Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie CTI-1601 u subjektů s Friedreichovou ataxií (Jive)

1. září 2026 aktualizováno: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti, farmakodynamiky, farmakokinetiky a snášenlivosti subkutánního CTI-1601 u subjektů s Friedreichovou ataxií

Toto je otevřená rozšířená studie (OLE) navržená tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a klinické účinky subkutánního (SC) podávání CTI-1601, známého také jako nomlabofusp. , u subjektů s Friedreichovou ataxií (FRDA).

Cíle této studie OLE jsou:

  • Vyhodnotit bezpečnost dlouhodobého subkutánního (SC) podávání CTI-1601 u subjektů s FRDA
  • Vyhodnotit PK dlouhodobého subkutánního (SC) podávání CTI-1601 u subjektů s FRDA

  • Vyhodnotit účinek dlouhodobého subkutánního (SC) podávání CTI-1601 u subjektů s FRDA na:

    • Koncentrace FXN v tkáni
    • Klinická hodnocení FRDA
    • Genová exprese a vybrané lipidy

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená rozšířená studie (OLE) u pacientů s FRDA, kteří se účastnili předchozí klinické studie CTI-1601 za účelem vyhodnocení bezpečnosti, PK, PD a klinických účinků dlouhodobého denního podávání CTI-1601.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

85

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Aktivní, ne nábor
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Nábor
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Kontakt:
          • Recruiting Department
          • Telefonní číslo: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Aktivní, ne nábor
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • McKenzie Wells, MS
          • Telefonní číslo: 267-426-9608
          • E-mail: wellsm@chop.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s FRDA, které dříve dokončily účast ve studii CTI-1601, budou způsobilé k účasti na této studii, pokud subjekt nezaznamenal v předchozí studii CTI-1601 jednu nebo více z následujících: a) závažná nežádoucí příhoda (SAE) související s studijní lék; b) významný AE, definovaný jako stupeň 3 nebo vyšší podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE), verze 5.0 (nebo vyšší), související se studovaným lékem; c) nějaká jiná událost související s účastí v předchozí studii s CTI-1601, která podporuje vyloučení subjektu z účasti v této studii, jak bylo stanoveno sponzorem (tj. AE, kterou sponzor považuje za klinicky významnou bez ohledu na to, zda splňují kritéria SAE a bez ohledu na stupeň CTCAE); d) Z jakéhokoli důvodu odstoupit z účasti v předchozí studii CTI-1601.
  • Subjekt má HbA1c menší nebo rovný 7,0 %.
  • Subjekt musí prokázat dostatečnou obratnost a zrakovou ostrost, aby mohl připravit a sám si aplikovat SC injekce CTI-1601 QD, nebo je schopen identifikovat pečovatele, který bude vyškolen a zavázán k přípravě a podávání denních injekcí.

Kritéria vyloučení:

Subjekty jsou vyloučeny ze studie, pokud je splněno kterékoli z následujících kritérií vyloučení:

  • Subjekty, které jsou potvrzeny jako heterozygotní sloučeniny (expanze opakování GAA pouze na jedné alele) pro FRDA.
  • Subjekt má jakýkoli stav, onemocnění nebo situaci, včetně srdečního stavu nebo onemocnění, které by podle názoru PI mohly zmást výsledky studie nebo vystavit subjekt nepřiměřenému riziku, takže účast se nedoporučuje.
  • Subjekt použil jakýkoli zkoumaný lék (jiný než CTI-1601) nebo zařízení během 90 dnů před screeningem.
  • Subjekt vyžaduje použití amiodaronu.
  • Subjekt použil erytropoetin, etravirin nebo gama interferon během 90 dnů před screeningem.
  • Subjekt užívající suplementaci biotinu, která přesahuje 30 mcg/den, buď jako součást multivitaminu nebo jako samostatný doplněk, během 7 dnů před první dávkou studovaného léku. Suplementace biotinu ≤30 mcg/den je povolena, pokud se užívá ve stabilní dávce a frekvenci po dobu alespoň 28 dnů před screeningem a subjekt se zavázal udržovat dávku biotinu po celou dobu studie (kvůli interferenci s testy).
  • Subjekt užívá více než 3 gramy acetaminofenu denně.
  • Subjekt dostává léky, které vyžadují SC injekci do břicha nebo stehna.
  • Subjekt není schopen vysadit léky, které nebyly ve stabilní dávce a frekvenci alespoň 28 dní před screeningem.
  • Subjekt má screeningový echokardiogram (ECHO) LVEF < 45 %.
  • Muž má QTcF > 450 milisekund nebo žena má QTcF > 470 milisekund na EKG.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Lék: CTI-1601
CTI-1601 je rekombinantní fúzní protein a je určen k dodávání lidského frataxinu, proteinu, jehož nedostatek se vyskytuje u pacientů s Friedreichovou ataxií
Ostatní jména:
  • Nomlabofusp

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Až 24 měsíců
LVEF udává procento změny objemu LV z diastoly do systoly, které měří, jak dobře levá srdeční komora pumpuje krev.
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty enddiastolického objemu levé komory (LVEDV)
Časové okno: Až 24 měsíců
LVEDV je množství krve měřené v mililitrech (ml) v levé srdeční komoře těsně před kontrakcí srdce.
Až 24 měsíců
Počet subjektů s jakoukoli sebevražednou myšlenkou nebo chováním (kategorie 1-10) Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) je nástroj používaný k hodnocení výskytu, závažnosti a frekvence sebevražedných myšlenek a chování. Vyšší skóre na C-SSRS obecně ukazuje na horší výsledek, protože značí vyšší úroveň sebevražedných myšlenek nebo chování.
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě odběru v tkáňových koncentracích frataxinu normalizovaná na celkový protein pozorovaná v bukálních buňkách odebraných z výtěrů z tváře a kožních buňkách odebraných z kožních biopsií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Změna motorické funkce od výchozí hodnoty hodnocená 9jamkovým kolíkovým testem (9-HPT)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Změna motorických funkcí oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena měřeným testem chůze na 25 stop (T25-FW)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Změna neurologické funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena celkovým skóre upravené Friedreichovy škály hodnocení ataxie (mFARS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Modifikovaná Friedreichova škála hodnocení ataxie (mFARS) je modifikovaná neurologická škála zahrnující přímou účast subjektu a zaměřuje se na konkrétní oblasti ovlivněné Friedreichovou ataxií (bulbární, horní končetina, dolní končetina a vzpřímená stabilita), se skóre v rozmezí 0–67 bodů, přičemž vyšší skóre indikující vyšší úroveň postižení.
Až 24 měsíců
Změna neurologické funkce od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena vyšetřením subškály stability ve vzpřímené poloze mFARS
Časové okno: Po ukončení studia až 24 měsíců
Subškála stability ve vzpřímené poloze je hodnocením schopnosti jednotlivce udržet rovnováhu a stabilitu při vzpřímeném stoji. Má minimální hodnotu 0 a maximální hodnotu 36. Vyšší skóre znamená lepší výsledek, který odráží větší stabilitu a balanční schopnosti při vzpřímeném postoji.
Po ukončení studia až 24 měsíců
Změna v činnostech denního života (ADL) podle hodnocení Friedreichovy Ataxie Rating Scale Activities of Daily Living (FARS_ADL)
Časové okno: Až 24 měsíců
FARS_ADL se skóre 0 až 36 je subškála FARS hodnotící schopnost subjektu dokončit aktivity každodenního života. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení. Dotazník FARS_ADL bude proveden v časových bodech uvedených v protokolu.
Až 24 měsíců
Změna celkového skóre únavy a všech skóre subškály oproti výchozí hodnotě, jak je hodnocena stupnicí vlivu únavy (MFIS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) je revidovaná forma škály únavového dopadu založená na položkách odvozených z rozhovorů s pacienty s RS ohledně toho, jak únava ovlivňuje jejich životy. Tento nástroj poskytuje hodnocení účinků únavy z hlediska fyzického, kognitivního a psychosociálního fungování. Účastníci hodnotí na 5bodové škále, přičemž 0 = „nikdy“ až 4 = „téměř vždy“ svůj souhlas s 21 výroky. Celkové skóre (0-84) a subškály pro fyzické (0-36), kognitivní (0-40) a psychosociální fungování (0-8). Verze s 5 položkami je hodnocena (0-20). Vyšší čísla znamenají větší únavu. MFIS bude provedeno v časových bodech uvedených v protokolu.
Až 24 měsíců
Změna od výchozího stavu v hodnocení onemocnění podle funkčního stagingu pro ataxii
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celkový dojem změny hodnocený pacientem pomocí škály PGI-C (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: Až 24 měsíců
Globální dojem změny pacienta (PGI-C) odráží pacientovo hodnocení účinnosti léčby. PGIC je 7 bodová stupnice znázorňující pacientovo hodnocení celkového zlepšení. Pacienti hodnotí svou změnu jako „velmi se zlepšila“, „hodně se zlepšila“, „minimálně se zlepšila“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ nebo „velmi mnohem horší“. PGI-C bude provedeno v časových bodech uvedených v protokolu.
Až 24 měsíců
Celkový dojem změny hodnocený lékařem pomocí klinického globálního dojmu změny (CGI-C)
Časové okno: Až 24 měsíců
Klinický globální dojem změny (CGI-C) je hodnocení pro měření změny klinického stavu (symptomů a funkčních schopností) stavu subjektu od výchozí hodnoty se studovaným lékem. CGI-C skóre se pohybuje od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší). CGI-C bude provedeno v časových bodech uvedených v protokolu.
Až 24 měsíců
Plocha pod křivkou koncentrace-čas pro dávkovací interval (AUC0-tau)
Časové okno: Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Průměrná maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Střední doba maximální pozorované koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Koncentrace dosažená bezprostředně před podáním další dávky (Ctrough)
Časové okno: Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Dny 1, 30, 60, 90: před dávkou, 5, 15, 30 minut po dávce a 1, 2, 4, 6, 8 hodin po dávce; 180. den: před dávkou a 5, 15 minut po dávce; Dny 270, 360, Q3M poté: před dávkou; ukončením studia až 24 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky vznikajícími v průběhu léčby (TEAE) podle třídy orgánových systémů (SOC), preferovaného termínu (PT) a maximální závažnosti
Časové okno: Až 24 měsíců
Počet subjektů
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v parametrech elektrokardiogramu (EKG) včetně, ale ne omezeno na, srdeční frekvenci (HR), RR interval, PR interval, QRS komplex, QT interval a QTcF interval
Časové okno: Až 24 měsíců
Změna počtu parametrů EKG
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Larimar Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-1601-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit