando a Escala de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C)
Prazo: Até 24 meses
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) reflete a avaliação do paciente sobre a eficácia do tratamento. PGIC é uma escala de 7 pontos que representa a avaliação geral da melhora do paciente. Os pacientes classificam sua mudança como “muito melhorada”, “muito melhorada”, “minimamente melhorada”, “nenhuma mudança”, “minimamente pior”, “muito pior” ou “muito pior”. O PGI-C será realizado nos horários indicados no protocolo.
Até 24 meses
Impressão geral de mudança avaliada por um médico usando a Impressão Clínica Global de Mudança (CGI-C)
Prazo: Até 24 meses
A Impressão Clínica Global de Mudança (CGI-C) é uma avaliação para medir a mudança no estado clínico (sintomas e capacidade funcional) da condição do sujeito desde o início do estudo com o medicamento. As pontuações do CGI-C variam de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior). O CGI-C será realizado nos horários indicados no protocolo.
Até 24 meses
Área sob a curva concentração-tempo para o intervalo de dosagem (AUC0-tau)
Prazo: Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Área sob a curva concentração-tempo desde o momento 0 até o momento da última concentração quantificável (AUC0-t)
Prazo: Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Concentração média máxima observada (Cmax)
Prazo: Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Tempo médio de concentração máxima observada (Tmax)
Prazo: Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Concentração atingida imediatamente antes da administração da próxima dose (Cvale)
Prazo: Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Dias 1, 30, 60, 90: pré-dose, 5, 15, 30 minutos após a dose e 1, 2, 4, 6, 8 horas após a dose; Dia 180: pré-dose e 5, 15 minutos após a dose; Dias 270, 360, 3º trimestre depois disso: pré-dose; até a conclusão do estudo, até 24 meses
Número de sujeitos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) por Classe de Órgão de Sistema (SOC), Termo Preferido (PT) e Gravidade Máxima
Prazo: Até 24 meses
Número de participantes
Até 24 meses
Alteração em relação ao valor basal nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) incluindo, mas não se limitando a, FC, intervalo RR, intervalo PR, duração QRS, intervalo QT e intervalo QTcF
Prazo: Até 24 meses
Alteração numérica nos parâmetros do ECG
Até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Larimar Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

6 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLIN-1601-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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