Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Open Label Extension Study af CTI-1601 i emner med Friedreichs ataksi (Jive)

1. september 2026 opdateret af: Larimar Therapeutics, Inc.

Jive: Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere langsigtet sikkerhed, effektivitet, farmakodynamik, farmakokinetik og tolerabilitet af subkutan CTI-1601 hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Dette er et åbent forlængelsesstudie (OLE) designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og kliniske effekter af subkutan (SC) administration af CTI-1601, også kendt som nomlabofusp , hos personer med Friedreichs ataksi (FRDA).

Målene for denne OLE undersøgelse er:

  • For at evaluere sikkerheden ved langvarig subkutan (SC) administration af CTI-1601 hos personer med FRDA
  • At evaluere PK ved langvarig subkutan (SC) administration af CTI-1601 hos personer med FRDA

  • For at evaluere effekten af ​​langvarig subkutan (SC) administration af CTI-1601 hos personer med FRDA på:

    • Vævs-FXN-koncentrationer
    • Kliniske evalueringer af FRDA
    • Genekspression og udvalgte lipider

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent udvidelsesstudie (OLE) hos patienter med FRDA, som deltog i et tidligere klinisk studie af CTI-1601 for at evaluere sikkerheden, PK, PD og kliniske virkninger af langsigtet daglig administration af CTI-1601.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

85

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fixel Institute for Neurological Disease, University of Florida Health
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • Morsani Center for Advanced Health Care, University of South Florida Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
    • Maryland
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Rekruttering
        • Clinilabs Drug Development, Corp.
        • Kontakt:
          • Recruiting Department
          • Telefonnummer: (212) 994-4567
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ohio State University United States
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of the University of Pennsylvania (CHOP)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med FRDA, som tidligere har gennemført deltagelse i en undersøgelse af CTI-1601, vil være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, medmindre forsøgspersonen har oplevet et eller flere af følgende i et tidligere CTI-1601-studie: a) alvorlig bivirkning (SAE) relateret til undersøgelse stof; b) signifikant AE, defineret som grad 3 eller højere i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0 (eller højere), relateret til studielægemidlet; c) en anden begivenhed relateret til deltagelse i et tidligere studie med CTI-1601, der understøtter udelukkelsen af ​​forsøgspersonen fra at deltage i denne undersøgelse som bestemt af sponsoren (dvs. en AE, der anses for klinisk signifikant af sponsoren, uanset om den opfyldte SAE-kriterier og uanset CTCAE-kvalitet); d) Træk tilbage fra deltagelse i en tidligere undersøgelse af CTI-1601 uanset årsag.
  • Forsøgspersonen har et HbA1c mindre end eller lig med 7,0 %.
  • Forsøgspersonen skal demonstrere tilstrækkelig behændighed og synsstyrke til at forberede og selv-administrere SC-injektioner af CTI-1601 QD eller være i stand til at identificere en omsorgsperson, som vil blive trænet og forpligtet til at forberede og administrere de daglige injektioner.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner udelukkes fra undersøgelsen, hvis nogle af følgende eksklusionskriterier er opfyldt:

  • Forsøgspersoner, der er bekræftet som sammensatte heterozygote (GAA gentager ekspansion på kun én allel) for FRDA.
  • Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, sygdom eller situation, herunder en hjertelidelse eller sygdom, som efter PI's mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte forsøgspersonen i unødig risiko, hvilket gør deltagelse urådelig.
  • Forsøgspersonen brugte ethvert forsøgslægemiddel (bortset fra CTI-1601) eller udstyr inden for 90 dage før screening.
  • Forsøgspersonen kræver brug af amiodaron.
  • Personen brugte erythropoietin, etravirin eller gamma-interferon inden for 90 dage før screening.
  • Individets brug af biotintilskud, der overstiger 30 mcg/dag, enten som en del af et multivitamin eller som et selvstændigt supplement, inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Biotintilskud ≤30 mcg/dag er tilladt, hvis det tages i en stabil dosis og hyppighed i mindst 28 dage før screening, og der er en forpligtelse fra forsøgspersonen til at opretholde biotindosis under hele undersøgelsen (på grund af interferens med assays).
  • Forsøgspersonen bruger mere end 3 gram acetaminophen dagligt.
  • Forsøgspersonen modtager medicin, der kræver SC-injektion i maven eller låret.
  • Forsøgspersonen er ikke i stand til at seponere medicin, der ikke har været i en stabil dosis og hyppighed i mindst 28 dage før screening.
  • Forsøgspersonen har et screeningekkokardiogram (EKKO) LVEF < 45 %.
  • Mandlige forsøgspersoner har en QTcF > 450 millisekunder, eller kvindelige forsøgspersoner har en QTcF > 470 millisekunder på et EKG.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTI-1601
Once daily subcutaneous injection of 50 mg CTI-1601 in subjects ≥ 18 years of age or a weight-based dose of 0.8 mg/kg up to a maximum of 50 mg in subjects ≥ 2 to 17 years of age.
Medicin: CTI-1601
CTI-1601 er et rekombinant fusionsprotein og er beregnet til at levere human frataxin, det protein, der er mangelfuldt hos patienter med Friedreichs ataksi
Andre navne:
  • Nomlabofusp

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: Op til 24 måneder
LVEF angiver den procentvise ændring i LV-volumen fra diastole til systole, der måler, hvor godt hjertets venstre ventrikel pumper blod.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikel end-diastolisk volumen (LVEDV)
Tidsramme: Op til 24 måneder
LVEDV er mængden af ​​blod, målt i milliliter (mL), i hjertets venstre ventrikel lige før hjertet trækker sig sammen.
Op til 24 måneder
Antal forsøgspersoner med selvmordstanker eller -adfærd (kategori 1-10) i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) er et værktøj, der bruges til at vurdere forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​selvmordstanker og -adfærd. En højere score på C-SSRS indikerer generelt et dårligere resultat, da de indikerer et højere niveau af selvmordstanker eller -adfærd.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline ved hvert indsamlingstidspunkt i vævsfrataxinkoncentrationer normaliseret til totalt protein observeret i bukkale celler opsamlet fra kindpodninger og hudceller indsamlet fra hudpunchbiopsier
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i motorisk funktion som vurderet ved 9-hullers peg-test (9-HPT)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i motorisk funktion som vurderet ved den tidsindstillede 25-fods gangtest (T25-FW)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i neurologisk funktion som vurderet ved den modificerede Friedreichs Ataxia Rating Scale (mFARS) totalscore
Tidsramme: Op til 24 måneder
Den modificerede Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) er en modificeret neurologisk skala, der involverer direkte subjektdeltagelse og retter sig mod specifikke områder påvirket af Friedreichs ataksi (bulbar, øvre lemmer, underekstremitet og opretstående stabilitet), med score fra 0-67 point, med højere score, der indikerer et højere niveau af handicap.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i neurologisk funktion som vurderet ved den opretstående stabilitetssubskalaundersøgelse af mFARS
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Opretstående stabilitetsunderskala er en vurdering af et individs evne til at opretholde balance og stabilitet, mens han står oprejst. Den har en minimumsværdi på 0 og en maksimumværdi på 36. En højere score indikerer et bedre resultat, hvilket afspejler større stabilitet og balanceevner, mens du står oprejst.
Gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Ændring i daglige aktiviteter (ADL'er) som vurderet af Friedreich's Ataxia Rating Scale Activities of Daily Living (FARS_ADL)
Tidsramme: Op til 24 måneder
FARS_ADL, med en score fra 0 til 36, er en underskala af FARS, der vurderer et forsøgspersons evne til at gennemføre daglige aktiviteter. En højere score indikerer et højere niveau af handicap. FARS_ADL-spørgeskemaet vil blive udført på de tidspunkter, der er angivet i protokollen.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i total træthedsscore og alle subskala-scores som vurderet af Fatigue Impact Scale (MFIS)
Tidsramme: Op til 24 måneder
The Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) er en revideret form af Fatigue Impact Scale baseret på emner udledt af interviews med MS-patienter om, hvordan træthed påvirker deres liv. Dette instrument giver en vurdering af virkningerne af træthed i form af fysisk, kognitiv og psykosocial funktion. Deltagerne bedømmer på en 5-trins skala, med 0 = 'Aldrig' til 4 = 'Næsten altid' deres enighed med 21 udsagn. Samlet score (0-84) og underskalaer for fysisk (0-36), kognitiv (0-40) og psykosocial funktionsevne (0-8). Den 5-elements version er scoret (0-20). Højere tal indikerer større træthed. MFIS vil blive udført på de tidspunkter, der er angivet i protokollen.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i vurderingen af ​​sygdom som vurderet af Functional Staging for Ataxia
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Helhedsindtryk af forandring som vurderet af patienten ved hjælp af Patient Global Impression of Change (PGI-C) skalaen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Patient Global Impression of Change (PGI-C) afspejler en patients vurdering af behandlingens effektivitet. PGIC er en 7-punkts skala, der viser en patients vurdering af overordnet forbedring. Patienter vurderer deres forandring som "meget forbedret", "meget forbedret", "minimalt forbedret", "ingen ændring", "minimalt værre", "meget værre" eller "meget meget værre." PGI-C vil blive udført på de tidspunkter, der er angivet i protokollen.
Op til 24 måneder
Helhedsindtryk af forandring vurderet af en kliniker ved hjælp af Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsramme: Op til 24 måneder
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) er en vurdering til måling af ændring i klinisk status (symptomer og funktionsevne) af forsøgspersonens tilstand fra baseline med undersøgelseslægemidlet. CGI-C-score spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere). CGI-C udføres på de tidspunkter, der er angivet i protokollen.
Op til 24 måneder
Areal under koncentration-tidskurven for doseringsintervallet (AUC0-tau)
Tidsramme: Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Gennemsnitlig maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Gennemsnitstid for maksimal observeret koncentration (Tmax)
Tidsramme: Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Koncentration nået umiddelbart før den næste dosis administreres (Ctrough)
Tidsramme: Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Dage 1, 30, 60, 90: før dosis, 5, 15, 30 minutter efter dosis og 1, 2, 4, 6, 8 timer efter dosis; Dag 180: før dosis og 5, 15 minutter efter dosis; Dage 270, 360, Q3M derefter: præ-dosis; gennem studieafslutning, op til 24 måneder
Antal forsøgspersoner med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) efter System Organ Class (SOC), Preferred Term (PT) og maksimal sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal forsøgspersoner
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (ECG) parametre inklusive, men ikke begrænset til, HR, RR-interval, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og QTcF-interval
Tidsramme: Op til 24 måneder
Ændring i antal EKG-parametre
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Larimar Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

6. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. september 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-1601-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner